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Accueil » Actualités médicales » Les traitements contre la mucoviscidose réduisent considérablement le besoin de transplantations pulmonaires pédiatriques

Les traitements contre la mucoviscidose réduisent considérablement le besoin de transplantations pulmonaires pédiatriques

par Ma Clinique
22 avril 2026
dans Actualités médicales
Temps de lecture : 3 min
Enterprise Therapeutics publie les résultats de l'étude de phase 1 sur ETD001, un nouveau bloqueur ENaC inhalé pour le traitement de la fibrose kystique, dans The Journal of Cystic Fibrosis

Le spécialiste pédiatrique des transplantations pulmonaires Christian Benden, MD, a décrit l'avenir des enfants qui ont besoin d'une transplantation pulmonaire : moins d'opérations en général, mais des patients plus complexes et des défis croissants pour les équipes qui s'en occupent. Il a pris la parole aujourd'hui à Toronto lors de la 46e réunion annuelle et séances scientifiques de la Société internationale de transplantation cardiaque et pulmonaire (ISHLT).

Dans le monde, moins de 100 transplantations pulmonaires pédiatriques sont réalisées chaque année chez des patients de moins de 18 ans, contre près de 5 000 procédures chez les adultes. Dans sa propre institution, le Boston Children's Hospital, seules deux transplantations pulmonaires pédiatriques ont été réalisées l'année dernière, un volume typique d'une demi-douzaine de programmes aux États-Unis.

« La transplantation pulmonaire pédiatrique a toujours été un créneau parce que les chiffres sont très faibles », a déclaré le Dr Benden, ancien président de l'ISHLT.

Sommaire

  • Fibrose kystique : une réussite qui change la donne
  • Moins de cas, des enfants plus malades
  • Former la prochaine génération
  • Bien que moins d’enfants aient besoin d’une transplantation pulmonaire ; la procédure reste absolument nécessaire

Fibrose kystique : une réussite qui change la donne

Historiquement, les enfants atteints d'une maladie pulmonaire terminale liée à la mucoviscidose (FK) représentaient jusqu'à la moitié des transplantations pulmonaires pédiatriques aux États-Unis et environ les deux tiers en Europe et en Australie. Cela a radicalement changé avec l’avènement de thérapies très efficaces capables de corriger le défaut protéique sous-jacent chez de nombreux patients atteints de mucoviscidose.

Des enfants âgés d'à peine deux ans et, dans certains cas, des femmes enceintes atteintes de mucoviscidose, sont traités in utero pour protéger les poumons de leur enfant à naître.

« La FK disparaîtra en grande partie comme indication de transplantation pulmonaire chez les enfants », a déclaré le Dr Benden au public de l'ISHLT2026.

Moins de cas, des enfants plus malades

Les patients transplantés restants souffrent souvent d’une maladie multisystémique et d’une atteinte cardiopulmonaire grave. Les trois dernières transplantations pulmonaires pédiatriques au Boston Children's ont toutes été soutenues par ECMO (oxygénation extracorporelle par membrane) avant la transplantation, un niveau de soutien autrefois considéré comme extraordinaire.

« Cela devient une pratique courante », a-t-il déclaré.

L’un de nos récents receveurs de greffe était un nourrisson de 11 livres, ce qui souligne les défis techniques et physiologiques auxquels notre équipe est confrontée. »


Christian Benden, Société internationale de transplantation cardiaque et pulmonaire

Il a déclaré qu'une telle complexité exige des équipes multidisciplinaires hautement spécialisées et une collaboration étroite avec d'autres programmes pédiatriques de transplantation d'organes solides (cœur, foie, rein) autour des stratégies d'immunosuppression et de la gestion des infections.

Former la prochaine génération

Étant donné le faible volume de procédures dans la plupart des centres, la formation des futures générations de chirurgiens et de professionnels paramédicaux constitue un problème urgent pour les programmes de transplantation pulmonaire pédiatrique.

« Les programmes de transplantation pulmonaire pédiatrique ne peuvent pas fonctionner de manière isolée », a déclaré le Dr Benden. « Ils devraient être étroitement liés aux centres de transplantation pulmonaire pour adultes à grand volume et à d'autres services de transplantation pédiatrique pour garantir une exposition clinique adéquate et un apprentissage partagé. »

Les experts présents au symposium ont également discuté de l'emplacement optimal pour les programmes de transplantation pulmonaire pédiatrique :

  • dans des hôpitaux pour enfants autonomes, optimisés pour les soins pédiatriques mais pouvant avoir de très petits volumes de transplantation, ou
  • intégrés ou étroitement liés aux centres de transplantation pulmonaire pour adultes, qui peuvent offrir un volume de procédures élevé et une expérience plus large.

Le Dr Benden a cité des exemples comme Toronto, Hanovre (Allemagne) et Melbourne, où les programmes pédiatriques bénéficient directement de vastes services de transplantation pulmonaire pour adultes bien établis. Cependant, il n’est pas allé jusqu’à préconiser un modèle unique.

« Mon message à retenir est d'évaluer vos ressources locales, puis de trouver le meilleur moyen de maintenir la formation du personnel actuel et des futurs dirigeants », a-t-il déclaré. « Il n'y aura pas de solution unique adaptée à tous les centres du monde. »

Bien que moins d’enfants aient besoin d’une transplantation pulmonaire ; la procédure reste absolument nécessaire

En fin de compte, a déclaré le Dr Benden, c’est que la transplantation pulmonaire pédiatrique restera nécessaire mais rare, réservée aux cas les plus complexes à une époque où les thérapies médicales empêchent de plus en plus les enfants d’atteindre une maladie pulmonaire terminale.

« La question n'est plus seulement 'Peut-on faire la greffe ?' », a-t-il conclu. « C'est 'Comment pouvons-nous construire et maintenir des équipes dotées des compétences appropriées, étant donné que ces enfants sont peu nombreux, mais que leurs besoins sont énormes ?' »

La réunion annuelle et les sessions scientifiques de l'ISHLT se tiendront du 22 au 25 avril au Metro Toronto Convention Centre à Toronto, ON, Canada.

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