Le retrait précoce d'un traitement pour les patients atteints d'une maladie rénale rare est possible sans rechute, plus sûr pour les patients et sauve les millions de livres du NHS, ont révélé de nouvelles recherches.
Le syndrome urémique hémolytique atypique (AHUS) est une condition mortelle provoquée par un défaut peu commun dans le système immunitaire qui, dans le passé, a conduit à une insuffisance rénale.
L'Université de Newcastle a travaillé avec les hôpitaux de Newcastle pour effectuer des essais cliniques dans le médicament pionnier, l'éculizumab, qui a conduit le NHS à approuver le traitement à partir de 2015, transformant positivement les perspectives des patients atteints de la maladie.
Maintenant une nouvelle étude de l'Université de Newcastle, au Royaume-Uni, financé par le National Institute for Health and Care Research (NIHR) et publié aujourd'hui Lancet Regional Health Europela plupart des patients peuvent arrêter l'éculizumab après six mois et leur maladie ne rechutera pas.
Une surveillance minutieuse des experts médicaux permet à l'arrêt du médicament, avec le potentiel de redémarrer le traitement si la maladie revient.
Le retrait de l'éculizumab est non seulement un énorme avantage pour la santé et le bien-être des patients, mais représente également des économies considérables pour le NHS de 4,2 millions de livres sterling par patient au cours de leur vie.
'Fabrès du fardeau du traitement'
Neil Sheerin, professeur de néphrologie à l'Université de Newcastle et Néphrologue consultant À la Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, a dirigé l'étude.
Nos résultats sont passionnants car ils ont le potentiel de changer considérablement la façon dont nous gérons les AHU et cela peut changer la vie pour certains patients.
Initialement, lorsqu'un patient a commencé le traitement pour le SHUS, il a fait face à une vie d'éculizumab et aux dangers qui y sont associés.
Nous avons maintenant montré que de nombreuses personnes peuvent arrêter le traitement, les libérant de la charge des injections intraveineuses régulières et éliminant le risque d'infection grave associée au médicament.
De plus, des économies d'efficacité importantes pour le NHS de 110,4 millions de livres sterling sur cinq ans pourraient être réalisées dans cette population de patients grâce à une utilisation plus ciblée de ce traitement à coût élevé. «
Neil Sheerin, professeur de néphrologie à l'Université de Newcastle
Lorsqu'il a été approuvé pour la première fois par le National Institute for Health and Care Excellence, il a été recommandé que les patients restent en éculizumab pour le reste de leur vie à moins qu'il n'y ait une raison médicale de s'arrêter.
Cependant, avec le traitement, les patients présentent un risque accru de 500 à 1 000 fois de septicémie de méningocoque et cela est immédiatement éliminé avec son retrait.
Le professeur Sheerin a ajouté: « Ce que nous avons maintenant, ce sont des données pour montrer le retrait de l'éculizumab est sûr et efficace après six premiers mois – c'est un énorme pas en avant dans notre compréhension du traitement. »
Résultats de l'étude
L'étude a été mise en place pour assurer la sécurité des patients et 28 participants, âgés de 2 à 59 ans d'Angleterre et d'Écosse, qui faisaient partie de l'éculizumab depuis au moins six mois, ont participé à l'essai.
Tous les patients ont eu leur traitement retiré. Seules quatre maladies rénales des participants sont revenus et les 24 autres sont restés sans surs sans dates.
Le professeur Anthony Gordon, directeur du programme du programme d'évaluation des technologies de la santé NIHR (HTA), qui a financé l'essai, a déclaré: « Deux priorités clés pour le NIHR sont les traitements les plus sûrs et les plus efficaces pour aider les gens à vivre une vie meilleure et plus saine plus longtemps et identifier la façon dont les soins peuvent être dispensés de la manière la plus rentable.
« Les résultats de cet essai montrent pourquoi l'intégration de la recherche clinique au sein du NHS est si importante. Non seulement ils soulignent que l'éculizumab peut être retiré en toute sécurité au fil du temps pour la majorité des patients atteints de SHUS, réduisant le risque d'effets indésirables, ils montrent également que des économies potentielles peuvent être réalisées, ce qui rend le NHS plus efficace. »
Les experts du National Renal Complément Therapeutics Center, une collaboration entre l'Université de Newcastle et les hôpitaux de Newcastle, continueront de surveiller les patients étroitement et d'adapter les voies de traitement en fonction des preuves qu'ils génèrent.
Le professeur Sheerin a déclaré: « Cela nous permettra de répondre à des questions importantes, comme les gens peuvent à nouveau se retirer de l'éculizumab une fois qu'ils ont rechuté, et pouvons-nous prédire plus précisément quelles personnes auront une rechute après le retrait du traitement? »
Étude de cas du patient
Louise Percival connaît de première main les avantages d'être enlevés de l'éculizumab.
L'homme de 35 ans a reçu un diagnostic de SHUS en 2017 et a été sur le médicament jusqu'à ce qu'elle le retire dans le cadre de l'étude de l'Université de Newcastle.
Louise a subi un certain nombre d'effets secondaires négatifs de l'éculizumab, tels que des migraines régulières, une perte de cheveux et un essoufflement qui ont eu un impact sur sa vie quotidienne.
Le gestionnaire de revendications de pension, de York, a déclaré: « Quand on m'a diagnostiqué des sumes, je me sentais dépassé car c'était un énorme fardeau avec lequel vivre – cela a changé la vie car c'est quelque chose qui ne disparaîtra jamais.
«Je n'aimais fortement pas les perfusions de l'éculizumab car elles devaient être données religieusement toutes les deux semaines, ce qui a eu un impact sur mes vacances et mes événements sociaux.
«Je suis une personne très active, je profite de la randonnée et de la salle de gym, donc les effets secondaires et le temps nécessaires au traitement étaient préjudiciables à ma qualité de vie.
« Sans oublier que j'ai peur des aiguilles, donc avoir une canule dans mon bras tous les quinze jours était très pénible. »
Louise a réussi à arrêter l'éculizumab sans rechutes, améliorant considérablement sa qualité de vie.
Elle a dit: « Tous les effets secondaires ont disparu et je me sens à nouveau.
« Au départ, on m'a dit que l'éculizumab serait un engagement à vie, qui semblait très intimidant. Mais cette recherche étonnante a montré que le traitement peut être retiré avec succès et c'est fantastique. »
