Qureight, une société d'analyse d'apprentissage en profondeur accélérant le développement de médicaments par le biais de la conservation des données alimentées par l'IA, a annoncé aujourd'hui que son bras de contrôle synthétique à deux coups numérique a été utilisé dans une application d'essai clinique révolutionnaire à la place d'un groupe placebo humain, marquant un premier monde dans la recherche sur les maladies pulmonaires. L'étude, présentée à l'American Thoracic Society, démontre une efficacité clinique significative pour la pirfénidone inhalée d'Avalyn (AP01), un traitement prometteur pour la fibrose pulmonaire idiopathique (IPF), une maladie pulmonaire rare et élevée.
L'alimentation des conceptions d'étude clinique pour répondre aux critères d'évaluation du registration difficile nécessite de grandes cohortes de patients, ce qui signifie que les études peuvent prendre plusieurs années à compléter, même dans les essais d'efficacité à un stade précoce. Cela place un fardeau important pour les développeurs de médicaments dans un domaine où de nouvelles thérapies sont nécessaires de toute urgence. Les bras d'étude synthétique sont un concept nouveau mais très attrayant pour réduire la taille, la durée et le coût des essais, et accélérer de nouvelles thérapies potentielles aux patients. La capacité d'identifier le placebo ou le contrôle des patients atteints de ARM qui sont à la main numérique avec des sujets traités – en particulier en utilisant des processus incorporant à la fois des données cliniques et une analyse d'image quantitative – offre la possibilité de créer un placebo randomisé et des armes témoins contenant des patients avec des états pathologiques plus étroitement appariés. Cependant, cette approche n'a pas été auparavant possible.
Qureight a rassemblé une vaste biorépositoire de données cliniques et d'image pulmonaires sur les patients IPF historiques, stockées dans sa plate-forme d'apprentissage en profondeur propriétaire. Les groupes de patients traités à partir d'essais cliniques peuvent être appariés numériquement aux groupes de contrôle synthétique générés par Qureight, en utilisant des mesures de signification clinique et de l'étendue de la maladie de base. La simulation des différences de progression de la maladie entre ces groupes de patients étroitement appariés peut augmenter la précision de l'évaluation des points finaux. Les groupes de patients avec des états pathologiques de base hautement comparables devraient progresser de la même manière, permettant des évaluations plus précises des effets du traitement que de s'appuyer sur les comparaisons randomisées du placebo, ce qui réduit le besoin de recrutement placebo humain. Cette nouvelle approche est particulièrement percutante pour les essais dans les maladies orphelines telles que l'IPF, où les patients peuvent être plus petits et insensibles aux normes de soins. L'accès aux thérapies expérimentales peut prolonger la vie, ce qui rend les bras placebo moins éthiques.
L'étude récemment publiée a évalué les données d'une étude d'une thérapie recherchée d'Avalyn, une formulation inhalée optimisée de pirfénidone pour le traitement de l'IPF. En faisant correspondre les patients traités par AP01 aux patients IPF réels et naïfs de traitement au sein de la plate-forme Qureight, filtrant d'abord par des critères d'inclusion clinique, puis en appliquant une analyse d'image quantitative propriétaire basée sur l'IA, la société a généré un pool de contrôle synthétique étroitement apparié. De ce pool, plus de 10 000 groupes de contrôle échantillonnés au hasard ont été créés et les 1 000 premiers qui ont le mieux apparié avec le groupe de traitement ont été évalués pour des tests d'efficacité comparatifs. Les résultats ont montré une réduction statistiquement significative de la capacité pulmonaire (FVC) au cours de la période de traitement de 48 semaines par rapport à la dose de 100 mg d'AP01, suggérant un effet de traitement significatif.
Le lancement des bras d'étude synthétique de Qureight est un moment de bassin versant pour la recherche clinique sur les maladies pulmonaires. En créant un bras de contrôle synthétique éthique basé sur l'image, nous pouvons accélérer les délais d'essai, réduire les coûts et, surtout, épargner les patients des affectations de placebo inutiles. À ce stade, nous évaluons les applications plus larges de la plate-forme entre les normes de soins plus larges avec nos partenaires. Cette innovation souligne non seulement notre engagement à transformer la conception des essais, mais ouvre également la voie à une nouvelle ère de thérapies basées sur les données. «
Dr Muhunthan Thillai, PDG, Qureight
Howard M. Lazarus, MD, FCCP et CMO d'Avalyn, a déclaré: « Le travail de Qureight aide à valider les effets du traitement de l'AP01 chez les patients IPF et a le potentiel de remodeler la façon dont nous pensons et de concevoir de futures études pour nous aider à développer des traitements améliorés et une norme de soins dont les patients ont besoin si urgents. »
