L'essai Beat AML atteint le critère d'évaluation principal

Revue par Emily Henderson, B.Sc.28 octobre 2020

Selon les résultats publiés aujourd'hui dans le prestigieux Médecine de la nature journal.

L'essai Beat AML a atteint son objectif principal en montrant que l'analyse génomique des cellules leucémiques pour identifier les sous-types de LAM peut être réalisée dans un délai de sept jours sans précédent, donnant aux patients, aux soignants et à leurs médecins amplement le temps de prendre une décision de traitement plus personnalisée sans risquer la chance du patient. pour la survie.

Dans d'autres résultats clés, l'étude a démontré un changement de paradigme dans la façon dont les patients diagnostiqués avec la LMA devraient être traités, prouvant que l'utilisation d'informations génétiques pour faire correspondre les patients à des thérapies ciblées conduit à de meilleurs taux de survie que l'approche thérapeutique traditionnelle à taille unique.

La LMA est un cancer de la moelle et du sang à évolution extrêmement rapide, affectant 21000 personnes aux États-Unis par an et en tuant 10000.

Pendant des décennies, les patients ont reçu les mêmes traitements presque immédiatement après le diagnostic, car l'attente permet aux cellules cancéreuses de se développer de manière incontrôlable.

Cette norme de soins implique soit la perfusion d'une combinaison de deux chimiothérapies, la cytarabine et la daunorubicine, soit un traitement avec un agent dit hypométhylant, un médicament qui déclenche des signaux permettant aux cellules cancéreuses de mourir.

«L'étude montre que retarder le traitement jusqu'à sept jours est faisable et sûr, et que les patients qui ont opté pour l'approche de la médecine de précision ont connu un taux de mortalité précoce plus faible et une survie globale supérieure par rapport aux patients qui ont opté pour la norme de soins», a déclaré John C Byrd, MD, D. Warren Brown, titulaire de la chaire de recherche sur la leucémie de l'Université d'État de l'Ohio, et l'un des responsables de Beat AML et auteur correspondant de l'étude.

«Cette étude centrée sur le patient montre que nous pouvons nous éloigner du traitement de chimiothérapie pour les patients qui ne répondent pas ou ne peuvent pas résister aux effets sévères des mêmes chimiothérapies que nous utilisons depuis 40 ans et les associer à un traitement mieux adapté pour leur cas individuel. « 

Passer à l'offensive contre AML

Reconnaissant le besoin urgent de faire mieux pour les patients atteints de LMA, LLS a lancé cet essai clinique à l'automne 2016 pour tester plusieurs nouvelles thérapies ciblées dans les principaux centres anticancéreux des États-Unis, chez des patients nouvellement diagnostiqués de LMA âgés de 60 ans et plus.

Dans une première historique pour les essais cliniques sur le cancer, LLS est la première organisation de santé à but non lucratif à parrainer un essai et à détenir la demande IND (Investigational New Drug) de la Food and Drug Administration des États-Unis.

Beat AML s'est associé à Foundation Medicine Inc. pour utiliser le séquençage génomique de nouvelle génération pour analyser rapidement les cellules cancéreuses des patients et identifier le sous-type de LMA des patients afin qu'ils puissent recevoir une thérapie ciblée dans un délai sûr.

«L’ampleur de cette collaboration, avec chaque clinicien, centre de cancérologie, partenaire pharmaceutique et toutes les nombreuses sociétés d’exploitation et de soutien technique, tous unis pour travailler à l’objectif commun de créer un nouveau modèle pour lutter contre cette maladie difficile, a été vraiment inspirant, « a déclaré Amy Burd, Ph.D., vice-présidente de la stratégie de recherche de LLS et première auteur de l'article.

Drs. Byrd et Burd ont été rejoints par Brian Druker, MD, directeur, Knight Cancer Institute de l'Oregon Health & Science University, et Ross L. Levine, MD, directeur du Center for Hematologic Malignancies au Memorial Sloane Kettering Cancer Center, pour diriger une équipe de des chercheurs universitaires renommés et d'autres collaborateurs pour planifier, développer et lancer Beat AML.

À ce jour, l'essai, qui est en cours, a dépisté plus de 1 000 patients dans 16 centres de cancérologie. Les données présentées aujourd'hui Médecine de la nature La publication représente le recrutement des patients pendant une tranche de temps entre le 17 novembre 2016 et le 30 janvier 2018.

Résultats de données convaincants

Sur 487 patients avec suspicion de LAM qui ont accepté de participer pendant cette période, 395 ont été jugés éligibles pour l'essai. Le dépistage et l'analyse ont été effectués avec succès dans le délai de sept jours pour 374, soit 94,7 pour cent, de ces patients.

En fin de compte, 224 de ces patients ont choisi de participer à l'un des 11 bras de l'étude qui étaient actifs pendant cette période. Les patients qui n'ont pas choisi de rejoindre l'étude ont soit opté pour des soins standard, des soins palliatifs ou un essai clinique alternatif.

La survie globale médiane des patients atteints de Beat AML était de 12,8 mois contre 3,9 mois pour les patients optant pour la norme de soins.

L'étude change considérablement la façon dont nous envisageons le traitement des patients atteints de LMA, montrant que la médecine de précision, en donnant le bon traitement au bon patient au bon moment, peut améliorer les résultats à court et à long terme des patients atteints de ce cancer du sang mortel. En outre, Beat AML s'est avéré être un modèle viable pour d'autres essais cliniques sur le cancer à imiter. « 

Louis J. DeGennaro, Ph.D, président et chef de la direction, Leukemia & Lymphoma Society

En effet, LLS a récemment lancé son essai Beat COVID, exploitant rapidement l'infrastructure Beat AML pour pivoter rapidement pour traiter les patients atteints d'un cancer du sang infectés par le virus COVID-19.

Des études montrent que les patients atteints d'un cancer du sang courent entre 30 et 60% de risques de décès s'ils sont infectés par le virus COVID-19 et Beat COVID teste un médicament appelé acalubrutinib (Calquence ®), déjà approuvé pour traiter plusieurs types de cancers du sang.

Le médicament semble prometteur pour traiter les symptômes mortels de Covid-19, tels que l'inflammation des poumons et d'autres organes vitaux. L'essai est ouvert aux patients diagnostiqués avec tous les types de cancers du sang.

LLS prévoit également d'autres essais de médecine de précision sur le modèle de Beat AML, notamment LLS PedAL, un essai mondial de médecine de précision pour les enfants atteints de leucémie aiguë récidivante, qui devrait être lancé à l'été 2021, et Stop MDS, un essai principal pour les patients atteints de syndromes myélodysplasiques, un cancer du sang qui évolue fréquemment vers la LMA.