Les médecins de Bochum ont utilisé une méthode de traitement du cancer pour traiter les maladies auto-immunes graves.
Une équipe de médecins de Bochum est la première à utiliser avec succès une thérapie par cellules TT pour traiter deux patients atteints d'une maladie auto-immune rare du système nerveux périphérique. Ce traitement modifie les cellules immunitaires endogènes de sorte qu'elles peuvent cibler et éliminer spécifiquement les lymphocytes B, qui sont ici à l'origine de l'auto-immunité. Il s'agit du premier rapport clinique au monde dans l'utilisation de la thérapie par cellules T CAR pour traiter une grave neuropathie auto-immune. L'équipe du Département de neurologie, St. Josef-Hospital Bochum, et le Département d'hématologie et d'oncologie à Knappschaftskrankenhaus Bochum, tous deux hôpitaux universitaires de Ruhr-University Bochum à North-Rhine Westphalia, en Allemagne, décrivent leurs résultats dans le Journal The Lancet Neurology, publié en ligne le 17 juin 2025.
Pour cette étude, l'équipe a traité deux patients atteints de polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique (CIDP). Cette maladie rare entraîne une paralysie et une perte de sensation, entraînant souvent une invalidité grave avec une perte de mobilité et dans certains cas mortelles. En moyenne, deux à cinq des 100 000 personnes souffrent en moyenne du CIDP. Les options de traitement ont été sérieusement limitées jusqu'à présent, en particulier contre les formes sévères et résistantes au traitement de la maladie. La thérapie par les lymphocytes T CAR est utilisée dans l'hématologie depuis près d'une décennie, mais n'a pas été systématiquement testée pour les maladies auto-immunes du système nerveux.
Cellules immunitaires individuelles génétiquement modifiées
Le CIDP est une maladie auto-immune dans laquelle les cellules B du système immunitaire attaquent le système nerveux périphérique. Dans la présente étude, la thérapie par cellules T CD19 CD19 a été utilisée pour lutter contre ces cellules B voyoues. Les médecins ont supprimé le sang des patients via la leukaphérèse et isolé des millions de cellules t-immunes. Par la manipulation des gènes viraux, la société américaine de biotechnologie Kyverna Therapeutics (California, USA) a intégré des récepteurs d'antigène chimérique entièrement humanisés dans ces cellules immunitaires qui peuvent identifier les cellules B pathologiquement modifiées. Chaque patient a été traité avec des cellules T CAR autologues.
« Après réinfusion, nous avons surveillé la propagation des cellules T de la voiture tous les jours au niveau cellulaire, la diminution des cellules B circulantes et d'autres paramètres des cellules immunitaires pour être sûrs », explique l'équipe. En raison de la mort cellulaire des cellules B matures et de la libération de cytokines et de métabolites inflammatoires, les patients ont connu des effets secondaires modérés entre les jours 4 et 10 qui ont été immédiatement résolus par des médicaments immunitaires établis. Tous les traitements ont été effectués dans un cadre de surveillance permanente dans une unité de soins intermédiaires. « Étonnamment, nous avons vu des signes précoces d'amélioration des symptômes causés par la névrite », ont déclaré les médecins.
Le traitement a montré un effet rapide et durable. En quelques jours, les cellules B pathogènes ont complètement disparu du sang. Des améliorations fonctionnelles se sont également produites: les patients ont retrouvé la capacité de se déplacer en toute sécurité, certains pour la première fois depuis des années. Les paramètres objectifs, y compris les scores cliniques et les tests neurophysiologiques, ont amélioré plus de 200%. Aucune autre thérapie immunitaire n'a été nécessaire après le traitement à temps CAR-T des deux patients.
Thérapie de cellules en T comme option pour les maladies du système nerveux périphérique
Nos travaux montrent que l'utilisation ciblée des cellules T CAR est possible et d'un avantage clinique important, même pour les maladies auto-immunes graves du système nerveux périphérique. Cette percée n'a été possible qu'en raison du travail d'équipe interdisciplinaire proche entre la clinique et le laboratoire. «
Le professeur Jeremias Motte, auteur principal de l'étude et de la gestion du médecin principal au Département de neurologie
La thérapie cellulaire elle-même a été guidée par le professeur Roland Schroers, directeur du Département d'hématologie et d'oncologie. « La production et l'utilisation sûres de cette thérapie innovante pour les patients atteints de maladies auto-immunes sont un nouveau domaine dans le domaine de l'hématologue. Notre travail est un bon exemple de soins de santé translationnels en médecine universitaire », explique Schroers.
L'auteur principal de l'étude est le professeur Ralf Gold, directeur du Département de neurologie. Il souligne l'importance des résultats: « Bochum appartient aux principaux centres neuro-immunologiques en Europe. Cette publication montre que nos années d'expertise en recherche fondamentale, diagnostic et soins aux patients conduisent à des formes de traitement innovantes au profit de nos patients atteints de maladies graves.
Onze patients atteints de diverses maladies neuroimmunologiques déjà traitées
Onze patients atteints de diverses maladies neuroimmunologiques sévères – notamment le CIDP, la myasthénie grave et le syndrome de la personne rigide – ont déjà été traitées à l'hôpital universitaire de Bochum dans des tentatives de traitement individuelles et des études cliniques avec des cellules T CAR. Ce travail impliquait une coopération avec des partenaires à l'intérieur et à l'extérieur de l'Allemagne. Ce succès a également été rendu possible par l'implication significative du Dr Melissa Sgodzai, du Dr Rafael Klimas et du professeur agrégé, le Dr Kalliopi Pitarokoili.
« Nous commençons un nouveau chapitre dans le traitement des maladies auto-immunes graves, met l'accent sur Jeremias Motte. » Nos résultats montrent que la médecine de précision peut devenir la réalité en neuroimmunologie, apportant un nouvel espoir aux patients que tous les traitements conventionnels ont échoué. «
