Ce panel décidera quel médicament rendre abordable. Son choix sera délicat.

Les médicaments contre la sclérose en plaques de Catherine Reitzel coûtent près de 100 000 $ par année. Kris Garcia compte sur un médicament pour un trouble de la coagulation sanguine qui coûte 10 000 $ pour un approvisionnement de trois jours. Et Mariana Marquez-Farmer mourrait probablement en quelques jours sans son flacon mensuel d’insuline de 300 $.

Au mieux, un groupe d’experts médicaux et pharmaceutiques du Colorado cherchant à réduire les coûts des médicaments coûteux ne pourra aider qu’un seul d’entre eux.

À partir de cet été, le Prescription Drug Affordability Board de l’État choisira jusqu’à 18 médicaments coûteux à examiner au cours des trois prochaines années afin de déterminer si les médicaments sont inabordables et s’il faut plafonner les plans de santé et les consommateurs qui les paient.

Mais avec des centaines de médicaments coûteux parmi lesquels choisir, les membres du conseil doivent prendre des décisions difficiles pour savoir qui recevra de l’aide maintenant et qui devra attendre.

S’attaquent-ils aux médicaments à coût extrêmement élevé pris par une poignée de patients seulement, ou à des médicaments à coût très élevé pris par un groupe plus large ? Devraient-ils ne tenir compte que des débours payés par les consommateurs, comme pour l’insuline, dont les quotes-parts au Colorado sont plafonnées à 50 $ par mois, ou le coût total du médicament pour le système de santé ? Vont-ils peser uniquement les prix des médicaments ou tenteront-ils de réparer les torts sociaux avec leurs choix ?

Et que veut dire « abordable » ?

« Cette question à elle seule est beaucoup plus difficile à répondre qu’il n’y paraît à première vue », a déclaré Jennifer Reck, directrice de projet pour le Center for State Prescription Drug Pricing de la National Academy for State Health Policy. « Vous vous rendez immédiatement compte de la complexité de notre chaîne d’approvisionnement en médicaments, de son opacité, du nombre de prix différents », a-t-elle déclaré.

Le Maryland a été le premier État à établir un conseil d’accessibilité aux médicaments en 2019, mais les problèmes de financement et la pandémie ont ralenti ses progrès. Le Colorado a adopté un projet de loi créant son conseil d’administration en 2021 et a déjà devancé le Maryland dans le processus. Washington a suivi en 2022 mais en est encore à ses premières phases de mise en œuvre.

Le Maine, le New Hampshire, l’Ohio et l’Oregon ont également créé des conseils, mais ils n’ont pas le pouvoir de limiter les paiements de médicaments. Et au niveau fédéral, la loi de 2022 sur la réduction de l’inflation comprenait une disposition obligeant le secrétaire à la Santé et aux Services sociaux à négocier les prix avec les sociétés pharmaceutiques pour un petit nombre des médicaments les plus coûteux couverts par Medicare.

Il a fallu des années aux membres du conseil d’administration du Colorado et du Maryland pour créer toutes les règles et réglementations régissant leur travail avant d’en arriver à examiner des médicaments spécifiques.

« C’est juste un processus gouvernemental long et tortueux pour faire fonctionner les choses », a déclaré Gerard Anderson, professeur de politique et de gestion de la santé à l’Université Johns Hopkins et membre du conseil d’administration du Maryland. « Vous devez essentiellement mettre un point sur chaque ‘i’ et barrer chaque ‘t’ afin de ne pas être poursuivi en justice. »

Fixer des priorités

Le 12 mai, le Colorado a publié sa première liste de centaines de médicaments éligibles à l’examen, principalement parce qu’ils coûtent chacun plus de 30 000 $ pour un traitement. Le mois prochain, ils publieront un tableau de bord classant ces médicaments en fonction des priorités du conseil. Le tableau de bord peut également être utilisé pour examiner quels médicaments ont les prix les plus élevés, ceux qui ont connu les plus fortes augmentations de prix et ceux pour lesquels l’État dépense le plus. Cela permettrait au conseil d’administration de commencer des examens d’abordabilité cet été et de fixer des limites de paiement pour les quatre à huit premiers médicaments dans le courant de 2024. Mais les membres du conseil devront d’abord définir leurs priorités, et celles-ci pourraient changer d’année en année.

« Peut-être qu’un an, nous nous concentrons sur l’impact sur le système, et une autre année, nous nous concentrons sur les frais remboursables, et un an, nous nous concentrons sur un médicament qui sauve des vies et qui est moins utilisé », a déclaré Lila Cummings, directrice du conseil d’administration du Colorado. .

De telles approches pourraient opposer un groupe de patients à d’autres à la recherche d’une réduction des coûts. Mais Cummings a déclaré que tous les groupes ne sont pas impatients de voir des limites de paiement.

« Certains d’entre eux ont dit: » Nous voulons que le conseil se concentre sur nos médicaments « et d’autres ont dit: » S’il vous plaît, laissez-nous tranquilles «  », a-t-elle déclaré.

Cette réticence reflète probablement les liens étroits que certains groupes de patients entretiennent avec les fabricants de leurs médicaments, notamment en recevant un financement des fabricants de médicaments.

« Nous avons vu des cas lors d’audiences publiques – cela semble contre-intuitif ou surprenant – où un groupe de patients, au lieu d’être ravi d’avoir accès aux médicaments à un prix inférieur, plaide plutôt contre des limites de paiement supérieures », a déclaré Reck. « Mais dans la plupart des cas, il existe un lien financier assez clair avec les fabricants de médicaments. »

Le Maryland a également reçu des commentaires de groupes de patients alors qu’il finalise sa réglementation.

« Jusqu’à présent, ça n’a pas été ‘Choisissez-moi ! Choisissez-moi ! Choisissez-moi !' », a déclaré Anderson. Mais cela pourrait changer une fois que le conseil d’administration du Maryland commencera ses examens de l’accessibilité cet automne.

Le médicament que Garcia, 47 ans, de Denver, prend ne figure pas sur la liste du conseil. Atteint de quatre troubles de la coagulation, dont la maladie de von Willebrand, il a besoin du médicament Humate-P, fabriqué par CSL Behring, pour remplacer l’un des facteurs de coagulation manquant dans son sang. Cet hiver, en rentrant chez lui après son travail à l’aéroport, Garcia a heurté une plaque de verglas, a filé et s’est enfoncé dans une barrière en béton à 75 mph. Il avait besoin de médicaments coûteux tous les jours pendant les cinq premiers jours après l’accident, puis tous les deux jours pendant un mois complet.

« Ce n’est pas comme si je pouvais rester assis là et dire non à ce médicament, car mes saignements s’aggravent », a-t-il déclaré.

Selon Perry Jowsey, directeur exécutif de la section du Colorado de la Fondation nationale de l’hémophilie, environ 300 à 400 personnes sont traitées pour la maladie de von Willebrand au Colorado. C’est bien moins que les quelque 10 000 Coloradans atteints de SEP ou les 74 000 qui gèrent leur diabète avec de l’insuline.

« À ma place, je ciblerais ce qui aiderait le plus de gens », a déclaré Garcia. « Vous devez trouver un équilibre, surtout au début. Vous n’allez pas pouvoir aider tout le monde. »

Les conseils du Colorado et du Maryland s’appuieront sur les données des bases de données d’État qui montrent combien divers régimes de santé publics et privés paient pour les médicaments. Ces données, cependant, ne reflètent pas ce que paient les patients non assurés et ne donnent aucune idée du montant que les fabricants paient pour la recherche et le développement.

« L’objectif n’est pas d’étouffer l’innovation », a déclaré Anderson. « Mais nous ne pouvons obtenir aucune donnée publique, nous devons donc demander à l’industrie pharmaceutique, et ils ne sont pas tenus de nous fournir les données. »

Les conseils veulent s’assurer que les patients comme Reitzel ont toujours accès à de nouvelles et meilleures thérapies. Reitzel, 38 ans, de Highlands Ranch, a reçu un diagnostic de sclérose en plaques en 2008 et a changé de médicament plusieurs fois à la recherche d’un dont elle pouvait tolérer les effets secondaires. « Ils sont tous terribles à leur manière », a-t-elle déclaré.

En 2021, elle a commencé à prendre un médicament relativement nouveau de Biogen et Alkermes appelé Vumerity, qui figurait sur la liste des médicaments éligibles du Colorado. Mais le coût d’un approvisionnement de trois mois était de près de 24 000 $, y compris une quote-part de plus de 7 000 $. Biogen fournit jusqu’à 20 000 $ d’assistance annuelle en quote-part par le biais d’une carte de débit qu’elle peut utiliser à la pharmacie. Mais maintenant, son plan de santé ne crédite plus ces paiements vers sa franchise. Cela rend presque impossible pour elle de respecter le maximum de 25 000 $ déboursés dans le cadre de son plan.

« Principalement pour cette raison, je ne prends plus de médicaments », a déclaré Reitzel, « et je n’ai qu’à espérer que ma maladie ne progresse pas. »

Les législateurs du Colorado ont adopté un projet de loi exigeant que les régimes de santé comptabilisent les programmes d’aide au co-paiement dans les franchises des patients pour les médicaments sans équivalents génériques, mais cette disposition n’entre en vigueur qu’en 2025.

Il y a quelques années à peine, l’insuline était peut-être une priorité plus élevée pour les commissions sur l’abordabilité des médicaments, mais maintenant ce n’est pas si clair. Le Colorado et le Maryland ont tous deux établi des plafonds de quote-part d’insuline qui soulagent le portefeuille, du moins pour les patients couverts. Et les fabricants prennent leurs propres mesures pour réduire les prix de l’insuline. Cela pourrait inciter les conseils à contourner l’insuline et à concentrer leurs ressources limitées sur d’autres médicaments coûteux.

Les plafonds de quote-part ne réduisent pas le coût réel de l’insuline, mais le répartissent plutôt entre les membres du régime de santé par le biais de primes plus élevées. Les plafonds de quote-part du Colorado n’aident pas les nouveaux résidents de l’État et n’aidaient pas non plus au départ ceux qui n’avaient pas d’assurance. Ces deux obstacles se seraient appliqués à Marquez-Farmer lorsqu’elle a déménagé de Californie à Colorado Springs il y a quelques années.

« Je me suis mariée avec mon mari pendant le covid parce que je n’avais pas d’assurance », a-t-elle déclaré. « Je l’aimais et tout s’est bien passé, mais l’une des principales raisons pour lesquelles je l’ai épousé était que je n’aurais pas les moyens d’acheter de l’insuline. »

Marquez-Farmer, 34 ans, a déclaré que même si l’insuline n’est peut-être pas le médicament le plus cher sur le marché, de nombreux Coloradans, en particulier ceux des communautés marginalisées qui ont des taux de diabète plus élevés, ont du mal à se le permettre.

« Je ne dis pas que les autres médicaments ne sont pas importants, car ils le sont évidemment », a-t-elle déclaré. « La réalité est qu’il y a plus de gens qui sont touchés par le fait de ne pas pouvoir se payer leur insuline et beaucoup de gens qui meurent à cause du rationnement de l’insuline. »

Andrew York, directeur exécutif du conseil d’administration du Maryland, a déclaré que les limites de paiement devraient être considérées comme un dernier recours, un outil qui peut être utilisé lorsque d’autres mesures de contrôle des coûts n’ont pas fonctionné.

« L’objectif est que les gens ne puissent jamais dire qu’ils n’ont pas les moyens d’acheter leur insuline. Et je pense que nous y arriverons assez tôt juste à cause de tout ce qui se passe dans cet espace », a-t-il déclaré. « Donc, si tel est le cas, les conseils d’administration n’ont peut-être pas besoin d’utiliser l’outil de limite de paiement supérieure. »

Au moins une forme d’insuline figurait sur la liste des médicaments éligibles à l’examen du Colorado, mais pas les insulines de marque les plus couramment prises. Cela empêche le conseil d’administration du Colorado de s’attaquer plus largement aux coûts de l’insuline.

L’industrie pharmaceutique a repoussé le concept de limites de paiement, avertissant que les fabricants de médicaments pourraient se retirer des États qui fixent des limites de paiement.

« Les conseils sont parfaitement conscients de ce point de discussion. L’intérêt et le but de ces conseils est d’augmenter l’accès aux médicaments, pas de le diminuer », a déclaré York. « Mais il y a une sorte d’élément de la théorie des jeux : comment les fabricants vont-ils réagir ? »

Reck a écarté l’idée qu’une limite de paiement inciterait un fabricant à abandonner un marché rentable.

« Malheureusement, c’est une sorte de message effrayant et cela peut avoir un impact sur les patients », a-t-elle déclaré.