Seul un enfant sur 170 en prend. Mais les «médicaments orphelins» représentaient 1 dollar d'assurance privée sur 15 dépensé en soins de santé pour enfants aux États-Unis en 2018, selon une nouvelle étude. C'est une augmentation de 65% par rapport à cinq ans auparavant.
Même si les compagnies d'assurance paient une grande partie du coût des médicaments orphelins onéreux qui traitent les maladies infantiles rares, la part des familles du coût a augmenté rapidement.
En fait, l'étude montre que les dépenses personnelles de ces familles étaient plus élevées que celles des adultes qui prennent également des médicaments orphelins.
Certaines familles dépensent des milliers de dollars chaque année pour acheter des médicaments orphelins, qui sont des médicaments qui ont reçu une désignation spéciale de la Food and Drug Administration des États-Unis. Environ 1 famille sur 8 a payé plus de 2000 $ par an en 2018, soit le double du pourcentage qui a dépensé autant en 2013.
L'étude, publiée dans le numéro d'octobre de la revue Affaires sanitaires par des chercheurs de l'Université du Michigan et de l'Université de Boston, examine les paiements des assureurs privés et les dépenses personnelles pour 526 médicaments orphelins. Il a utilisé une base de données qui comprenait chaque année des données sur les coûts des médicaments de 4,4 à 5,8 millions d'enfants de 17 ans et moins.
La désignation spéciale «orpheline» de la FDA est conçue pour inciter les sociétés pharmaceutiques à développer des traitements pour des maladies rares. Une entreprise qui reçoit la désignation de son produit dispose d'un délai plus long lorsqu'elle a les droits exclusifs de commercialiser le produit et de repousser ses concurrents.
Certains médicaments sont à l'origine de la majeure partie de l'augmentation
Les chercheurs rapportent que les prix des médicaments à petites molécules ont été à l'origine d'une grande partie de l'augmentation des dépenses en médicaments orphelins, avec une augmentation de 162% en cinq ans, contre 16% pour les médicaments biologiques, qui sont dérivés d'organismes vivants.
Seuls trois médicaments approuvés pour la même maladie représentent plus de 23% de toutes les dépenses en médicaments orphelins pour les enfants assurés par le secteur privé en 2018, selon l'analyse. Tous les trois – vendus sous le nom de Norditropin, Humatrope et Genotropin – ont été initialement développés pour augmenter la taille des enfants atteints d'un déficit en hormone de croissance.
Mais d'autres recherches ont montré que de nombreux enfants qui ne souffrent pas de cette maladie rare reçoivent également ces trois médicaments via une prescription hors AMM visant à augmenter leur taille.
Il n'y a pas de directives claires pour déterminer quels enfants devraient recevoir les médicaments, et les compagnies d'assurance varient considérablement dans leurs décisions concernant la couverture du coût des médicaments pour de telles utilisations.
La nouvelle étude a été réalisée par Kao-Ping Chua, M.D., Ph.D., pédiatre et chercheur en soins de santé au Michigan Medicine, le centre médical universitaire de l'Université du Michigan, et Rena Conti, Ph.D. de la Questrom Boston University School of Business. Chua est membre du Centre Susan B. Meister d'évaluation et de recherche sur la santé des enfants (CHEAR) et de l'U-M Institute for Healthcare Policy and Innovation; les données de l'étude ont été consultées via les bases de données de l'IHPI.
Plus tôt cette année, Chua, Conti et leurs collègues ont publié leur analyse de toutes les désignations de médicaments orphelins de la FDA entre 2010 et 2018. Ils ont constaté qu'un peu plus d'un tiers concernaient des conditions pédiatriques.
La source:
Michigan Medicine – Université du Michigan
Référence du journal:
Chua, K-P & Conti, R.M (2020) Tendances des dépenses en médicaments orphelins et des dépenses directes chez les enfants américains, 2013–18. Affaires sanitaires. doi.org/10.1377/hlthaff.2020.00595.
