Les résultats d'un essai clinique de phase 2 conçu et supervisé par des chercheurs du Mass General Brigham Cancer Institute montrent que le médicament expérimental mezagitamab peut augmenter efficacement le nombre de plaquettes chez les patients atteints de thrombocytopénie immunitaire (ITP), une maladie auto-immune caractérisée par une destruction élevée des plaquettes et une production réduite de plaquettes qui augmente le risque de saignement et compromet la qualité de vie.
Les résultats, publiés dans le Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterresont particulièrement significatifs étant donné qu’environ 20 % des patients atteints de PTI ne bénéficient pas des traitements actuels.
« Il s'agit d'une nouvelle thérapie qui agit rapidement et s'attaque au mécanisme sous-jacent de la maladie », a déclaré l'auteur principal David J. Kuter, MD, DPhil, hématologue au Mass General Brigham Cancer Institute. « Nous avons vu que cela peut avoir un effet rapide, en normalisant le nombre de plaquettes en 48 heures et en améliorant la qualité de vie. »
Développé à l’origine comme traitement potentiel contre le cancer, le mézagitamab est un anticorps qui cible la protéine CD38 exprimée à la surface de diverses cellules immunitaires, notamment les plasmocytes, ainsi que les cellules tueuses naturelles et certains lymphocytes T et B. La thérapie anti-CD38 inhibe ces cellules immunitaires et son efficacité contre les maladies auto-immunes montre son potentiel.
Dans un essai clinique de phase 2 parrainé par Takeda Development Center Americas, les chercheurs ont testé le potentiel du mézagitamab contre l'ITP. Les enquêteurs ont recruté des adultes en Bulgarie, en Chine, en Croatie, en Grèce, en Italie, au Japon, en Slovénie, en Espagne et en Ukraine atteints d'un PTI persistant depuis au moins trois mois. Pour l'étude, 41 participants ont été randomisés pour recevoir du mézagitamab à une dose de 100 mg, du mézagitamab à une dose de 300 mg ou un placebo par voie sous-cutanée. Après les résultats prometteurs d'une analyse de sécurité menée après le début de l'essai, les participants ont été répartis dans un rapport de 2:1 pour recevoir du mézagitamab à une dose de 600 mg ou un placebo.
Le traitement par le mézagitamab a entraîné une augmentation du nombre de plaquettes, avec un profil d'innocuité similaire à celui du placebo. Au cours de la semaine 16, une réponse plaquettaire a été observée chez 10 participants sur 11 (91 %) dans le groupe mézagitamab 600 mg, contre 3 participants sur 13 (23 %) dans les groupes placebo combinés.
« Cette étude a été conçue comme un essai de validation de principe de détermination de la dose. Nous menons actuellement un essai clinique de phase 3 sur une dose de 600 mg de mézagitamab, le Mass General Brigham Cancer Institute étant le principal site en Amérique du Nord », a déclaré Kuter.
