MaxCyte, Inc., une société leader axée sur l'ingénierie cellulaire fournissant des technologies de plate-forme habilitantes pour faire progresser la découverte, le développement et la commercialisation de thérapies cellulaires de nouvelle génération et d'applications de biotraitement innovantes, et Kamau Therapeutics, une société de correction génétique par thérapie par cellules souches au stade clinique, ont annoncé aujourd'hui la conclusion d'un accord de licence de plate-forme stratégique (SPL).
Selon les termes de l'accord, Kamau obtient des droits de recherche, cliniques et commerciaux non exclusifs pour utiliser l'électroporation en flux de MaxCyte® technologie et Expert™ En échange, MaxCyte a le droit de percevoir des droits de licence annuels et des revenus liés au programme.
Kamau est une société de correction génétique de nouvelle génération en phase clinique qui exploite l'intégration ciblée de gènes à haute efficacité pour développer une nouvelle classe de thérapies dans le but de guérir un large éventail de maladies graves et potentiellement mortelles, telles que la drépanocytose. La plateforme de la société, qui repose sur l'édition par réparation dirigée par l'homologie (HDR), s'appuie sur la technologie CRISPR-Cas9 de première génération en coupant non seulement l'ADN mais en fournissant également un modèle pour réparer l'ADN. L'HDR constitue désormais la base du principal programme de recherche de Kamau, nula-cel, qui est en cours de développement clinique pour la drépanocytose.
« Pour amener cette recherche révolutionnaire en thérapie génique à la clinique, il faut un processus de fabrication robuste et la capacité de mise à l'échelle »,
Maher Masoud, président et chef de la direction, MaxCyte.
« En s’associant à nous, Kamau a accès à notre technologie d’électroporation en flux validée commercialement ainsi qu’à un soutien technique, réglementaire et scientifique. Cela lui permet d’optimiser son processus de fabrication clinique, d’atténuer les risques et d’accélérer la progression de son principal produit candidat au cours des phases cliniques pour offrir ce remède potentiel aux patients atteints de drépanocytose. »
« La technologie HDR surmonte les limites antérieures en matière de spécificité, d’efficacité et de durabilité de l’édition génétique pour offrir un large potentiel de transformation des résultats en matière de santé humaine grâce à la mise en œuvre de thérapies cellulaires curatives ponctuelles », a déclaré Matthew Porteus, MD, PhD, cofondateur de Kamau. « Grâce à notre collaboration avec MaxCyte et à l’utilisation de leur plateforme non virale éprouvée, notre objectif est de traiter ou de guérir une gamme de maladies génétiques graves dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits en utilisant la réparation dirigée par l’homologie. »
Expert de MaxCyte™ La gamme d'instruments ExPERT est la nouvelle génération de technologies d'électroporation de pointe, validées cliniquement et commercialement, pour une ingénierie cellulaire complexe et évolutive. En offrant une efficacité de transfection élevée, une évolutivité transparente et des fonctionnalités améliorées, l'ExPERT™ La plate-forme offre les performances haut de gamme essentielles pour permettre la prochaine vague de thérapies biologiques et cellulaires. Kamau Therapeutics est le 29ème partenariat clinique/commercial global ; chaque partenariat génère des revenus d'étape pré-commerciale, dont la grande majorité comprend des revenus liés au programme.
