La Société internationale pour la recherche sur les cellules souches (ISSCR) est fière d'annoncer la publication de Meilleures pratiques pour le développement de thérapies cellulaires dérivées de cellules souches pluripotentesune nouvelle ressource complète et interactive conçue pour accélérer la traduction des thérapies dérivées de cellules souches pluripotentes humaines (PSC) en essais cliniques et en utilisation commerciale.
Développé par des experts internationaux de premier plan en thérapie cellulaire, ce document révolutionnaire décrit les principes clés et les points de décision nécessaires pour développer des produits dérivés du PSC sûrs, efficaces et conformes à la réglementation. Organisé en sept sections, le guide offre des informations neutres sur le plan juridictionnel sur des sujets allant de la sélection de la ligne PSC et de l'utilisation des matières premières aux considérations réglementaires, aux études précliniques et aux essais cliniques.
La création de cette ressource reflète le pouvoir du leadership collaboratif pour apporter quelque chose de véritablement impactant pour la communauté des cellules souches. « Je suis profondément reconnaissant envers le groupe de travail sur les meilleures pratiques de l'ISSCR pour sa vision et son dévouement dans la production de ce modèle visant à faire progresser de nouvelles thérapies cellulaires. Alors que les applications cliniques des cellules souches pluripotentes continueront d'évoluer, cette initiative garantit que les meilleures pratiques disponibles aujourd'hui sont largement partagées avec notre communauté, maintenant et à l'avenir, grâce à des mises à jour régulières.
Hideyuki Okano, président de l'ISSCR
« La recherche ciblée est le fondement de l'innovation, mais sans orientation translationnelle claire, les thérapies prometteuses peuvent stagner avant d'atteindre les patients pour des raisons qui auraient pu être anticipées et évitées », a déclaré Jacqueline Barry, coprésidente du comité directeur des meilleures pratiques et directrice clinique chez Cell and Gene Therapy Catapult, Royaume-Uni. « Ce document distille l'expérience collective d'experts mondiaux pour fournir les meilleures pratiques concrètes qui peuvent réduire le temps de développement, réduire les coûts et amener davantage de thérapies aux essais cliniques et à l'approbation du marché.
Le document sur les meilleures pratiques de l'ISSCR souligne l'importance de choisir le matériau de départ approprié pour les CSP, de répondre aux exigences réglementaires dans toutes les juridictions et de garantir la qualité à chaque étape – depuis la banque de cellules et les matériaux auxiliaires jusqu'à la fabrication de produits pharmaceutiques. Présentée dans un format visuel facile à suivre, la ressource comprend également des liens vers des informations réglementaires critiques et pertinentes sur le plan juridictionnel et sera mise à jour chaque année pour refléter l'évolution rapide du paysage.
Neuf juridictions, dont l'Australie, le Brésil, le Canada, la Chine, l'Union européenne, le Japon, la Corée du Sud, le Royaume-Uni et les États-Unis, participent aux calendriers réglementaires de développement de médicaments et aux considérations opérationnelles et stratégiques de la ressource, donnant à la communauté scientifique un accès consolidé aux étapes essentielles à suivre sur la voie du développement de la thérapie cellulaire.
« Cette ressource est un outil indispensable pour les chercheurs universitaires, les innovateurs en biotechnologie, les régulateurs et les acteurs de l'industrie qui se préparent à passer des études de validation de principe aux premiers essais sur l'homme », a déclaré Kapil Bharti, coprésident du comité directeur des meilleures pratiques et directeur scientifique du National Eye Institute des National Institutes of Health, aux États-Unis. « Grâce aux meilleures pratiques et à leur effet anticipé sur la rapidité et la rigueur du processus translationnel, nous espérons augmenter le nombre et la qualité des thérapies à base de cellules souches atteignant les patients du monde entier. »
