Au cours des deux dernières années, la Food and Drug Administration a approuvé deux nouvelles thérapies d'Alzheimer, sur la base des données des essais cliniques montrant que les deux médicaments ont ralenti la progression de la maladie. Mais alors que les approbations de Lecanemab et Donanemab, les deux thérapies anticorps qui ont effacé les protéines amyloïdes provoquant la plaque du cerveau, ont été accueillies avec enthousiasme par certains chercheurs d'Alzheimer, la réponse des patients a été étouffée. Selon des médecins qui se soucient des personnes atteintes d'Alzheimer, de nombreux patients ont eu du mal à comprendre ce que les essais cliniques résultent – présentés comme « une diminution en pourcentage du taux de déclin cognitif » – destiné à leur propre vie.
Les chercheurs de la Washington University School of Medicine de St. Louis ont conçu un moyen de communiquer les effets de la prise des nouveaux médicaments d'Alzheimer en langue accessible et compréhensible pour les patients et leurs familles. En utilisant des données sur l'histoire naturelle de la maladie et l'ampleur des effets des médicaments, mesurée dans les essais cliniques, les chercheurs ont calculé le nombre de mois de vie indépendante, un patient d'Alzheimer pourrait s'attendre à gagner en subissant un traitement. Les avantages dépendaient du médicament et de la gravité des symptômes du patient au moment où le traitement a commencé. En tant qu'exemple représentatif, un patient typique qui a commencé un traitement avec des symptômes très légers pourrait s'attendre à vivre de manière indépendante pendant 10 mois supplémentaires si elle était traitée avec Lecanemab, ou huit mois avec Donanemab.
L'étude, publiée le 13 février Alzheimer et démence: recherche translationnelle et interventions cliniquesfournit des informations cruciales qui peuvent aider les patients et les soignants à peser les avantages par rapport aux coûts et aux risques de traitement.
« Ce que nous essayions de faire, c'était de comprendre comment donner aux gens une information qui serait significative pour eux et les aider à prendre des décisions concernant leurs soins », a déclaré l'auteur principale Sarah Hartz, MD, PhD, professeur de psychiatrie à Washu Médecine. « Ce que les gens veulent savoir, c'est combien de temps ils pourront vivre de manière indépendante, pas quelque chose de résumé comme le pourcentage de baisse de la baisse. »
Les patients d'Alzheimer et leurs familles sont confrontés à une question difficile de subir un traitement qui ne les améliorera pas. Cela ne les empêchera même pas de s'aggraver. Au mieux, le traitement avec Lecanemab ou Donanemab pourrait ralentir le déclin cognitif inévitable qui caractérise Alzheimer. Ajoutez à cela les faits selon lesquels le traitement est coûteux, nécessite des perfusions bihebdomadaires ou mensuelles, et comporte des risques tels que les saignements cérébraux et le gonflement du cerveau qui sont généralement doux et disparaissent seuls mais peuvent, dans de rares cas, être mortels.
Mais ce n'est pas parce que les avantages sont limités qu'ils ne sont pas précieux pour les patients et leurs familles.
Mes patients veulent savoir: «Combien de temps puis-je conduire? Combien de temps pourrai-je prendre soin de ma propre hygiène personnelle? Combien de temps ce traitement me donnerait-il ?. La question de savoir si ces médicaments seraient ou non utiles pour une personne en particulier sont compliqués et ont à voir avec non seulement les facteurs médicaux, mais les priorités, les préférences et la tolérance au risque du patient. «
Suzanne Schindler, MD, PhD, co-auteur, professeur agrégé de neurologie
Suzanne Schindler est un médecin de médecine de Washu qui traite les personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer
Vivre indépendamment avec la maladie d'Alzheimer
Il y a deux points d'inflexion critiques sur le continuum entre l'indépendance et la dépendance. Le premier est le point où une personne ne peut plus vivre de manière indépendante en raison d'une capacité altérée à gérer les tâches quotidiennes telles que la préparation des repas, la conduite, le paiement des factures et la mémorisation des rendez-vous. Le deuxième point survient lorsqu'une personne ne peut plus se soucier de son propre corps et nécessite une aide pour les baignoires, les habitants et les toilettes.
Pour calculer les effets du traitement, Hartz et ses collègues ont d'abord estimé lorsque les gens pouvaient s'attendre à perdre chacun des deux types d'indépendance s'ils étaient non traités. Ils ont analysé les expériences de 282 personnes qui ont participé à des études de recherche au Washu Medicine Charles F. et Joanne Knight Alzheimer Disease Research Center. Tous les participants ont répondu aux critères de traitement avec les deux nouveaux médicaments, mais ne les avaient pas reçus auparavant. Les chercheurs ont également calculé la rapidité avec laquelle les symptômes progressaient sans traitement.
En utilisant ces données sur l'indépendance et la progression, combinées aux effets signalés des deux médicaments, les chercheurs ont calculé le temps qu'une personne à chaque étape de la maladie pourrait vivre ou s'occuper d'eux-mêmes indépendamment sans traitement, et comment cette progression se comparerait à ceux qui ont reçu un traitement.
Une personne typique présentant des symptômes très légers pourrait s'attendre à vivre de manière indépendante pendant 29 mois sans traitement, 39 mois avec Lecanemab et 37 mois avec Donanemab.
La plupart des personnes présentant des symptômes légers – par opposition à des symptômes très légers – étaient déjà incapables de vivre de manière indépendante au départ, donc pour eux, la mesure la plus pertinente était de savoir combien de temps ils seraient en mesure de prendre soin d'eux-mêmes. Les chercheurs ont calculé qu'une personne typique à ce stade de la maladie pourrait s'attendre à gérer les soins personnels indépendamment pendant 26 mois supplémentaires s'ils étaient traités avec Lecanemab, 19 mois avec Donanemab.
Cette façon de comprendre les effets des médicaments pourrait aider les patients et leurs familles à prendre des décisions concernant leurs soins, ont déclaré les auteurs.
« Le but de cette étude n'est pas de défendre ou contre ces médicaments », a déclaré Hartz. « Le but du document est de mettre l'impact de ces médicaments dans le contexte de manière à aider les gens à prendre les décisions qui sont les meilleures pour elles-mêmes et les membres de leur famille. »
Hartz SM, Schindler SE, Streitz ML, Moulder KL, Mozersky J, Wang G, Xiong C, Morris JC. Évaluer la signification clinique du ralentissement de la progression du CDR-SB avec des thérapies modificatrices de la maladie pour la maladie d'Alzheimer. Alzheimer et démence: recherche translationnelle et interventions cliniques. 13 février 2025. Doi: 10.1002 / trc2.70033
Cette étude est soutenue par les National Institutes of Health (NIH), les subventions P30 AG066444, P01 AG003991, P01 AG026276, R01 AG065234, R01 AA029308, R01 AG067505, R01 AG070941, U01 AAA008401 et UL1 TR002345. Le contenu est uniquement la responsabilité des auteurs et ne représente pas nécessairement les vues officielles du NIH.
