Le ministère japonais de la Santé, du Travail et de la Protection sociale (MHLW) a accordé une autorisation de mise sur le marché pour ALTUVIIIO®[Antihemophilic Factor (Recombinant), Fc-VWFXTEN Fusion Protein], un traitement de remplacement du facteur VIII de première classe et de haute durée. ALTUVIIIO est indiqué pour contrôler la tendance hémorragique chez les patients atteints d’hémophilie A (déficit en facteur VIII).
ALTUVIIIO a également été récemment approuvé par la Taiwan Food and Drug Administration pour le traitement des adultes et des enfants atteints d’hémophilie A, le 31 août 2023. Également appelé éfanesoctocog alfa, ALTUVIIIO est le premier et le seul traitement contre l’hémophilie A qui délivre des résultats normaux à presque normaux. niveaux d’activité du facteur (plus de 40 %) pendant la majeure partie de la semaine avec une administration une fois par semaine chez les adultes et les adolescents, et réduit considérablement les saignements par rapport à la prophylaxie antérieure par facteur VIII chez les adultes et les adolescents atteints d’hémophilie A sévère.
ALTUVIIIO peut être utilisé pour la prophylaxie de routine, le traitement à la demande et le contrôle des épisodes hémorragiques, ainsi que pour la gestion périopératoire des hémorragies. La dose simple recommandée de 50 UI/kg est destinée à tous les patients et à différents scénarios cliniques.
« L’approbation d’ALTUVIIIO au Japon et à Taiwan représente une avancée majeure pour les personnes vivant avec l’hémophilie A dans ces pays. Les niveaux d’activité élevés et soutenus des facteurs permettront aux patients et aux médecins de réimaginer la vie avec l’hémophilie. ALTUVIIIO témoigne de la promesse de Sanofi de proposer des thérapies de premier ordre, les meilleures de leur catégorie, capables de redéfinir le paradigme thérapeutique et de transformer la norme de soins pour les personnes atteintes d’hémophilie dans le monde entier.
Brian Foard Vice-président exécutif, responsable mondial des soins de spécialité par intérim, Sanofi
L’hémophilie A est une maladie rare et permanente dans laquelle la capacité du sang d’une personne à coaguler correctement est altérée, entraînant des saignements excessifs et des saignements spontanés dans les articulations pouvant entraîner des lésions articulaires et des douleurs chroniques et potentiellement avoir un impact sur la qualité de vie.
La gravité de l’hémophilie est déterminée par le niveau d’activité des facteurs de coagulation dans le sang d’une personne, et il existe une corrélation négative entre le risque de saignement et les niveaux d’activité des facteurs. L’approbation du MHLW est basée sur des données positives provenant de patients atteints d’hémophilie A sévère, notamment l’essai pivot XTEND-1 chez les adultes et les adolescents et les données de l’essai XTEND-Kids chez les enfants de moins de 12 ans.
Dans l’étude XTEND-1, la prophylaxie ALTUVIIIO une fois par semaine (50 UI/kg) a atteint le critère d’évaluation principal, offrant une protection significative contre les saignements aux personnes atteintes d’hémophilie A sévère avec un taux de saignement annualisé (TAB) moyen de 0,71 (IC à 95 % : 0,52). – 0,97) et un ABR médian de 0,00 (Q1, Q3 : 0,00, 1,04). ALTUVIIIO a atteint le critère d’évaluation secondaire clé avec une réduction significative de 77 % des PEA par rapport à une prophylaxie antérieure au facteur VIII sur la base d’une comparaison intra-patient (IC à 95 % : 58 %, 87 %).
Les données de XTEND-Kids ont montré que les enfants de moins de 12 ans recevant ALTUVIIIO une fois par semaine (50 UI/kg) pendant 52 semaines (n = 73) ont présenté un ABR moyen de 0,6 (IC à 95 % : 0,4 – 0,9) et un ABR médian de 0 (Q1, Q3 : 0,0 – 1,0). Les résultats d’innocuité étaient cohérents avec les données de l’essai XTEND-1. Dans l’ensemble de ces études, ALTUVIIIO a un profil d’innocuité établi et aucun développement d’inhibiteurs du facteur VIII à hauteur des 2/3 n’a été signalé, bien que la formation d’inhibiteurs soit possible après l’administration d’ALTUVIIIO.
Les effets secondaires les plus courants (> 10 %) d’ALTUVIIIO sont les maux de tête et l’arthralgie. ALTUVIIIO a été approuvé pour la première fois en février 2023 par la Food and Drug Administration des États-Unis. La FDA avait précédemment accordé la désignation de thérapie révolutionnaire en mai 2022 – la première thérapie au facteur VIII à recevoir cette désignation – la désignation Fast Track en février 2021 et la désignation de médicament orphelin en 2017.
La Commission européenne a accordé la désignation de médicament orphelin en juin 2019 et l’Agence européenne des médicaments a accepté la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l’éfanesoctocog alfa en mai 2023.