Le coût typique du développement de nouveaux médicaments n'est peut-être pas aussi élevé qu'on le croit généralement, quelques médicaments ultra-coûteux faussant les débats publics sur le coût de la recherche et du développement pharmaceutique, selon une nouvelle étude de RAND.
En utilisant une nouvelle méthode pour évaluer les dépenses en recherche et développement pour 38 médicaments récemment approuvés par la Food and Drug Administration des États-Unis, les chercheurs ont découvert que le coût moyen de développement d'un nouveau médicament était bien supérieur au point médian ( médian) du coût de développement.
Les chercheurs ont estimé un coût direct médian de recherche et développement à 150 millions de dollars, contre une moyenne de 369 millions de dollars.
Les coûts étaient plus élevés après ajustement des revenus que les développeurs de médicaments auraient pu réaliser s’ils avaient investi ces montants dans d’autres activités et pour des médicaments qui n’ont jamais été commercialisés. Avec ces ajustements, les chercheurs ont estimé un coût médian de recherche et développement de 708 millions de dollars pour les 38 médicaments examinés, le coût moyen s'élevant à 1,3 milliard de dollars en raison d'un petit nombre de valeurs aberrantes à coût élevé.
Le coût moyen de développement d’un nouveau médicament était inférieur de 26 % si l’on excluait seulement deux médicaments, passant de 1,3 milliard de dollars à 950 millions de dollars. Les résultats sont publiés dans la revue JAMA Network Open.
« Nos travaux suggèrent qu'il n'est peut-être pas aussi coûteux de développer un nouveau médicament typique qu'on l'avait estimé précédemment », a déclaré Andrew Mulcahy, auteur principal de l'étude et chercheur principal en politiques chez RAND, une organisation de recherche à but non lucratif.
Des estimations fiables des coûts de recherche et développement sont essentielles pour évaluer la pertinence des incitations telles que l'exclusivité réglementaire des brevets et d'autres règles garantissant que les développeurs de médicaments peuvent obtenir des retours équitables sur leurs investissements.
Andrew Mulcahy, chercheur principal en politiques, RAND
Des progrès remarquables en médecine, notamment des percées telles que les traitements contre la COVID-19 et les remèdes contre l’hépatite C, sont le résultat d’investissements dans la recherche et le développement de médicaments. Ces succès se sont concrétisés par un débat vigoureux sur la mesure dans laquelle la réglementation américaine des prix des médicaments pourrait réduire les investissements dans de nouveaux médicaments.
L’industrie pharmaceutique affirme que la baisse des prix aura des effets catastrophiques sur la recherche et le développement. En revanche, le Congressional Budget Office a prévu que les efforts visant à réduire les prix des médicaments pour les bénéficiaires de Medicare réduiraient le nombre de nouveaux médicaments de seulement 1 % sur 30 ans.
Les chercheurs de RAND ont estimé les dépenses consacrées à la recherche et au développement de nouveaux médicaments en examinant les informations publiques annuelles sur ces dépenses que les entreprises déclarent à la Securities and Exchange Commission des États-Unis. L'analyse comprenait des informations sur plus de 200 sociétés cotées en bourse entre 2014 et 2019.
L'étude a utilisé la base de données Trialtrove de Citeline sur les essais cliniques pour aider à examiner l'activité des essais cliniques pour chacun des 38 nouveaux médicaments approuvés pour une utilisation clinique par la FDA en 2019.
Pour mieux tenir compte des variations dans l'intensité de la recherche clinique et de l'étendue complète de la mise sur le marché de nouveaux médicaments, l'étude a calculé les coûts par patient-mois à l'aide de données sur les coûts et les activités de R&D sur 6 ans à l'échelle de l'entreprise, provenant de tous les développeurs de médicaments examinés.
L’étude a révélé que 20 grandes entreprises représentaient 81 % de tous les mois-patients et avaient des coûts moyens et médians par mois-patient 27 % inférieurs à ceux des autres sociétés pharmaceutiques.
Les chercheurs affirment que leurs conclusions selon lesquelles le coût moyen de développement d'un nouveau médicament est faussé par quelques médicaments ultra coûteux suggèrent que le coût médian de mise sur le marché des médicaments est probablement un meilleur outil à utiliser lors des discussions politiques sur les coûts élevés des médicaments aux États-Unis.
« La nouvelle approche que nous avons utilisée nous donne une plus grande confiance dans le fait que nous capturons une plus grande part des dépenses consacrées à la recherche et au développement par rapport aux études précédentes de cette nature », a déclaré Mulcahy.
Le soutien à l'étude a été fourni par Arnold Ventures. Les autres auteurs de l'étude sont Stephanie Rennane, Daniel Schwam, Reid Dickerson, Lawrence Baker et Kanaka Shetty.
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