L’hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP) a contribué au lancement d’une nouvelle plate-forme informatique qui harmonisera les données sur le cancer pédiatrique, permettant aux chercheurs, aux sociétés pharmaceutiques et aux groupes de défense d’accélérer le rythme de développement de médicaments pour le cancer pédiatrique. Grâce au financement du National Cancer Institute (NCI) via un sous-contrat avec Leidos Biomedical Research, opérateur actuel du Frederick National Laboratory for Cancer Research du NCI, les chercheurs du CHOP ont créé la plate-forme de cibles moléculaires pour faciliter la recherche pédiatrique en réponse à la recherche pour accélérer les guérisons and Equity (RACE) for Children Act, qui oblige les entreprises à tester les médicaments contre le cancer chez les enfants qui sont utilisés chez les adultes lorsqu’il existe une cible moléculaire partagée.
« Grâce à ce projet, nous utilisons la puissance des données intégrées pour résoudre les plus grands défis du cancer infantile », a déclaré la co-chercheuse principale Deanne M. Taylor, PhD, directrice de la bioinformatique au département d’informatique biomédicale et de la santé à l’hôpital pour enfants de Philadelphie et Professeur adjoint de pédiatrie à la faculté de médecine Perelman de l’Université de Pennsylvanie, qui dirige le développement de la nouvelle plateforme. « La plate-forme de cibles moléculaires permettra à différentes communautés d’étudier de nouvelles façons de comprendre et de traiter le cancer pédiatrique et fournira une ressource inestimable pour la découverte et le développement de médicaments. Cette plate-forme favorisera également de nouvelles hypothèses lorsque les gens utiliseront cet écosystème informatique pour faire de nouvelles découvertes.
La recherche sur le cancer pédiatrique a longtemps été entravée par une hésitation des développeurs de médicaments à tester de nouveaux traitements chez les enfants, en partie en raison de la taille relativement petite de la population touchée. Adoptée en 2017 et promulguée en 2020, la loi RACE for Children Act oblige les sociétés pharmaceutiques à développer des médicaments anticancéreux ciblés pour les enfants si un médicament ayant la même cible moléculaire est testé chez les adultes, même si la malignité survient dans un organe différent. Par exemple, si une société teste une thérapie ciblée pour le cancer du sein et que cette cible génétique est également pertinente pour un cancer pédiatrique, la société sera tenue de tester également le médicament en tant que traitement du cancer pédiatrique, à moins qu’elle ne reçoive une dispense de la Food and Drug Administration (FDA).
Pour faciliter la promulgation de la loi, la FDA a publié une liste de cibles moléculaires dans le cancer de l’adulte qui sont considérées comme substantiellement pertinentes pour le cancer pédiatrique. Cependant, il n’existait aucun moyen organisé d’établir la liste, car les données sur la génétique du cancer pédiatrique étaient dispersées et inégales dans leur représentation des centaines de types de cancer infantile.
Grâce à un sous-contrat du NCI avec Leidos Biomed et activé par l’Initiative de données sur le cancer infantile, les chercheurs du CHOP ont utilisé leur expertise en médecine moléculaire, les approches informatiques et la bioinformatique pour harmoniser les données de six principales sources de données concernant les cibles, les gènes et les voies du cancer pédiatrique. La plate-forme permet aux utilisateurs d’interroger plusieurs aspects du cancer pédiatrique, des listes notées de cibles cancéreuses aux profils de la relation d’un gène avec d’autres cancers et maladies. L’interface est accessible au public pour la recherche stratégique sur les thérapies contre le cancer infantile, avec l’intention qu’elle soit utilisée par les chercheurs du milieu universitaire et de l’industrie, ainsi que par la FDA et les défenseurs des patients.
Ceux d’entre nous dans le domaine de la recherche sur le cancer pédiatrique ont été ravis de l’adoption de la loi RACE for Children, mais pour que la législation ait vraiment un impact, nous savions que nous avions besoin d’un écosystème informatique où toutes ces données pourraient exister dans une interface conviviale. Grâce au travail acharné – et, surtout, à la vision – des chercheurs du CHOP’s Cancer Center, du Department of Biomedical and Health Informatics et du Center for Data-Driven Discovery in Biomedicine, ainsi que de nos collaborateurs de Leidos Biomed et du NCI, cette plateforme réduire le temps nécessaire pour établir des connexions de données importantes sur le cancer infantile de quelques jours ou semaines à quelques clics de souris. »
John M. Maris, MD, co-chercheur principal, chaire Giulio D’Angio en recherche sur le neuroblastome à l’hôpital pour enfants de Philadelphie et professeur de pédiatrie à la faculté de médecine Perelman de l’Université de Pennsylvanie
Le projet est financé par un sous-contrat avec Leidos Biomed, qui fournit plus de 3 millions de dollars par an à CHOP par le biais du NCI pour développer et aider à maintenir la nouvelle plate-forme.
« Nous sommes reconnaissants à ceux qui ont reconnu le besoin de cette plate-forme de données et aux groupes de défense comme Kids v Cancer, qui ont joué un rôle essentiel dans la promotion de l’adoption de la loi RACE for Children », a déclaré le Dr Maris. « Avec la plate-forme de cibles moléculaires, nous espérons pouvoir accélérer la découverte de nouveaux traitements anticancéreux pédiatriques attendus depuis longtemps. »
