La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a approuvé l'utilisation du Koselugo (sélumétinib) chez les patients atteints de neurofibromes plexiformes inopérables, une manifestation courante de la neurofibromatose de type un (NF1). L'approbation par la FDA de la soumission d'AstraZeneca et de MSD (Merck) est une étape importante pour les patients atteints de neurofibromatose (NF), un trouble génétique qui provoque la croissance des tumeurs sur les nerfs dans tout le corps. Affectant également 1 personne sur 3000 de toutes les populations, cette annonce est le tout premier traitement approuvé pour la NF, et laisse présager le potentiel de développement d'options de traitement pour tous les patients NF.
L'approbation de Koselugo fait suite à des tests cliniques complets du médicament chez des patients au National Cancer Institute (NCI), une division des National Institutes of Health (NIH). Dans ces essais cliniques, plus de 70% des patients NF avec des neurofibromes plexiformes inopérables ont vu la taille de la tumeur diminuer de 20 à 60%. En plus de la réduction tumorale visible et réelle, les patients ont signalé une fonction physique de meilleure qualité, une douleur réduite, une mobilité améliorée et un état émotionnel et psychologique amélioré.
La première utilisation des inhibiteurs de MEK comme traitement potentiel des tumeurs NF est venue de découvertes précoces faites par des chercheurs financés par la Children's Tumor Foundation (CTF), qui ont montré que les inhibiteurs de MEK pouvaient affecter de manière significative la taille de la tumeur NF. Des résultats cliniques précoces positifs ont été rapportés pour la première fois lors de la conférence scientifique annuelle de la FCE en 2015, ainsi que dans des publications ultérieures dans le Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre en 2016 et 2020.
Les efforts de collaboration entre le NCI, le NIH, le NFRP-CDMRP (programme de recherche sur la neurofibromatose des programmes de recherche médicale dirigés par le Congrès), le NTAP (programme d'accélération thérapeutique de la neurofibromatose) et le CTF ont veillé à ce que cette « histoire MEK '' se déroule rapidement grâce à une coordination proactive et stratégique. , garantissant une utilisation efficace du financement des donateurs / investisseurs, y compris du gouvernement fédéral.
Une autre caractéristique de ce chemin vers l'approbation a été l'inclusion des patients tout au long du processus, y compris la toute première « séance d'écoute NF '' tenue à la FDA en 2019.
De nombreux autres inhibiteurs de MEK sont également en cours d'essai clinique, y compris le mirdamétinib de SpringWorks Therapeutics, une société que la Children's Tumor Foundation a aidé à retirer de Pfizer.
Nous sommes tellement excités pour toute la communauté NF aujourd'hui! Cette annonce de la FDA au sujet du Koselugo (sélumétinib) est une étape énorme vers nos traitements ultimes approuvés pour toutes les formes de neurofibromatose. Nous pensons que l'approbation de la FDA pour ce traitement aide non seulement un sous-ensemble de patients NF1, mais ouvre la porte à un intérêt accru pour toutes les formes de NF par les sociétés pharmaceutiques. Nous en faisons déjà l'expérience – le nombre d'entreprises intéressées par la NF1, la NF2 et la schwannomatose croît rapidement. «
Annette Bakker, Ph.D., présidente de la Children's Tumor Foundation
La source:
Fondation pour les tumeurs des enfants
