La Keck School of Medicine de l’USC a reçu 2 millions de dollars du California Institute of Regenerative Medicine (CIRM) pour renforcer son nouveau laboratoire cGMP, une installation de pointe conçue pour faire progresser la recherche à un stade précoce sur les cellules cliniquement viables. et les thérapies géniques. Pour accélérer le passage de ces thérapies du laboratoire à la clinique, l’établissement a besoin d’un savoir-faire technologique avancé, d’opérations rationalisées et de protocoles stricts pour développer et tester ces produits, que la subvention du CIRM contribuera à financer.
Les thérapies cellulaires et géniques consistent à modifier l’activité des cellules de l’organisme afin de lutter contre des maladies telles que le cancer et les maladies auto-immunes. Leur production nécessite des laboratoires spécialisés, hautement contrôlés et sans contamination pour garantir la qualité et la sécurité du produit final. L’installation USC/CHLA cGMP, un effort conjoint entre la Keck School of Medicine, Keck Medicine de l’USC et l’hôpital pour enfants de Los Angeles, a été construite pour répondre aux normes de bonnes pratiques de fabrication (cGMP) de la Food and Drug Administration (FDA) pour la production de ces thérapies avancées.
Au cours des deux prochaines années, les fonds favoriseront l’adoption d’un système électronique avancé de gestion de la qualité (eQMS), le développement de processus de fabrication optimisés pour les thérapies cellulaires et la formation de la prochaine génération de talents dans le domaine.
En tant qu’équipe passionnée par l’innovation, nous sommes toujours à la recherche d’avancées qui ajoutent de la valeur et augmentent notre efficacité. Ces améliorations sont des tremplins qui nous rapprochent de notre objectif ultime : transmettre le plus rapidement possible nos découvertes scientifiques qui sauvent des vies aux patients. »
Mohamed Abou-el-Enein, MD, PhD, MSPH, professeur agrégé de médecine clinique, directeur exécutif du programme de thérapie cellulaire USC/CHLA et directeur fondateur du laboratoire cGMP
Technologies de pointe
Abou-el-Enein et son équipe utiliseront les fonds pour améliorer les opérations de l’installation dans plusieurs domaines. Dès le départ, l’installation a été conçue pour fonctionner avec les technologies les plus récentes ; c’est pour cette raison qu’un eQMS a été spécialement conçu pour soutenir les opérations de l’installation. La subvention permettra au laboratoire d’étendre et de maintenir ce système. En s’éloignant des méthodes traditionnelles basées sur le papier, l’eQMS garantit la cohérence opérationnelle, minimise les erreurs humaines, améliore l’efficacité et entraîne des économies de coûts à long terme.
La subvention du CIRM devrait améliorer les capacités du laboratoire USC/CHLA cGMP en matière de méthodes pionnières de thérapie cellulaire. En mettant l’accent sur l’optimisation des techniques de fabrication virales et non virales, le laboratoire vise à être un précurseur en matière de traitements innovants.
Les vecteurs viraux, créés à partir de virus modifiés pour transporter du matériel génétique spécifique dans les cellules, seront produits en interne. Au lieu de provoquer des maladies comme le font naturellement les virus, leur objectif est de doter les cellules de la capacité de combattre les maladies. Les créer en interne aidera le laboratoire à surmonter les problèmes de coûts et de chaîne d’approvisionnement qui peuvent entraîner des goulots d’étranglement dans la fabrication. L’équipe explore également des méthodes alternatives non virales pour administrer du matériel génétique aux cellules, élargissant ainsi la portée des thérapies pouvant être développées dans l’établissement.
L’équipe partagera les protocoles optimisés qu’elle développe au sein du réseau de fabrication du CIRM. Le partage de protocoles expérimentaux et de fabrication accélère non seulement le développement de traitements révolutionnaires, mais favorise également la collaboration et le partage des connaissances entre les communautés de recherche, renforçant ainsi le rôle du laboratoire dans l’avancement de la science médicale.
Augmenter la main d’œuvre
Les fonds restants soutiendront les efforts de formation visant à développer une main-d’œuvre pour la fabrication de thérapies cellulaires. Le travail hautement spécialisé nécessite une connaissance approfondie des réglementations de la FDA, notamment sur la manière de mener et de documenter correctement toutes les activités du laboratoire.
Grâce à des partenariats avec le programme de bourses USC CIRM COMPASS et le programme de stages GROW RegenMed de l’Alliance pour la médecine régénérative, Abou-el-Enein et son équipe offriront une formation à la fabrication et aux tests de thérapie cellulaire aux étudiants issus de groupes minoritaires raciaux et ethniques sous-représentés. Ils travailleront également avec l’Université de Californie à Irvine et d’autres institutions pour améliorer les options de formation pour les étudiants de premier cycle.
« Notre initiative est profondément ancrée dans la collaboration, établissant des partenariats significatifs avec des leaders universitaires et industriels en Californie et au-delà. » Abou-el-Enein a dit. « Cette approche coopérative est conçue pour élargir l’accès des patients à des traitements innovants et consolider la réputation de la Californie en tant que plaque tournante clé pour la fourniture de thérapies cellulaires efficaces. »
À propos de cette recherche
Ce travail est soutenu par le California Institute of Regenerative Medicine [INFR5-14667].
