Un groupe de travail international composé d'experts médicaux a récemment proposé des révisions majeures de la façon dont les médecins mesurent le succès du traitement pour une complication cutanée courante et souvent grave liée à la transplantation de cellules souches.
Le groupe de travail du projet de consensus des National Institutes of Health (NIH) a récemment publié un rapport sur son approche raffinée dans la revue, Transplantation et thérapie cellulaire.
Rachel Rosenstein, MD, Ph.D., membre du corps professoral du CDI, a co-écrit le rapport. Avec ses collègues, elle a contribué à présenter des moyens de développer de meilleurs critères de réponse pour les essais cliniques évaluant l'impact du traitement sur l'implication cutanée dans la maladie du greffon contre l'hôte.
La maladie cutanée chronique du greffon contre l'hôte (cGVHD) survient lorsque des cellules dérivées de cellules immunitaires d'un donneur de cellules souches attaquent la peau du receveur. Il s’agit d’une complication débilitante qui touche environ la moitié de tous les patients, au moins de manière légère.
La maladie peut provoquer des éruptions cutanées douloureuses ou des démangeaisons, des plaies à cicatrisation lente et potentiellement un durcissement progressif et profond des tissus de la peau appelé sclérose.
Le rapport affirme que les normes d'évaluation actuelles sont trop peu sensibles pour saisir les améliorations cliniquement significatives pour les patients. Selon d'anciens critères de 2014, la peau d'un patient pouvait devenir nettement plus douce et plus flexible, mais si la zone totale affectée ne franchissait pas un large seuil statistique, le traitement ne serait pas officiellement considéré comme réussi dans les essais cliniques.
Les améliorations proposées à partir de 2025 stimuleraient l’innovation des processus en introduisant une approche plus sensible et centrée sur le patient.
Les principaux changements incluent :
- Rubriques de notation distinctes pour les symptômes de type éruption cutanée (épidermique) et de durcissement (sclérotique) de la GVHDc, adaptés à leurs différentes réponses au traitement.
- De nouvelles échelles évaluées par des cliniciens évaluant la taille de la zone touchée, la qualité de la peau, comme sa douceur et sa fermeté, ainsi que l'impact qualitatif de la maladie sur les fonctions quotidiennes du patient.
Bien qu'ils ne soient pas spécifiquement inclus dans les nouvelles lignes directrices, des outils plus avancés tels que la myotonométrie pour mesurer la rigidité cutanée et les ultrasons à haute fréquence (HIFU) pour une imagerie de meilleure qualité sont en cours d'évaluation pour une utilisation future.
En tant que membre du groupe de travail et médecin-chercheur, le Dr Rosenstein et ses co-auteurs ont appelé au développement urgent de biomarqueurs (signaux moléculaires dans le sang ou la peau) pour révolutionner les soins aux patients.
Ces indices biologiques pourraient fonctionner comme un système d’alerte précoce, identifiant les patients présentant un risque élevé de maladie grave avant qu’elle ne se développe complètement. »
Dre Rachel Rosenstein, MD, Ph.D., membre du corps professoral du CDI
Le Dr Rosenstein a accompagné ses co-auteurs et a présenté des travaux sur la recherche sur les biomarqueurs lors de réunions associées au 7e symposium international sur la cGvHD à Vancouver, en Colombie-Britannique, ainsi qu'aux réunions tandem 2025, une conférence conjointe de la Société américaine de transplantation et de thérapie cellulaire (ASTCT) et du Centre de recherche internationale sur les greffes de sang et de moelle osseuse (CIBMTR) à Honolulu, à Hawaï.
Elle a préconisé une meilleure collecte et analyse des marqueurs protéiques de la fibrose et de l'inflammation, ainsi que des marqueurs immunologiques cellulaires tels que les lymphocytes T, qui ont tous été identifiés lors de la recherche, mais ne sont pas encore collectés dans le cadre d'une pratique clinique standard pendant le traitement.
Ces données seraient générées à partir de prélèvements de sang et de peau. Les méthodes pourraient potentiellement inclure des techniques innovantes et mini-invasives, comme un processus de prélèvement de tissus au niveau de la surface appelé « décapage par bande cutanée » —pour rendre le traitement cGVHD plus précis, prédictif et efficace pour chaque patient.
« Notre analyse de l'état actuel des biomarqueurs de la GVHDc façonne notre appel à l'action », a déclaré le Dr Rosenstein. « Cela illustre la nécessité pour la médecine d'aller au-delà de l'observation à l'œil nu et de commencer à analyser et à élaborer des stratégies au niveau moléculaire pour véritablement conquérir la cGVHD. »
Le Dr Rosenstein a fait écho à l'argument de ses collègues selon lequel des critères plus nuancés permettront de mieux saisir les améliorations concrètes chez les patients et de renforcer la qualité des résultats des essais cliniques de traitement.
« Je suis ravi d'être membre du groupe de travail du NIH », a déclaré le Dr Rosenstein. « C'est en comprenant d'abord l'amélioration des soins aux patients au niveau individuel que nous pouvons découvrir et développer des médicaments et des thérapies plus efficaces pour tous les patients à l'échelle de la population. »
