Dans une nouvelle étude menée par des chercheurs du Yale Cancer Center (YCC), le médicament caplacizumab s’est avéré ne pas être rentable dans le traitement du purpura thrombocytopénique thrombotique (TTP) lorsqu’il est ajouté à la norme de soins. Les résultats sont présentés aujourd’hui à la 62e réunion annuelle et exposition virtuelle de l’American Society of Hematology (ASH).
Nous avons réalisé la toute première analyse coût-efficacité des TTP acquis et constaté que l’ajout de caplacizumab au traitement standard de soins n’est pas rentable au prix actuel du médicament. Cela soulève la question suivante: faisons-nous ce qu’il faut pour nos patients, pour notre communauté et pour notre système de santé? «
George Goshua, MD, auteur principal de l’étude et chercheur clinique dans le programme de formation en hématologie / oncologie du YCC
Le TTP est une maladie sanguine rare et potentiellement mortelle où des caillots sanguins se forment dans de petits vaisseaux sanguins dans tout le corps. Les caillots peuvent limiter ou bloquer le flux de sang riche en oxygène vers les organes du corps, tels que le cerveau, les reins et le cœur. Le caplacizumab, le premier médicament approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour le traitement du TTP, est utilisé en association avec un échange plasmatique et un traitement immunosuppresseur pour traiter le trouble.
Dans l’étude, pour analyser le rapport coût-efficacité de l’ajout de caplacizumab à la norme de soins (SOC) dans le TTP acquis, Goshua et ses collègues ont développé plusieurs modèles de coûts en utilisant les données de deux essais cliniques majeurs étudiant le TTP (TITAN et HERCULES). Les modèles incorporaient le coût du caplacizumab et d’autres traitements SOC pour le TTP, y compris l’échange de plasma thérapeutique, le médicament immunosuppresseur rituximab, le nombre de jours à l’hôpital et en unité de soins intensifs, les taux de récidive du TTP et les décès. Dans les essais TITAN et HERCULES, l’ajout de caplacizumab au SOC a entraîné un coût de traitement plus élevé et une amélioration des années de vie ajustées en fonction de la qualité, par rapport au SOC seul. Le rapport coût-efficacité supplémentaire pour l’ajout de caplacizumab au SOC par rapport au SOC seul était de 1,5 million de dollars à 5 ans avec un intervalle de confiance à 95% de 1,3 à 1,7 million de dollars, bien au-dessus de la norme américaine actuelle de 195 330 dollars.
« Nous espérons mener des études supplémentaires en utilisant des données de suivi à plus long terme une fois qu’elles seront disponibles pour évaluer l’impact total du caplacizumab sur le coût du traitement du TTP », a ajouté Goshua. «À court terme, ces patients ont une augmentation des rechutes et des saignements avec l’utilisation du caplacizumab dans les essais cliniques, nous devons donc être conscients du fait que nous ne savons pas assez dans le domaine du TTP sur les effets à long terme du caplacizumab. «
