Dans le cadre d'une collaboration continue historique, Answer ALS et Cedars-Sinai ont annoncé la disponibilité complète du plus grand référentiel de cellules souches pluripotentes induites (iPSC) et de données biologiques basé sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA) basé sur des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Le référentiel comprend des données biologiques et cliniques provenant de près de 1 000 patients atteints de SLA, offrant ainsi une ressource sans précédent aux chercheurs mondiaux qui étudient la SLA, communément connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig.
Dirigée par Dhruv Sareen, Ph.D., directeur exécutif du centre de biofabrication Cedars-Sinai, l'équipe, qui comprend le directeur du centre de biofabrication Loren Ornelas et le scientifique biomédical associé Aaron Frank, a franchi une étape importante dans la recherche sur la SLA.
Nous avons reprogrammé les cellules sanguines en iPSC et les avons différenciées en motoneurones, qui meurent chez les patients SLA à une échelle sans précédent. Cela a permis d'établir à ce jour la plus grande banque de neurones spécialisés au monde pour la recherche sur la SLA et offre un modèle complet et avancé pour la recherche sur les maladies et la découverte de médicaments.
Dhruv Sareen, Ph.D., directeur exécutif du Centre de biofabrication Cedars-Sinai
Cette approche permet aux chercheurs du monde universitaire et de l’industrie d’accéder à une vaste gamme d’iPSC et de motoneurones différenciés spécifiques au patient. Ils peuvent ensuite analyser la progression de la SLA dans des cellules créées en laboratoire et corréler ces observations avec les profils cliniques, génétiques et protéiques détaillés propres à chaque patient SLA.
La disponibilité d'un « avatar dans un plat » d'un patient SLA avec une vaste sélection de données multi-omiques est essentielle pour comprendre les caractéristiques uniques de la SLA chez les individus, ouvrant la voie à des stratégies thérapeutiques sur mesure. Contrairement aux modèles murins, les iPSC spécifiques aux patients incarnent toute la complexité de la biologie humaine, y compris les profils génétiques, épigénétiques, transcriptomiques et protéomiques, offrant un moyen plus complet et plus précis d'étudier les mécanismes de la maladie et d'évaluer les traitements potentiels. Cela représente une avancée cruciale dans la recherche sur la SLA, améliorant considérablement notre capacité à lutter contre cette maladie difficile et dévastatrice.
Ces données et liens vers les bioressources associées (outils, biofluides dérivés des patients, lignées iPSC) sont mis à la disposition de la communauté mondiale de recherche via le portail de données Answer ALS Neuromine et le Cedars-Sinai Biomanufacturing Center, qui constitue un outil crucial. pour les chercheurs, offrant un accès à un large éventail d’iPSC spécifiques au patient et aux données inhérentes à ces cellules. La disponibilité de données génomiques détaillées est impérative pour comprendre les caractéristiques uniques de la maladie chez les individus, ouvrant ainsi la voie à des stratégies thérapeutiques adaptées.
« La SLA reste l'une des maladies neurologiques les plus difficiles, sans remède et avec des options de traitement limitées. La création de lignées iPSC SLA de haute qualité et la génération de neurones à partir de celles-ci à cette échelle est sans précédent », a déclaré Clive Svendsen, directeur du Conseil des gouverneurs de médecine régénérative. Institut des Cèdres-Sinaï. « Nous pensons que cette plateforme complète servira de ressource essentielle pour la communauté scientifique, propulsant la recherche sur la pathogenèse de la SLA, le développement thérapeutique et les approches de médecine de précision. La disponibilité de ce bioréférentiel et l'intégration d'un riche ensemble de données multi-omiques permettent d'étudier des problèmes complexes. réseaux biologiques qui pilotent la SLA Nous offrons ces cellules de patients essentielles à l'ensemble de la communauté de recherche via le bioréférentiel du Cedars-Sinai Biomanufacturing Center dans le cadre des ressources du portail de données Neuromine.
Le référentiel a déjà distribué plus de 1 800 lignées cellulaires à plus de 130 entités, dont des universités et des sociétés pharmaceutiques, tant au niveau national qu'international. En rendant les données Answer ALS disponibles en permanence via un portail en ligne open source, le référentiel garantit que les données de chaque échantillon sont accessibles aux scientifiques du monde entier, renforçant ainsi l'effort collectif visant à déchiffrer la pathologie de la SLA et à développer des thérapies ciblées.
« Ce modèle n'a jamais existé auparavant à cette échelle ; il surpasse les méthodes traditionnelles et a le potentiel d'accélérer considérablement le rythme de la recherche sur la SLA », a déclaré Clare Durrett, directrice générale d'Answer ALS. « En mettant ces iPSC de haute qualité et spécifiques à chaque patient à la disposition de la communauté scientifique, nous soutenons directement les efforts urgents visant à développer des traitements efficaces pour les individus et les familles touchés par la SLA, où chaque seconde compte dans la lutte contre cette maladie.
Le référentiel représente un bond en avant par rapport aux modèles existants, fournissant également des motoneurones prêts à enquêter en seulement 7 à 10 jours, par rapport aux 45 jours environ généralement requis pour générer des motoneurones à partir des iPSC, et offrant une efficacité cruciale pour accélérer le développement de traitements efficaces contre la SLA. Avec ce plus grand référentiel jamais réalisé d'iPSC et de motoneurones dérivés de patients pour la recherche sur la SLA, complété par un riche ensemble de données multi-omiques, le potentiel transformateur de cette plateforme permettra d'élargir les collaborations avec les communautés internationales de recherche et de biotechnologie.
