Récemment, deux patients au Royaume-Uni ont reçu deux petites doses d’échantillons de sang cultivés en laboratoire dans le cadre de l’essai RESTORE.
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Sommaire
À propos de l’essai RESTORE
L’essai RESTORE est un essai croisé de phase I monocentrique, randomisé, contrôlé, qui est un effort conjoint entre le National Health Service (NHS) Blood and Transplant (NHSBT) et l’Université de Bristol. Le but de cet essai est de déterminer si les cellules sanguines fabriquées à partir de cellules souches du donneur sont plus performantes que les globules rouges (GR) obtenus du même donneur chez les receveurs.
L’un des principaux avantages de cette technologie est que les globules rouges cultivés en laboratoire sont fraîchement préparés, par rapport aux échantillons de sang de donneurs qui contiennent probablement des globules rouges d’âges variés.
Comment le sang cultivé en laboratoire est-il fabriqué ?
Pour créer du sang cultivé en laboratoire, les chercheurs de cet essai séparent les cellules souches des globules rouges présents dans le sang fourni par les donneurs du NHSBT. Plus précisément, des billes magnétiques ont été utilisées pour détecter les cellules souches flexibles dans les échantillons susceptibles d’être éventuellement transformées en globules rouges.
Une fois isolées, les cellules souches ont ensuite été placées dans une solution nutritive qui favorise leur développement en globules rouges matures. Après environ trois semaines d’incubation dans cette solution, les globules rouges nouvellement formés ont été purifiés et marqués avec une substance radioactive qui permet aux scientifiques de surveiller la durée de vie des cellules dans le corps des receveurs.
Les premières transfusions
Au 7 novembre 2022, deux patients de l’essai RESTORE ont reçu une transfusion de très petites quantités comprises entre cinq et dix millilitres (ml) de globules rouges cultivés en laboratoire. Les deux individus semblent bien tolérer les transfusions et n’ont signalé aucun effet secondaire notable.
L’essai RESTORE vise à recruter au moins dix participants qui recevront deux petites transfusions similaires à au moins quatre mois d’intervalle. Une transfusion comprendra des cellules cultivées en laboratoire, tandis que l’autre contiendra des globules rouges du même donneur.
Bien que d’autres études soient nécessaires pour évaluer l’efficacité des globules rouges cultivés en laboratoire en tant que substitut des globules rouges conventionnels dans le traitement de différentes conditions de santé, l’essai RESTORE fournira des informations importantes sur la sécurité de ces cellules manufacturées pour soutenir des recherches supplémentaires à l’avenir.
Comment cette technologie aidera-t-elle les patients ?
Plusieurs troubles érythrocytaires différents nécessitent que les patients concernés reçoivent des transfusions sanguines périodiques. L’anémie, par exemple, qui peut être classée en tant que carence en fer ou anémie aplasique, peut nécessiter des transfusions sanguines pour prévenir les infections, les saignements et la fatigue.
En plus de ces deux types d’anémie, les personnes atteintes d’anémie falciforme peuvent également nécessiter des transfusions sanguines dans le cadre de leur plan de traitement, en particulier en cas de crise. Dans ces cas, les transfusions sanguines peuvent aider à traiter la douleur, les problèmes de poitrine et les plaies aux jambes, ainsi qu’à réduire la probabilité qu’un accident vasculaire cérébral survienne pendant les crises de drépanocytose.
La thalassémie, qui est une maladie génétique du sang qui empêche les patients de produire de l’hémoglobine, ne peut être traitée que par des transfusions sanguines régulières. Inversement, les patients atteints d’hémophilie et de la maladie de von Willebrand, qui sont tous deux des troubles génétiques du plasma qui sont souvent classés par des saignements excessifs, peuvent également nécessiter des transfusions sanguines dans des situations d’urgence.
En plus d’être fréquemment utilisées chez les patients atteints de ces types de troubles sanguins, les transfusions sanguines sont également des options de traitement salvatrices pour les patients qui se présentent à l’hôpital avec des saignements et de l’anémie, ainsi que pour de nombreux patients des unités de soins intensifs (USI).
Si les globules rouges nouvellement fabriqués produits au cours de l’essai RESTORE peuvent rester en circulation et donner de meilleurs résultats que les échantillons de donneurs, cette approche peut réduire le nombre de transfusions nécessaires aux patients. Limiter le nombre de transfusions chez ces patients diminuerait la surcharge en fer et, par conséquent, réduirait considérablement leur risque de complications liées à la transfusion. En outre, le coût élevé des unités de sang, en particulier lorsqu’elles sont fréquemment nécessaires, peut également être évité avec du sang cultivé en laboratoire.
