Aujourd’hui, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé Aduhelm (aducanumab) pour le traitement de la maladie d’Alzheimer, une maladie débilitante affectant 6,2 millions d’Américains. Aduhelm a été approuvé en utilisant la voie d’approbation accélérée, qui peut être utilisée pour un médicament pour une maladie grave ou potentiellement mortelle qui offre un avantage thérapeutique significatif par rapport aux traitements existants. L’approbation accélérée peut être basée sur l’effet du médicament sur un paramètre de substitution qui est raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique pour les patients, avec un essai post-approbation requis pour vérifier que le médicament fournit le bénéfice clinique attendu.
La maladie d’Alzheimer est une maladie dévastatrice qui peut avoir un impact profond sur la vie des personnes diagnostiquées avec la maladie ainsi que sur leurs proches. Les thérapies actuellement disponibles ne traitent que les symptômes de la maladie; cette option de traitement est la première thérapie à cibler et à affecter le processus pathologique sous-jacent de la maladie d’Alzheimer. Comme nous l’avons appris de la lutte contre le cancer, la voie d’approbation accélérée peut apporter des thérapies aux patients plus rapidement tout en stimulant davantage de recherche et d’innovation. »
Patrizia Cavazzoni, MD, directrice, Centre d’évaluation et de recherche des médicaments de la FDA
La maladie d’Alzheimer est un trouble cérébral irréversible et progressif qui détruit lentement la mémoire et les capacités de réflexion et, éventuellement, la capacité d’effectuer des tâches simples. Bien que les causes spécifiques de la maladie d’Alzheimer ne soient pas entièrement connues, elle se caractérise par des changements dans le cerveau, notamment des plaques amyloïdes et des enchevêtrements neurofibrillaires, ou tau, qui entraînent une perte de neurones et de leurs connexions. Ces changements affectent la capacité d’une personne à se souvenir et à penser.
Aduhelm représente un traitement unique en son genre approuvé pour la maladie d’Alzheimer. C’est le premier nouveau traitement approuvé pour la maladie d’Alzheimer depuis 2003 et la première thérapie qui cible la physiopathologie fondamentale de la maladie.
Les chercheurs ont évalué l’efficacité d’Aduhelm dans trois études distinctes représentant un total de 3 482 patients. Les études consistaient en des études de dosage randomisées en double aveugle, contrôlées par placebo, chez des patients atteints de la maladie d’Alzheimer. Les patients recevant le traitement ont présenté une réduction significative de la plaque bêta-amyloïde en fonction de la dose et du temps, tandis que les patients du groupe témoin des études n’avaient aucune réduction de la plaque bêta-amyloïde.
Ces résultats appuient l’approbation accélérée d’Aduhelm, qui est basée sur le critère d’évaluation de substitution de la réduction de la plaque bêta-amyloïde dans le cerveau, une caractéristique de la maladie d’Alzheimer. La plaque bêta-amyloïde a été quantifiée à l’aide de l’imagerie par tomographie par émission de positons (TEP) pour estimer les niveaux cérébraux de la plaque bêta-amyloïde dans un composite de régions cérébrales qui devraient être largement affectées par la pathologie de la maladie d’Alzheimer par rapport à une région du cerveau qui devrait être épargnée par une telle pathologie.
Les informations de prescription d’Aduhelm incluent un avertissement concernant les anomalies d’imagerie liées à l’amyloïde (ARIA), qui se présentent le plus souvent sous la forme d’un gonflement temporaire dans des zones du cerveau qui disparaissent généralement avec le temps et ne provoquent pas de symptômes, bien que certaines personnes puissent présenter des symptômes tels que des maux de tête. , confusion, étourdissements, troubles de la vision ou nausées. Un autre avertissement pour Aduhelm est le risque de réactions d’hypersensibilité, y compris l’œdème de Quincke et l’urticaire. Les effets secondaires les plus courants d’Aduhelm étaient ARIA, maux de tête, chute, diarrhée et confusion/délire/état mental altéré/désorientation.
En vertu des dispositions d’approbation accélérée, qui permettent aux patients souffrant de la maladie d’accéder plus tôt au traitement, la FDA demande à la société Biogen de mener un nouvel essai clinique randomisé et contrôlé pour vérifier le bénéfice clinique du médicament. Si l’essai ne parvient pas à vérifier le bénéfice clinique, la FDA peut engager une procédure pour retirer l’approbation du médicament.
Aduhelm a obtenu la désignation Fast Track, qui vise à accélérer le développement et l’examen de médicaments destinés à traiter des affections graves lorsque les preuves initiales ont montré le potentiel de répondre à un besoin médical non satisfait.
Aduhelm est fabriqué par Biogen de Cambridge, Massachusetts.
La source:
Food and Drug Administration des États-Unis
