Dans une étude récente publiée dans Pediatric Research, des chercheurs ont effectué une évaluation de la portée des données d’essais cliniques portant sur les dispositifs médicaux pédiatriques à haut risque utilisés chez les enfants.
Étude: Données probantes issues d’essais cliniques sur les dispositifs médicaux à haut risque chez les enfants : une revue de la portée. Crédit d’image : Sai Thaw Kyar/Shutterstock.com
Sommaire
Arrière-plan
L’équipement médical est essentiel au diagnostic et au traitement des troubles pédiatriques ; cependant, il pourrait être difficile d’atteindre les normes réglementaires européennes en matière d’évaluation clinique en raison du petit nombre de patients, d’événements inhabituels et de données démographiques variées.
Les difficultés éthiques, les inquiétudes parentales et l’augmentation des dépenses de réglementation financière constituent des obstacles, la tranche d’âge pédiatrique ayant peu de chances d’obtenir des bénéfices en matière d’investissement.
À propos de l’étude
Dans la présente étude, des chercheurs de l’initiative Coordinating Research and Evidence for Medical Devices (CORE-MD) ont examiné les données d’essais cliniques sur l’utilisation de dispositifs dangereux de qualité médicale chez les enfants. Ils ont étudié les techniques et les conceptions d’essais cliniques utilisant des dispositifs médicaux appartenant à la catégorie à haut risque chez les enfants comme intervention de l’étude.
Les chercheurs ont identifié et décrit des approches dans ce domaine de recherche en résumant méthodiquement les données cliniques publiées sur les dispositifs médicaux dangereux, en particulier les preuves d’essais cliniques accessibles pour les enfants.
Des recherches dans des bases de données telles qu’Embase et Medline ont été effectuées entre le 1er janvier 2017 et le 9 novembre 2022 pour trouver des documents pertinents publiés en anglais.
L’étude comprenait des essais menés sur des appareils utilisés en diabétologie, en cardiologie, en chirurgie et en orthopédie chez des individus âgés de moins de 21 ans, notamment des nouveau-nés (de la naissance aux quatre premières semaines), des nourrissons (de 29 jours à deux ans), des enfants (entre 2 à 12 ans) et les adolescents (entre 12 et 21 ans) présentant des pathologies nécessitant des dispositifs médicaux.
L’étude comprenait les résultats d’essais cliniques sur les dispositifs médicaux à haut risque chez les enfants, y compris des études cliniques avant et après commercialisation.
Les études observationnelles, les revues systématiques, les résumés de conférences, les éditoriaux, les commentaires, les chapitres de livres et les lettres ont été exclus de l’analyse. Il n’y avait aucune restriction concernant le cadre de l’étude ou les indications des dispositifs médicaux.
Des recherches sur des populations mixtes, incluant des enfants et des adultes, ont également été incluses. Des études ont été réalisées sur les dispositifs médicaux de classe IIb et III en vertu du règlement européen sur les dispositifs médicaux (MDR) et sur les dispositifs médicaux de classe III en vertu de la Food and Drug Administration (FDA).
Selon la réglementation MDR, la catégorie de dispositifs à haut risque comprend les dispositifs actifs de classe IIb et ceux implantés de classe III utilisés pour éliminer ou administrer des substances médicales du corps humain.
Selon la FDA, la catégorie comprenait des articles de classe III implantés pour soutenir ou maintenir la vie ou entraîner un risque potentiellement déraisonnable de maladie ou de blessure.
L’équipe s’est concentrée sur les dispositifs médicaux répertoriés dans les sources de la FDA telles que la base de données des approbations préalables à la commercialisation (PMA) (en février 2020) ; Rapports annuels aux autorités du Congrès sur l’autorisation préalable à la commercialisation de l’utilisation pédiatrique de dispositifs médicaux, y compris l’exemption autorisée pour les dispositifs humanitaires (HDE) et les demandes de PMA (entre 2008 et 2017) ; et la base HDE (entre 2018 et juin 2022).
Les résultats de l’étude comprenaient le pays ; unicentrique ou multicentrique ; la conception des études (telles que les essais cliniques contrôlés, les essais croisés et les études interventionnelles à un seul bras) ; population échantillon et pourcentage de personnes pédiatriques ; les caractéristiques de la population cible, telles que l’âge et le sexe ; type et indication de l’appareil ; évalué les résultats de l’étude ; approuver les organismes de réglementation ; et le financement.
Deux chercheurs ont examiné indépendamment les enregistrements en texte intégral et les désaccords ont été résolus par discussion ou en impliquant un troisième chercheur. Des statistiques descriptives ont été utilisées pour l’analyse.
Résultats
Au total, 1 692 enregistrements ont été examinés, parmi lesquels seuls 99 essais ont été pris en compte pour analyse. La plupart des essais ont été réalisés dans des contextes multicentriques (65 %), dont 73 % dans un seul pays, tandis que 27 % incluaient des participants multinationaux.
La plupart des essais ont été menés en Europe (35 %) et en Amérique du Nord (38 %) et ont évalué l’utilisation de dispositifs médicaux en diabétologie (88 %) et en cardiologie (12 %), notamment des pompes à insuline, des appareils de surveillance du glucose et des systèmes en boucle fermée. .
La plupart des essais (61 %) incluaient uniquement des individus de moins de 21 ans, tandis que 39 % portaient sur des adultes et des enfants, avec 52 % (médiane) d’individus pédiatriques. Trente-huit pour cent des essais étaient des essais contrôlés randomisés (ECR).
D’autres modèles d’études comprenaient des essais croisés (20 %) et des analyses avant-après (ou des essais contrôlés de base, 21 %). Parmi les ECR et les essais croisés, 13 % étaient en aveugle.
La plupart des essais (64 %) incluaient moins de 100 personnes. Parmi les problèmes incluant uniquement des individus âgés de moins de 21 ans (60 essais), la population échantillon (médiane) comprenait 48 individus. La sécurité (73 %), l’efficacité et l’efficience (79 %) étaient les critères de jugement les plus fréquents, les résultats documentés par les patients étant évalués dans seulement 24 % des essais inclus.
La convivialité a été examinée uniquement pour les appareils liés à la diabétologie. Parmi les essais, 32 % ont été financés par l’industrie et 43 % ont reçu un financement partiel (appareils fournis par l’industrie gratuitement ou à prix réduit).
Conséquences
Dans l’ensemble, les résultats de l’étude ont mis en évidence les difficultés liées à la conduite d’essais cliniques randomisés sur des dispositifs médicaux à haut risque destinés aux enfants, pour lesquels il manque souvent un groupe témoin ou comparateur.
Ces résultats pourraient aider les autorités sanitaires à élaborer des normes réalistes fondées sur des preuves pour soutenir la certification de conformité des dispositifs en Europe. Pour réduire les biais, les améliorations consistent notamment à combiner les résultats rapportés par les patients et à utiliser une approche de recherche initiée par un médecin et parrainée par l’industrie.
La mise en œuvre de la norme 14155 de l’Organisation internationale de normalisation (ISO) et l’obligation pour les sponsors de publier les résultats des investigations cliniques peuvent également contribuer à prévenir tout biais.
Les résultats pourraient aider les régulateurs et les autorités à élaborer des normes réalisables et spécifiques au contexte pour les preuves cliniques soutenant la conformité des dispositifs, garantissant ainsi la sécurité et la disponibilité continue des technologies essentielles pour traiter les enfants malades.
