La prednisone est recommandée comme traitement de première intention de la sarcoïdose pulmonaire, mais ce stéroïde provoque un certain nombre d'effets secondaires indésirables. Maintenant, de nouvelles recherches publiées à la conférence internationale de l'ATS 2025 constatent que le méthotrexate fournit une alternative comparable.
Les chercheurs ont découvert que le méthotrexate était aussi efficace pour contrôler la maladie, avec des effets secondaires potentiellement moins que la prednisone. L'essai contrôlé randomisé, mené dans le cadre d'une collaboration entre 17 hôpitaux aux Pays-Bas, fournit les premières données de haute qualité comparant les deux thérapies chez les patients atteints de sarcoïdose pulmonaire.
« Les résultats de cet essai montrent que le méthotrexate peut être proposé comme alternative pour la prednisone pour les patients atteints de sarcoïdose pulmonaire », a déclaré la première auteur Vivienne Kahlmann, MD, un pulmonologue en formation au Erasmus Medical Center à Rotterdam, Paylands.
La sarcoïdose est une maladie immunologique complexe avec une évolution clinique très variable et un pronostic. Alors que certains patients éprouvent une rémission spontanée, d'autres ont besoin d'un traitement immunosuppresseur pour maintenir la fonction des organes et améliorer la qualité de vie.
Même si les directives internationales recommandent de la prednisone d'être utilisée comme norme de soins pour la sarcoïdose pulmonaire, ces recommandations n'ont pas été basées sur des essais cliniques randomisés. La prednisone est souvent accompagnée d'effets secondaires comme la prise de poids, les troubles du sommeil et les symptômes psychologiques, ce qui peut affecter négativement la qualité de vie des patients. De plus, l'utilisation à long terme est associée à un risque élevé de complications chroniques.
Pour l'essai Predmeth, les chercheurs ont comparé 69 patients qui ont reçu de la prednisone pour la sarcoïdose pulmonaire avec 68 qui ont reçu du méthotrexate. Ils ont constaté que le méthotrexate n'était pas inférieur à la prednisone après 24 semaines de traitement mais avait un début d'efficacité plus lent.
Bien que le nombre total d'effets secondaires ait été similaire, le groupe de méthotrexate a eu moins d'effets secondaires en cours à 24 semaines. Les effets secondaires eux-mêmes étaient également différents, avec une prise de poids, une insomnie et une augmentation de l'appétit la plus fréquente dans le groupe de prednisone, et des nausées, de la fatigue et des anomalies de la fonction hépatique courantes dans le groupe de méthotrexate.
« Les résultats étaient conformes à ce que nous avons supposé », a déclaré un Pulmonologist au dernier auteur Wijsenbeek, MD, un pulmonologue du centre médical d'Erasmus. « Il était cependant surprenant de voir que certains scores de symptômes se sont déjà améliorés après quatre semaines de traitement dans le groupe de méthotrexate. Elle a déclaré que les résultats aideront les médecins et les patients à faire des plans de traitement plus personnalisés, notant que les décisions de traitement devraient être basées sur les préférences et les besoins des patients individuels.
« Certains patients privilégient une amélioration rapide des symptômes et ont moins peur des effets secondaires, tandis que d'autres patients peuvent vouloir attendre plus longtemps pour les effets du traitement si cela signifie qu'ils peuvent éviter la toxicité des stéroïdes », a noté le Dr Kahlmann.
À l'avenir, les chercheurs prévoient de développer un outil de décision pour aider les médecins et les patients à naviguer dans les choix de traitement. Ils prévoient également des études de suivi, notamment en analysant des échantillons de sang des participants à l'étude pour identifier les biomarqueurs cellulaires pour prédire la réponse au traitement.
