Le retard de croissance est un effet tardif courant de la transplantation de cellules souches chez l’enfant. Une étude menée à l’échelle japonaise a révélé que le traitement par l’hormone de croissance améliore la taille adulte, mais qu’une radiothérapie antérieure et les complications liées à la transplantation affectent négativement les bénéfices que les enfants en tirent.
La greffe de cellules souches hématopoïétiques (HCT) est un traitement pour certains cancers et troubles non malins potentiellement mortels. L’HCT étant un traitement curatif, elle est utilisée pour traiter les enfants lorsque cela est nécessaire. Il s’agit d’une procédure historiquement dangereuse, mais les progrès de la médecine ont conduit à une augmentation du nombre de survivants à long terme. Cette augmentation a également révélé des effets tardifs chez les survivants de l’enfance, notamment un retard de croissance et une petite taille, fréquents après une HCT.
Une équipe de recherche multi-instituts du groupe japonais de lutte contre le cancer des enfants, dirigée par l’université d’Hiroshima, a étudié l’efficacité à long terme et les modèles de réponse au traitement par l’hormone de croissance chez les enfants ayant subi une HCT et chez lesquels on a ensuite diagnostiqué une petite taille.
Leurs conclusions ont été publiées dans la revue Frontières de l’endocrinologie le 20 mai 2026.
Le retard de croissance est l’une des complications à long terme les plus courantes chez les enfants qui subissent une HCT. Nous avions pour objectif de déterminer si la thérapie par la GH améliore les résultats finaux en matière de taille chez les enfants survivants de l’HCT et d’identifier les facteurs cliniques associés à la réponse au traitement. Ceci est important parce que le nombre de survivants d’une greffe d’enfance augmente et que l’amélioration de la santé et de la qualité de vie à long terme est devenue un objectif majeur des soins aux survivants.
Maiko Shimomura, professeur adjoint, hôpital universitaire d’Hiroshima, et premier auteur correspondant de l’étude
Les chercheurs ont mené une étude de cohorte rétrospective multicentrique à l’échelle nationale sur les survivants de l’HCT infantile présentant une petite taille post-greffe. Les résultats en matière de taille ont été évalués à l’aide des scores finaux d’écart type (SDS) de la taille adulte.
Sur les 268 patients inscrits à l’étude, 171 disposaient de données finales sur leur taille. Parmi eux, 58 avaient reçu un traitement par GH, tandis que les 113 restants ne l’avaient pas reçu. D’autres caractéristiques des patients telles que l’âge au moment du diagnostic, l’âge à l’HCT, le sexe, le diagnostic, les types d’HCT, les comorbidités et autres ont également été collectées et toutes les données ont été analysées statistiquement.
« La thérapie par la GH a été associée à une amélioration de la taille finale chez les enfants survivants de l’HCT de petite taille », a déclaré Shimomura. « Cependant, les réponses au traitement étaient très variables. Les résultats de croissance ont été fortement influencés par des facteurs liés à la transplantation tels que l’irradiation corporelle totale (TCC) et la maladie chronique du greffon contre l’hôte (GVHD). Nos résultats suggèrent que la thérapie par la GH est bénéfique, mais qu’une gestion individualisée à long terme est essentielle. »
Une découverte particulièrement intéressante était que l’amélioration de la croissance se poursuivait souvent pendant de nombreuses années après le début du traitement par GH, et que les gains de taille continuaient d’augmenter à 5 ans et même à la taille adulte finale chez certains patients. Il s’agit d’une différence marquée par rapport au schéma généralement observé chez les enfants présentant un déficit classique en GH.
Le prédicteur négatif le plus puissant de la taille était l’irradiation corporelle totale (TCC), une forme de radiothérapie qui sert à détruire ou à supprimer le système immunitaire du receveur. Le TBI est souvent utilisé avant l’HCT pour éradiquer toutes les cellules cancéreuses et augmenter le succès de l’HCT. Les chercheurs ont également observé des différences dans la réponse à la thérapie par la GH selon que la greffe était constituée de cellules souches allogéniques prélevées sur un donneur ou de cellules souches autologues prélevées sur le patient lui-même avant l’HCT. Cela suggère qu’il existe des mécanismes biologiques distincts qui sont à l’origine du retard de croissance.
« Notre prochain objectif est de mieux comprendre pourquoi certains patients répondent bien au traitement par la GH alors que d’autres présentent un bénéfice limité », conclut Shimomura. « Nous espérons identifier les patients présentant un risque de problèmes de croissance et développer des stratégies de traitement plus personnalisées. En fin de compte, notre objectif n’est pas seulement d’aider les enfants à survivre à la transplantation, mais également de les aider à atteindre leur plein potentiel de croissance et à profiter d’une meilleure qualité de vie tout au long de l’âge adulte.
Cette étude a été réalisée par le comité de transplantation et de thérapie cellulaire et le comité de suivi à long terme du groupe japonais contre le cancer des enfants.
Cette étude a été financée par la subvention de soutien à la recherche de l’hôpital universitaire d’Hiroshima.
