Le système de santé Mount Sinai a reçu une subvention de 12 180 625 $ du National Heart, Lung and Blood Institute pour comparer de nouvelles options de traitement contre la drépanocytose et déterminer celles qui fonctionnent le mieux pour des patients spécifiques.
La drépanocytose est traditionnellement une maladie négligée, mais elle a bénéficié d’une vague d’innovations au cours de la dernière décennie et trois nouveaux médicaments sont désormais approuvés pour cette maladie.
Jeffrey Glassberg, MD, directeur du programme de drépanocytose du Mont Sinaï
« Bien que ce soit une bonne nouvelle, les cliniciens sont désormais confrontés à un nouveau défi. Aucune étude n’a comparé les médicaments entre eux ou n’a examiné leur utilisation en combinaison, il existe donc très peu d’informations pour aider à décider lesquels des nouveaux médicaments sont les meilleurs pour quels patients. «
L’étude, connue sous le nom de réponses REAL (Registry Expansion Analyses to Learn), est une collaboration entre 10 centres de drépanocytose à travers les États-Unis qui mettra en œuvre une nouvelle approche d’étude observationnelle appelée émulation d’essai cible. Cette approche permet aux chercheurs d’acquérir, en cinq ans, des connaissances équivalentes à des dizaines d’essais randomisés.
« Nous espérons réaliser un siècle de recherche en un seul cycle de subventions », déclare le Dr Glassberg. « Les patients ont besoin de réponses maintenant. »
L’étude recrutera et collectera des données auprès de 1 200 patients drépanocytaires en utilisant une structure similaire à celle d’un essai clinique, comprenant des prises de sang, le suivi des admissions à l’hôpital et la documentation de l’administration de médicaments et des événements indésirables. Les chercheurs exploreront également les prédicteurs génétiques de la réponse aux médicaments, afin que les cliniciens soient en mesure de proposer des plans de traitement plus personnalisés basés sur la constitution génétique de chaque patient ainsi que sur ses autres caractéristiques uniques.
« L’hydroxyurée, le seul médicament disponible pour traiter la drépanocytose jusqu’en 2017, était initialement approuvée pour les personnes souffrant de crises douloureuses sévères », explique le Dr Glassberg. « Nous avons découvert 20 ans après son approbation que le médicament améliorait réellement le fonctionnement des organes et prolongeait la vie, mais nous ne le donnions qu’aux personnes souffrant, ce qui n’est pas le cas de tout le monde. Je ne veux pas que cela se reproduise avec ces nouveaux médicaments. Nous allons les étudier tous, individuellement et en combinaison, afin de pouvoir administrer immédiatement le bon médicament au bon patient et ne pas répéter nos erreurs passées.
L’étude sera dirigée par le Dr Glassberg en collaboration avec le co-chercheur principal Abdullah Kutlar, MD, du Medical College of Georgia. Les partenaires supplémentaires du projet comprennent l’Université Duke, l’Université médicale de Caroline du Sud, l’hôpital de recherche pour enfants St. Jude, l’Université de l’Illinois à Chicago, l’Université Washington à St. Louis, l’Université de Californie à San Francisco, Research Triangle International et l’Université Tufts.
