The Stem Cells for Huntington’s Disease (SC4HD) est un nouveau consortium international créé pour promouvoir les médicaments de thérapie innovante (ATMP) à travers des études de transplantation cellulaire sur la maladie de Huntington. L’entité, composée de vingt-huit chercheurs renommés de dix pays, a été officiellement présentée dans une publication récente du Journal de la maladie de Huntington.
Les principaux objectifs des chercheurs de SC4HD sont de travailler avec la communauté de la MH, d’élaborer des critères et des conseils et de relever les principaux défis pour apporter rapidement et en toute sécurité des thérapies à base de cellules souches potentiellement bénéfiques aux patients atteints de cette maladie dévastatrice.
Selon Josep M. Canals, directeur de Creatio et membre du comité directeur de SC4HD, «il existe une opportunité passionnante d’appliquer des thérapies à base de cellules souches dans la maladie de Huntington (MH), une maladie neurodégénérative dévastatrice qui affecte principalement les neurones du cerveau noyau connu sous le nom de striatum « .
À ce jour, la plupart des thérapies cellulaires expérimentales se sont concentrées sur le striatum dans le but de remplacer les neurones striataux perdus au cours du processus de la maladie. Par conséquent, cela vise à réparer le circuit neuronal et à augmenter la survie des cellules striatales neuronales et gliales restantes. Les progrès technologiques visant à diriger la différenciation des cellules souches vers les types neuronaux souhaités ont ouvert de nouvelles stratégies pour restaurer les circuits neuronaux endommagés dans la maladie de Huntington.
Le consortium SC4H rassemble des experts en biologie des cellules souches, en transplantation cellulaire, en production de cellules de qualité clinique, en neurochirurgie et en évaluation clinique. Son objectif est d’accélérer la traduction clinique sûre de la thérapie par cellules souches et de fournir une standardisation et des conseils complets pour le domaine, couvrant toute la gamme des considérations thérapeutiques.
Participation de l’Université de Barcelone
Josep M. Canals est professeur titulaire au Département des sciences biomédicales de la Faculté de médecine et des sciences de la santé de l’UB, et directeur du Centre de production et de validation des thérapies avancées (Creatio), un centre TECNIO pour la production de Médicaments thérapeutiques (ATMP) en Catalogne. Il dirige également le groupe de recherche sur les cellules souches et la régénération de l’UB.
Unai Perpiña, personne qualifiée chez Creatio et maître de conférences au Département de biomédecine, participe également à SC4HD.
Les deux chercheurs sont membres de l’Institut des neurosciences de l’UB (UBNeuro), du Centre de réseautage de recherche biomédicale sur les maladies neurodégénératives (CIBERNED), de l’Institut de recherche biomédicale August Pi i Sunyer (IDIBAPS) et du Réseau espagnol de thérapie cellulaire (Tercel).
La source:
Référence du journal:
The SC4HD Consortium (2021) Stem Cells for Huntington’s Disease (SC4HD): An International Consortium to Facilitate Stem Cell-Based Therapy for Huntington’s Disease. Journal de la maladie de Huntington. doi.org/10.3233/JHD-210473.