- Chaque année, les maladies cardiovasculaires représentent environ 32 % de tous les décès dans le monde.
- Des chercheurs du Southwestern Medical Center de l’Université du Texas affirment qu’une nouvelle thérapie d’édition de gènes pourrait aider à traiter les maladies cardiaques.
- L’équipe de recherche a également trouvé des preuves que la thérapie peut aider à réparer les tissus endommagés immédiatement après une crise cardiaque.
Chaque année, les maladies cardiovasculaires (MCV), également appelées maladies cardiaques, représentent environ
Le type de maladie cardiaque le plus courant est la maladie coronarienne, où le sang ne parvient pas à circuler correctement vers le cœur. Si le flux sanguin est complètement bloqué vers le cœur, cela peut provoquer une crise cardiaque.
Des chercheurs du Southwestern Medical Center de l’Université du Texas pensent qu’une nouvelle thérapie d’édition de gènes CRISPR-Cas9 peut à la fois aider à traiter les maladies cardiaques et à réparer les tissus endommagés immédiatement après une crise cardiaque via un modèle murin.
L’étude vient d’être publiée dans la revue La science.
Sommaire
Qu’est-ce que l’édition de gènes CRISPR ?
L’édition de gènes offre aux scientifiques un moyen de modifier l’ADN d’une personne.
Ils peuvent également « découper » ou ajouter à l’ADN cellulaire.
Des recherches antérieures montrent que CRISPR/Cas9 est un traitement potentiel pour des maladies telles que :
VIH - drépanocytose
- la maladie de Parkinson
- certains cancers
Édition de gènes et maladies cardiaques
Selon Eric N. Olson, Ph.D., professeur et président du département de biologie moléculaire du centre médical du sud-ouest de l’Université du Texas et auteur principal de la nouvelle étude, les maladies cardiovasculaires sont la cause de décès la plus fréquente dans le monde.
Cependant, les options de traitement sont limitées et ont souvent des effets secondaires indésirables, selon
« L’édition de gènes permet (aux scientifiques) de cibler les médiateurs de la maladie avec une grande spécificité et uniquement dans l’organe lésé (c’est-à-dire le cœur), ce qui signifie un bénéfice thérapeutique potentiellement élevé avec moins d’effets secondaires indésirables », a-t-il expliqué à Nouvelles médicales aujourd’hui.
À l’aide d’un modèle de souris, le Dr Olson et son équipe ont étudié leur nouvelle thérapie d’édition de gènes CRISPR-Cas9. Pour que les composants du système d’édition de gènes atteignent le cœur, ils ont été conditionnés dans un système de délivrance virale qui cible le cœur des souris et des grands mammifères.
« Le système d’édition de gènes CRISPR-Cas9 se compose d’un ARN guide et d’un éditeur de base », a-t-il expliqué lorsqu’on lui a demandé comment fonctionnait la nouvelle thérapie génique.
« L’ARN guide correspond à une région spécifique du génome et agit pour amener l’éditeur de base en contact étroit avec un gène spécifique. L’éditeur de base modifie précisément le gène. Dans notre approche, nous avons utilisé un ARN guide spécifique pour cibler l’éditeur de base sur le gène CaMKIIδ. L’éditeur de base a modifié ce gène pour empêcher la suractivation chronique de la protéine CaMKIIδ qui est un
inducteur de maladies cardiaques .”– Eric N. Olson, Ph.D., auteur principal de l’étude
Les chercheurs ont également découvert que l’utilisation de la thérapie CRISPR-Cas9 pour maîtriser le gène CaMKIIδ chez les souris aidait à les protéger contre
De plus, l’équipe a découvert que l’injection de réactifs d’édition de gènes à des souris peu après qu’un IRI les ait aidées à récupérer la fonction cardiaque après de graves dommages, comme une crise cardiaque.
Prochaines étapes de la recherche CRISPR
Lorsqu’on lui a demandé comment ce type de thérapie génique pourrait avoir un impact sur la façon dont les maladies cardiaques sont traitées à l’avenir, le Dr Olson a déclaré
« Malheureusement, la fonction cardiaque est souvent altérée après cet événement », a-t-il expliqué. « C’est là que notre approche pourrait être appliquée à l’avenir pour améliorer la fonction cardiaque après une crise cardiaque. Cependant, il reste encore beaucoup de travail à faire. »
Le Dr Olson a déclaré que pour les prochaines étapes de cette recherche, son équipe tentera ensuite d’améliorer l’efficacité et la spécificité de leur construction d’édition de gènes CRISPR-Cas9 et essaiera également de trouver d’autres méthodes d’administration non virales.
« Il y a plusieurs études de sécurité à réaliser, et nous devrons également tester si notre approche fonctionne chez les grands mammifères », a-t-il ajouté.
La thérapie génique CRISPR pourrait changer la donne
MNT a également parlé de cette recherche avec le Dr Richard Wright, cardiologue au Providence Saint John’s Health Center à Santa Monica, en Californie. Il a dit que si cette nouvelle thérapie génique fonctionnait, cela changerait la donne.
« Ce que cela montre, c’est que si vous pouvez manipuler la réponse du corps à une blessure, vous pourriez potentiellement éviter ce que nous pensions être inévitable (dommages) », a-t-il expliqué. « Dans ce cas, un dysfonctionnement cardiaque suite à une lésion ischémique du cœur. Donc c’est énorme si ça marche.
Le Dr Wright a cependant averti que puisque cette étude a été menée sur des souris, toutes les thérapies qui fonctionnent pour les souris ne fonctionneront pas pour les humains.
«Certaines choses dans ce domaine qui fonctionnent chez les rats ou les souris peuvent ne pas fonctionner chez les porcs ou les humains, il faut donc les traduire chez des animaux plus gros pour voir si cela tient toujours. Et bien sûr, toute la question du changement – et avec la technologie CRISPR, vous changez pour toujours – ces cellules particulières, donc si cela sera sûr chez les gens reste à déterminer.
– Dr Richard Wright, cardiologue
