Pheno Therapeutics Limited., une société de biotechnologie axée sur la découverte et le développement de petites molécules thérapeutiques pour le traitement des maladies neurologiques, a annoncé aujourd'hui avoir reçu une autorisation d'essai clinique (CTA) de la MHRA (Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé) du Royaume-Uni pour son candidat principal, PTD802.
Antagoniste sélectif du GPR17 (récepteur 17 couplé aux protéines G), le PTD802 est une nouvelle petite molécule thérapeutique conçue pour favoriser la remyélinisation. Développé dans le cadre d'un accord de licence mondial exclusif avec UCB, le programme est destiné au traitement des maladies neurologiques présentant d'importants besoins médicaux non satisfaits, avec un accent initial sur la sclérose en plaques (SEP).
La démyélinisation dans la SEP se produit lorsque le système immunitaire attaque et endommage les gaines de myéline qui isolent et nourrissent les axones et les fibres nerveuses du système nerveux central, entraînant une démyélinisation multifocale, des lésions axonales et une neurodégénérescence. La SEP est une maladie chronique causée par une démyélinisation, souvent associée à un large éventail de symptômes neurologiques qui, malgré la capacité des médicaments existants à contrôler la composante inflammatoire de la maladie, peuvent évoluer vers un handicap physique et cognitif total.
Les traitements actuels contre la SEP se concentrent principalement sur les aspects immunitaires de la maladie, réduisant ainsi la gravité et la fréquence des rechutes. Il existe un besoin urgent et non satisfait de traitements efficaces limitant la progression du handicap dans la SEP, la remyélinisation offrant un traitement neuroprotecteur prometteur. Bien que les antagonistes du GPR17 aient une utilité potentielle au-delà de la SEP, le PTD802 est un agent de remyélinisation orale extrêmement prometteur, premier de sa classe, qui, selon nous, constituera la prochaine étape dans la conception d'approches combinatoires pour prévenir la progression de la SEP.
Professeur Siddharthan Chandran, co-fondateur, Pheno Therapeutics
« Nous sommes ravis d'avoir reçu l'approbation de la MHRA pour faire progresser notre programme PTD802 vers un essai de Phase 1, une étape majeure, marquant notre transition vers une organisation au stade clinique. En tant que première société à effectuer le dosage d'un antagoniste sélectif du GPR17 chez des humains en bonne santé, nous ouvrons la voie dans la course au développement de traitements thérapeutiques contre la remyélinisation ciblant le GPR17. » a ajouté Fraser Murray, PhD, président-directeur général de Pheno Therapeutics. « Avec ce premier programme chez l'humain, nous nous rapprochons de notre objectif de fournir des médicaments transformationnels pour le traitement des maladies neurologiques associées à la démyélinisation..»
