ARMGO Pharma, Inc. (ARMGO), une société biopharmaceutique en phase clinique qui développe une nouvelle classe de médicaments à petites molécules connue sous le nom de Rycals®, a annoncé aujourd’hui le recrutement du premier patient dans un essai clinique de preuve de concept de phase 2 utilisant son Rycal ARM210 (également connu sous le nom de S48168), pour le traitement de la tachycardie ventriculaire polymorphe catécholaminergique (CPVT). L’essai, réalisé au Amsterdam University Medical Center (Amsterdam UMC), aux Pays-Bas et à la Mayo Clinic, Rochester MN, aux États-Unis, étudiera l’innocuité et l’efficacité de l’ARM210 dans la TVPC.
La TVPC est une maladie cardiaque génétique rare provoquant une arythmie. Elle affecte 1 personne sur 10 000 avec un taux de mortalité de 30 à 50 % à l’âge de 40 ans si elle n’est pas traitée. La TVPC est causée par une dérégulation de la gestion intracellulaire du calcium dans les cardiomyocytes résultant principalement de mutations du récepteur Ryanodine 2 (RyR2), un canal intracellulaire de libération du calcium. De telles mutations rendent les canaux RyR2 perméables, entraînant une ouverture inappropriée des canaux pendant les périodes d’exercice ou de stress, entraînant des arythmies graves et souvent mortelles.
ARM210 est une thérapie potentielle de modification de la maladie pour la TVPC car elle répare les canaux RyR2 qui fuient. En se liant et en stabilisant le canal qui fuit, ARM210 peut restaurer une fonction normale, comme démontré dans les modèles animaux et dans les structures à haute résolution du mutant RyR2. En plus de la TVPC, ce mécanisme unique d’ARM210 a une utilisation potentielle dans d’autres maladies cardiaques et musculaires squelettiques médiées par RyR, telles que la myopathie génétique liée au récepteur de la ryanodine 1 (RYR1-RM).
Cet essai représente une étape importante pour ARMGO et la communauté CPVT, fournissant potentiellement un traitement modificateur de la maladie pour CPVT et validant le mécanisme d’action unique d’ARM210 pour les récepteurs de Ryanodine » a déclaré Gene Marcantonio, MD Ph.D., président-directeur général d’ARMGO Pharma.
« Nous sommes impatients de faire progresser cet important programme clinique en partenariat avec les principaux experts en CPVT Arthur Wilde, MD, Ph.D. et Michael Ackerman, MD, Ph.D. et nous sommes confiants dans le succès de cet essai. De plus, nous construisons notre portefeuille pour renforcer la position d’ARMGO en tant que pionnier des traitements à base de Rycal pour les troubles liés aux récepteurs de Ryanodine.”
ARMGO a obtenu la désignation de médicament orphelin ainsi que la désignation de maladie pédiatrique rare par la FDA en 2020 pour l’utilisation d’ARM210 comme traitement potentiel pour les patients atteints de TVPC. L’essai de phase 2 est soutenu en partie par une subvention de développement de produits orphelins (OPD) de la FDA (1R01FD007279). De plus amples informations sur l’essai sont disponibles sur https://clinicaltrials.gov/ avec identifiant – NCT05122975.
