« La procédure AMNOG a passé son premier test pratique. Elle est praticable et peut également être mise en œuvre en détail », a souligné le directeur de l’IQWiG, Jürgen Windeler, en octobre 2011, lorsque l’institut avait publié sa première évaluation précoce des bénéfices dans le cadre de l’AM-NOG procédure (AMNOG = loi sur la réforme du marché des médicaments).
À cette époque, l’Institut pour la qualité et l’efficacité des soins de santé (IQWiG) avait certifié que l’inhibiteur de la coagulation ticagrélor avait un avantage supplémentaire considérable pour certains groupes de patients. Le Comité mixte fédéral (G-BA) a suivi cette expertise scientifique dans sa décision sur l’avantage supplémentaire.
Aujourd’hui, 10 ans après l’entrée en vigueur de l’AMNOG, l’évaluation précoce des bénéfices des nouveaux médicaments, initialement considérée de manière très critique, est établie depuis longtemps en Allemagne et jouit d’une excellente réputation internationale.
De nombreuses indications thérapeutiques différentes et diverses raisons de mise en service
Un regard sur les 23 évaluations de dossiers réalisées par l’Institut aux dates limites du 1er mars et du 15 mars montre à quel point la gamme d’indications et les raisons spécifiques de la mise en service de l’Institut dans le cadre de l’évaluation précoce des bénéfices sont diverses:
Les indications vont des maladies cancéreuses via l’épilepsie, les maladies rénales chroniques, les maladies rares telles que la fibrose kystique, l’amylose transthyrétine et l’atrophie musculaire spinale à l’insuffisance cardiaque chronique et le psoriasis avec inflammation articulaire.
Toutes les raisons éligibles du G-BA pour commander l’IQWiG avec une évaluation précoce des bénéfices sont également représentées à la date de publication de mars 2021: la nouvelle approbation classique d’un médicament, l’approbation élargie d’un médicament connu pour une indication thérapeutique supplémentaire, la réévaluation d’un médicament après l’expiration de l’agrément ou en raison de la disponibilité de nouvelles données d’étude, et les cas dans lesquels le chiffre d’affaires annuel d’un médicament pour le traitement d’une maladie rare (médicament orphelin) dépasse le seuil de 50 millions d’euros.
Large éventail de résultats d’évaluation
Les résultats possibles des évaluations des dossiers IQWiG vont du «bénéfice moindre» (c.-à-d. Infériorité par rapport au traitement standard) et «aucun bénéfice supplémentaire» via «bénéfice supplémentaire mineur» jusqu’à «bénéfice supplémentaire considérable» et enfin «bénéfice supplémentaire majeur» comme catégorie d’évaluation la plus élevée.
Dans les premières évaluations des bénéfices qui viennent d’être publiées en mars 2021, l’Institut exploite toutes les facettes de ce spectre: par exemple, il certifie que le nusinersen est un avantage supplémentaire majeur par rapport aux meilleurs soins de soutien dans le traitement des enfants atteints d’amyotrophie spinale et d’apparition précoce de la maladie.
Pour l’olaparib, en revanche, IQWiG voit moins d’avantages pour le traitement du cancer du pancréas par rapport à l’attente vigilante. Au cours des dix dernières années, l’Institut a reconnu un avantage supplémentaire dans environ 40 pour cent des évaluations précoces des avantages, dans la moitié d’entre elles avec des mesures «considérables» ou «majeures». Tous les résultats des évaluations d’IQWiG et les données sous-jacentes sont librement accessibles – sur http://www.iqwig.de. À l’international, AMNOG est très apprécié pour cette transparence.
Toutes les études de l’approbation ne conviennent pas
La qualité des données dans les dossiers soumis par les fabricants à l’IQWiG pour l’évaluation précoce des bénéfices de leurs médicaments est également très variée. Cela vaut également à titre d’exemple pour les évaluations de dossier qui viennent d’être publiées en mars 2021: dans certains cas, les données sont incomplètes ou ne permettent pas une comparaison avec la thérapie de comparaison appropriée définie par le G-BA.
Sans données comparatives solides, il manque des informations importantes – non seulement pour l’évaluation des bénéfices, mais aussi pour la décision thérapeutique sur place. «
Thomas Kaiser, chef du service d’évaluation des médicaments, Institut pour la qualité et l’efficacité des soins de santé
Le problème: «Les études cliniques des fabricants se concentrent souvent principalement sur le respect des exigences stipulées par les autorités réglementaires et moins sur la question de recherche importante de l’évaluation du bénéfice: quelle est la valeur du nouveau médicament par rapport à la thérapie standard actuelle ? », explique le chef du service d’évaluation des médicaments de l’IQWiG.
Il appelle les fabricants à prendre également en compte les exigences relatives à l’évaluation des bénéfices dans les études ou à mener leurs propres études pour l’évaluation des bénéfices. « Dix ans après l’entrée en vigueur de l’AMNOG, on ne peut plus prétendre que les exigences pour l’évaluation des avantages n’étaient pas connues au moment où l’étude a été planifiée. »
La source:
Institut pour la qualité et l’efficacité des soins de santé