La Focused Ultrasound Foundation et la Children’s Tumor Foundation (CTF) ont établi un partenariat pour faire progresser les traitements innovants et non invasifs en pédiatrie. Depuis plus de 15 ans, la Focused Ultrasound Foundation se consacre à l’avancement du développement et de l’adoption des ultrasons focalisés. De même, depuis plus de 40 ans, la FCE est un chef de file dans la recherche, l’expansion des connaissances et l’avancement des soins pour la communauté de la neurofibromatose.
Pour lancer le partenariat, les deux organisations cofinancent une étude en laboratoire à un stade précoce pour étudier le rôle des ultrasons focalisés dans le traitement de la neurofibromatose de type 2, ou NF2 (maintenant connue sous le nom de schwannomatose liée à la NF2). La NF2 est une maladie génétique rare qui provoque la croissance de tumeurs le long des nerfs. Bien que les tumeurs soient bénignes, elles peuvent entraîner de graves problèmes de santé, notamment une perte auditive, des acouphènes, une hydrocéphalie et une compression du tronc cérébral.
« Les options de traitement pour les patients atteints de NF2 sont limitées à la chirurgie, à la chimiothérapie ou à la radiothérapie à haut risque, qui comportent des risques élevés de morbidité. Le développement de traitements plus non chirurgicaux, comme les ultrasons focalisés, est très prometteur pour aider les patients plus efficacement et en toute sécurité », a déclaré Tracy Galloway, présidente du conseil d’administration de la Children’s Tumor Foundation. « Sur le plan personnel, c’est dévastateur de voir ce que les tumeurs liées à la NF2 peuvent faire à une personne, comme ma fille, qui vient de subir sa troisième opération au cerveau, cette fois pour enlever un schwannome vestibulaire situé à la jonction où l’ouïe, l’équilibre, et les nerfs faciaux se rejoignent. Son rétablissement est en cours, mais elle a perdu son audition et d’autres effets secondaires, et ce serait notre plus grand espoir de ne pas avoir à soumettre les patients à des chirurgies graves et à leurs séquelles dévastatrices. Bien que ce voyage ait été difficile pour personnellement, nous savons que de nouvelles options se profilent à l’horizon et nous sommes fiers de nous associer à la Focused Ultrasound Foundation et au Dr Tyrone Porter afin d’aider le plus de patients possible le plus rapidement possible. améliorer la qualité de vie des personnes vivant avec la NF2. »
Tyrone Porter, PhD, professeur d’ingénierie du centenaire Donald J. Douglass et expert en administration de médicaments guidés par l’image au Département de génie biomédical de l’Université du Texas à Austin, est le chercheur principal de l’étude. Lui et son équipe utiliseront des ultrasons focalisés pour administrer un médicament couramment utilisé pour le cancer du poumon à un modèle préclinique de NF2. Le médicament sera emballé dans un emballage spécial de liposomes thermosensibles, et les chercheurs espèrent déterminer si cet emballage réduira les effets secondaires systémiques du médicament. Si tel est le cas, il peut être possible d’augmenter la concentration locale du médicament et ainsi d’améliorer son efficacité. Cette approche d’encapsulation de liposomes a aidé à l’administration de médicaments à d’autres types de tumeurs cérébrales, y compris le glioblastome.
Le Dr Porter est ravi de s’associer à CTF et à la Focused Ultrasound Foundation pour développer une nouvelle option de traitement pour la NF2.
Les liposomes thermosensibles se sont révélés être un outil efficace pour l’administration localisée d’agents anticancéreux aux tumeurs solides, principalement chez les patients adultes. Les ultrasons focalisés permettent une libération déclenchée de médicament spécifiquement dans la tumeur, minimisant ainsi l’exposition systémique et les effets toxiques associés. Nous pensons que cette stratégie de traitement peut être tout aussi efficace contre les tumeurs cérébrales pédiatriques. »
Dr Tyrone Porter, PhD, professeur du centenaire Donald J. Douglass en ingénierie
« Cette étude est une première étape vers la satisfaction de certains des besoins non satisfaits dans le domaine pédiatrique », a déclaré Neal F. Kassell, MD, président de la Focused Ultrasound Foundation. « La Fondation reconnaît l’énorme impact que les ultrasons focalisés pourraient avoir sur les jeunes patients, car ils évitent la chirurgie et la radiothérapie et ont moins d’effets secondaires que les traitements plus traditionnels. Nous sommes honorés de nous associer à la FCE et au Dr Porter sur ce projet.
En août 2020, la Focused Ultrasound Foundation et la FCE ont collaboré pour la première fois pour organiser un webinaire et une table ronde virtuelle qui ont présenté les ultrasons focalisés à la communauté de recherche sur la neurofibromatose (NF).
