Un bêtabloquant généralement utilisé pour traiter les problèmes cardiaques, les hémangiomes, les migraines et l’anxiété pourrait constituer un nouveau traitement thérapeutique pour les patients atteints de drépanocytose. Des chercheurs dirigés par Ankit A. Desai, MD, professeur agrégé de médecine au Krannert Cardiovascular Research Center (KCVRC) de la faculté de médecine de l’université d’Indiana, ont reçu une subvention de 3 millions de dollars du ministère américain de la Défense pour évaluer l’efficacité de ce médicament. .
Les patients atteints de drépanocytose, un trouble des globules rouges qui peut endommager plusieurs organes lorsque les vaisseaux sanguins rouges sont obstrués ou lorsque les cellules se décomposent, courent un risque de complications majeures lorsqu’ils développent également des lésions cardiaques. L’âge médian du décès est de 43 ans.
La cardiomyopathie ou les lésions cardiaques peuvent prédisposer les patients à un trouble du rythme mortel appelé tachycardie ventriculaire. Nous pensons que l’inflammation joue un rôle clé dans les deux cas, en créant ce cœur blessé et en l’exacerbant. Nous sommes profondément intéressés à traduire ce traitement potentiel chez les patients, à développer un essai clinique et à essayer de comprendre l’impact du R-propranolol, étant donné que le propranolol semble autrement être bien toléré chez les patients.
Ankit A. Desai, MD, professeur agrégé de médecine, Krannert Cardiovascular Research Center (KCVRC), École de médecine de l’Université d’Indiana
Le propranolol est un mélange de deux formulations chimiques – le R-prop et le S-Propranolol, dont la composition est similaire. La seule différence est que R-prop ne démontre pas autant d’activité bêta-bloquante. L’équipe prévoit également d’évaluer le potentiel de toxicité avant d’introduire le R-prop dans un essai clinique.
« Évaluer un traitement qui a déjà été consommé par des millions de personnes pour d’autres maladies pourrait aider à accélérer plus rapidement son utilisation potentielle chez les patients atteints de drépanocytose », a déclaré Desai, chercheur principal de l’étude, cardiologue à IU Health et responsable du programme de recherche cardiopulmonaire du KCVRC. . « Cette subvention nous permettra d’étudier les lésions cardiaques ainsi que l’impact des troubles du rythme dans des modèles précliniques de drépanocytose. L’étude finance une maladie sous-reconnue et sous-représentée et soutient un objectif plus large visant à combler les lacunes en matière de soins de santé.
Desai collaborera avec Bum-Rak Choi, PhD, professeur agrégé de médecine à l’hôpital de Rhode Island et à l’université Brown. Il travaillera en étroite collaboration avec Choi sur les données liées au développement d’arythmies mortelles dans la drépanocytose.
« Alors que de nouvelles thérapies sont explorées, des médicaments intelligemment réutilisés qui ont déjà été exposés à des humains avec un fort profil de sécurité, tels que le R-propranolol, devraient faire des progrès majeurs dans la résolution d’un problème de santé de longue date affectant le cœur et le système cardiovasculaire aux États-Unis. États-Unis et à l’étranger », a déclaré Rohan Dharmakumar, PhD, directeur exécutif du KCVRC.