Des progrès récents ont abouti à des médicaments très efficaces «agnostiques tissulaires» qui traitent les cancers en fonction de leurs marqueurs moléculaires plutôt que de leurs tissus d'origine, mais très peu de ces médicaments sont approuvés pour une utilisation chez les enfants. Dans un article d'opinion publiant le 5 juin dans le Cell Press Journal Tendances du cancerles oncologues appellent à des traitements contre le cancer «AG (E) nostiques»: médicaments à la fois agnostiques tissulaires et approuvés pour les patients cancéreux de tous âges.
Le traitement du cancer chez les enfants est un énorme besoin non satisfait. Ces médicaments sont extrêmement efficaces et nous voulons voir les enfants y avoir accès. Personnellement, je pense que tous les médicaments devraient être agnostiques de l'âge. »
Razelle Kurzrock, auteur principal, oncologue, collège médical du Wisconsin
Dans le passé, les cancers ont été diagnostiqués et traités en fonction de leur tissu d'origine, mais les traitements modernes du cancer de précision ciblent des anomalies moléculaires spécifiques directement ou en les signalant pour le système immunitaire. Étant donné que les cancers de différents tissus utilisent parfois les mêmes anomalies moléculaires pour se développer et échapper au système immunitaire, les mêmes médicaments peuvent être utilisés sur le tissu pour traiter divers cancers. Et en raison de leur nature ciblée, les traitements de précision ont souvent moins d'effets secondaires par rapport aux traitements contre le cancer traditionnels.
« Le cancer est motivé par des moteurs génomiques sous-jacents; il n'est pas motivé par le fait que le cancer provient du côlon ou du sein », explique Kurzrock. « Les traitements de précision sont comme des bombes intelligentes – ils donnent une thérapie qui est précisément ciblée sur l'anomalie du cancer. »
Cependant, très peu de médicaments de précision tissulaire-agnostique sont approuvés pour une utilisation chez les enfants. Les chercheurs notent qu'en juin 2024, 144 sur 187 traitements sur le cancer de la précision n'ont été approuvés par la FDA pour les adultes. Des modèles similaires sont présents dans l'Union européenne et le Japon.
« Seuls trois médicaments contre le cancer sont approuvés à tous les âges », explique Kurzrock. « Il y en a quatre autres qui ne sont approuvés que pour les enfants dans certains groupes d'âge, par exemple, 12 ans et plus ou 6 ans et plus. Mais cela signifie toujours que si vous êtes un enfant de 10 ans et que vous avez une tumeur, l'assurance n'a pas à payer pour votre médicament si elle n'est approuvée que chez les 12 ans. »
Les chercheurs disent qu'il existe plusieurs raisons historiques pour lesquelles moins de traitements de précision ont été approuvés pour les enfants.
« Par nature, les enfants sont définis comme une population plus vulnérable, et ils ne peuvent pas donner leur propre consentement », a déclaré l'auteur Matthew Kudek, oncologue pédiatrique au Medical College of Wisconsin. « Un autre problème est que l'oncologie pédiatrique n'a pas le même potentiel de génération de revenus que les cancers des adultes parce que le cancer de l'enfance dans son ensemble est une chose rare, donc chaque cancer à l'intérieur est encore plus rare. »
Cependant, d'un point de vue scientifique et clinique, les chercheurs soutiennent qu'il n'y a aucune raison pour que ces médicaments ne soient pas approuvés pour les enfants.
«Les enfants tolèrent en fait beaucoup mieux les médicaments que les adultes, en particulier les adultes plus âgés», explique Kurzrock. « Si vous pouvez traiter un jeune de 80 ans avec un médicament, vous devriez être en mesure de traiter un enfant de 2 ans. Ils sont beaucoup plus adaptables et ils connaissent beaucoup moins d'effets secondaires. »
Bien que la rareté du cancer de l'enfant signifie qu'il est presque impossible de trouver des patients adéquats pour exécuter des essais cliniques pédiatriques, les chercheurs disent que ces médicaments pourraient être approuvés pour une utilisation agnostique parmi d'autres moyens, par exemple, en analysant les données électroniques des dossiers de santé.
« Si nous pouvons comprendre les taux d'absorption et de clairance d'un médicament, et que nous savons quelle dose pourrait être nécessaire pour tuer les cellules cancéreuses, nous pouvons utiliser ces outils et données pour faire preuve d'un cas convaincant qu'il est à la fois sûr et efficace dans différentes populations », explique Kudek. « Pour aller de l'avant, les approbations agnostiques de l'âge devraient être la norme pour les traitements contre le cancer de précision plutôt qu'une exception à la règle. »
