Exonate Ltd., une entreprise de biotechnologie développant de nouvelles thérapies à petite molécule non invasives pour les patients atteints de maladies vasculaires rétiniennes, a annoncé aujourd'hui son intention d'initier un essai clinique de phase IIB pour son candidat principal EXN407. L'essai Clear-DE (Évaluation clinique d'une nouvelle chute des yeux pour atténuer la rétinopathie dans les maladies oculaires diabétiques) évaluera davantage l'efficacité clinique, le dosage optimal et le profil de sécurité de l'EXN407 chez les patients atteints de rétinopathie diabétique non proliférative (NPDR).
La progression vers une étude clinique de phase IIB suit les résultats encourageants de l'étude de phase IB / IIA d'Exonate en mars 2024. Dans l'étude, le candidat principal EXN407 a rencontré ses critères de fin de sécurité et de tolérabilité principaux, sans événements indésirables graves liés au médicament, et une forte conformité aux patients. Surtout, les signaux de l'efficacité exploratoire ont montré une réduction de la fuite vasculaire, un moteur pathologique clé de la rétinopathie diabétique. L'essai de phase IIB pour étudier l'efficacité de l'EXN407 chez les patients NPDR devrait commencer au début de 2026, avec 140 patients actuellement inscrits sur plusieurs sites en Australie, au Moyen-Orient et en Chine.
La rétinopathie diabétique (DR) est une cause principale de perte de vision à l'échelle mondiale. On estime qu'un tiers des près de 500 millions de personnes vivant avec le diabète sont affectés par le NPDR, le stade précoce de la maladie des yeux diabétiques, ce qui peut entraîner des complications plus graves et mortelles. Les approches thérapeutiques actuelles impliquent des injections intraoculaires mensuelles, initiées uniquement après que les symptômes apparaissent. Cela limite les possibilités de bénéfices thérapeutiques précoces, et en raison de la nature et de la fréquence invasives, est souvent différé jusqu'à ce que des dommages irréversibles se produisent.
EXN407 est une formulation topique deux fois par jour d'un inhibiteur sélectif de SRPK1 – une approche minimalement invasive avec potentiel pour devenir la première thérapie efficace pour les yeux pour le NPDR et l'œdème maculaire diabétique (DME). Conçu pour moduler l'expression du facteur de croissance endothélial vasculaire (VEGF) via un épissage alternatif d'ARNm, EXN407 inhibe sélectivement les isoformes pro-angiogéniques qui entraînent une progression de la maladie, provoquant une formation de vaisseaux sanguins anormaux et qui fuient dans la rétine.
Les données de phase IB / IIA ont démontré le potentiel clair de l'EXN407 en tant que traitement non invasif de la maladie oculaire diabétique.
Cette thérapie pourrait transformer le paysage de traitement des maladies à un stade précoce en offrant des avantages cliniques tout en évitant la charge des injections, représentant un progrès significatif pour les patients et les médecins. Nous sommes ravis de progresser vers l'essai Clear-DE de phase IIB et recherchent activement des partenaires stratégiques pour soutenir son exécution. «
Dr Catherine Beech, chef de la direction, exonate
