APTAMER GROUP PLC, le principal développeur des liants synthétiques de nouvelle génération, livrant de l'innovation à l'industrie des sciences de la vie, a présenté de nouvelles données sur son véhicule d'administration thérapeutique optimateur pour la fibrose hépatique à l'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) Meeting in New Orleans, LA (13-17 mai 2025).
Développé à travers un programme de recherche interne et en collaboration avec AstraZeneca, le système d'optimisation est basé sur des ligands d'oligonucléotides synthétiques de nouvelle génération conçus pour atteindre le ciblage spécifique aux tissus. Les dernières découvertes montrent que la construction d'optimisme cible sélectivement le tissu fibrotique à travers plusieurs systèmes d'organes – y compris le foie, les reins, la peau, le poumon et le cœur – et est compatible avec les modèles de souris et de rat, pour une transition pratique vers des études animales précliniques.
Ces résultats établissent le potentiel de translation de la plate-forme d'optimisation, qui a montré une compatibilité avec de petites ARN interférentes (siRNA) et a démontré une livraison efficace de trois charges utiles de siRNA distinctes sur des sites fibrotiques. Cette modularité soutient l'adaptabilité de la plate-forme pour un large éventail d'applications thérapeutiques dans le contexte de la fibrose, où il y a des besoins élevés non satisfaits.
La capacité de la plate-forme à engager plusieurs tissus fibrotiques suggère un mécanisme de ciblage physiopathologique partagé qui peut être exploité pour développer des thérapies anti-fibrotiques précis. Ces résultats positionnent la plate-forme d'optimisation en tant que candidat prometteur pour une validation préclinique supplémentaire et un développement potentiellement clinique, en particulier compte tenu des besoins élevés non satisfaits et des options de traitement limitées dans les maladies fibrotiques.
Ces résultats élargissent la portée du programme de développement interne de l'aptamère, ce qui indique que notre véhicule de livraison pourrait aborder un large éventail de zones de maladie. Bien que la maladie du foie fibrotique reste un objectif majeur en raison de sa grande taille de marché et de sa taille de traitement limitée, le potentiel de se développer dans la fibrose pulmonaire, rénal, cardiaque et dermique augmente considérablement le cadre de ce système d'administration.
Avec le marché des traitements de fibrose hépatique qui devraient se développer à un taux de croissance annuel composé de 24% à 2035, tiré par de nouveaux médicaments en cours de développement et à la prévalence croissante des maladies, le groupe est bien positionné pour capitaliser sur cette élan. La collaboration continue d'Aptammer avec AstraZeneca continue de générer des données convaincantes, et plusieurs sociétés pharmaceutiques ont lancé des discussions pour explorer les partenariats au cours des prochains mois. »
Dr Arron Tolley, chef de la direction, groupe aptamère
