Les résultats d’un nouvel essai médical, récemment publiés dans une revue scientifique prestigieuse, pourraient améliorer considérablement l’issue de la vie des patients atteints de myélome à haut risque.
Le myélome affecte les cellules de la moelle osseuse et est un cancer récidivant et rémittent qui impose un fardeau physique et émotionnel important aux patients et à leurs familles. Malgré des progrès significatifs en matière de traitement et de soins au cours des 15 dernières années, cette maladie reste largement incurable pour les 5 800 patients diagnostiqués chaque année au Royaume-Uni.
En raison de ses symptômes vagues, le diagnostic du myélome est souvent retardé. Ceci est particulièrement préoccupant pour les 20 % de patients atteints de myélome à haut risque dont le cancer réapparaît dans les deux ans parce que les traitements actuels ne peuvent pas surmonter les caractéristiques à haut risque. Prédire le myélome agressif à haut risque au moment du diagnostic ou dès que possible après le diagnostic, alors que l’on sait peu de choses sur la façon dont il répond au traitement, est un défi mais aussi un besoin urgent.
Aujourd’hui, l’un des essais de traitement du myélome les plus innovants jamais menés, impliquant près de 500 patients dans près de 40 hôpitaux généraux de district du NHS, a répondu au besoin non satisfait d’un meilleur diagnostic et a démontré un traitement efficace pour les personnes atteintes de myélome à haut risque.
L’essai, connu sous le nom d’OPTIMUM / MUK Nine, a démontré que l’utilisation de traitements combinés, plutôt que consécutifs comme c’était le cas auparavant, est nettement plus efficace pour les patients diagnostiqués avec un myélome à haut risque. Plus de 75 % des personnes impliquées dans l’essai étaient toujours en rémission près de trois ans après le début du traitement, contre moins de 50 % des patients bénéficiant du traitement standard actuel.
L’essai a été mené par le Dr Martin Kaiser à l’Institut de recherche sur le cancer et à l’Université de Leeds et soutenu par Myeloma UK et la Fondation DFN, dont le financement a permis au Dr Kaiser d’entreprendre ses recherches.
Le Dr Martin Kaiser, chef d’équipe du groupe de thérapie moléculaire du myélome à l’Institut de recherche sur le cancer, a déclaré : « Avec davantage de traitements actifs disponibles pour des cancers comme le myélome, l’intensité du traitement pour tous les patients a souvent augmenté, parfois en raison de incitations commerciales de l’industrie pharmaceutique. Bien que les progrès globaux pour les patients grâce à cette approche au cours des deux dernières décennies aient été étonnants, transformant le myélome d’incurable à très traitable, on ignore souvent que ce cancer se présente très différemment chez chaque patient, d’une croissance lente à une forme agressive.
« Cet essai nous a permis de poser la question différemment : qui sont les patients qui ont besoin d’associations de traitements plus intensives ? Nous avons constaté que pour les patients atteints de myélome présentant une forme agressive du cancer, un diagnostic correct et l’accès à la bonne combinaison de traitements peuvent considérablement approfondir les réponses et prolonger la période pendant laquelle la tumeur est en rémission, souvent pendant laquelle les patients se sentent bien physiquement et psychologiquement. . Il s’agit d’une nouvelle incroyablement positive pour des milliers de patients, aujourd’hui et à l’avenir. La prochaine étape consiste à faire progresser les résultats de l’essai et à collaborer avec les systèmes de santé afin de fournir un accès à ce traitement à ce groupe de patients spécifique ayant d’importants besoins non satisfaits.
Jusqu’à présent, les diagnostics permettant d’identifier les patients atteints d’un myélome agressif à haut risque et présentant une forte probabilité de rechute précoce étaient limités. Les tests génétiques pour les patients atteints de myélome ont été irréguliers et, même avec le maximum de diagnostics actuellement accessibles, environ 10 % des patients ne sont pas pris en compte car ils présentent des caractéristiques à haut risque de leur cancer. En conséquence, il y avait peu de moyens d’améliorer les résultats pour les patients, car ils n’étaient pas diagnostiqués correctement. Ces patients ont suivi un traitement et ont néanmoins connu une rechute précoce.
Grâce à des diagnostics et à un profilage génétique de pointe, l’équipe d’essai a identifié des patients atteints de myélome à haut risque, a communiqué les résultats et a proposé un traitement associant une combinaison unique de médicaments et un traitement à haute dose dans le cadre d’un essai prospectif. L’essai a utilisé un comparateur externe (ou numérique) dans lequel les résultats des patients traités dans le cadre d’un autre essai récent présentant les mêmes caractéristiques de myélome à haut risque ont été utilisés pour déterminer si le nouveau traitement entraînait de meilleurs résultats. Cela signifie que tous les patients du nouvel essai ont pu se voir proposer la combinaison de traitements innovants adaptés au risque, et l’essai s’est terminé plus rapidement que la normale.
La recherche, récemment publiée dans le Journal of Clinical Oncology, visait à améliorer les résultats, à offrir une meilleure expérience aux patients et à soutenir l’individualisation du traitement. Le principe d’individualisation pourrait également épargner à d’autres patients atteints de tumeurs moins agressives des traitements plus intensifs et des effets secondaires associés à l’avenir. Les résultats de l’essai suggèrent qu’il est particulièrement important de mettre l’accent sur la première ligne de traitement et d’administrer le traitement le plus efficace immédiatement après le diagnostic pour les patients atteints de myélome à haut risque, car ce sous-type a tendance à être beaucoup plus difficile à contrôler en cas de rechute.
Shelagh McKinlay, directrice de recherche chez Myeloma UK, a déclaré : « Les résultats pour les personnes vivant avec un myélome se sont heureusement considérablement améliorés au fil des ans. Malheureusement, l’exception concerne les patients atteints de myélome à haut risque. Il s’agit là encore d’un domaine dans lequel de nombreux besoins ne sont pas satisfaits et qui sont trop souvent négligés. C’est pourquoi nous sommes si fiers de nous associer à la Fondation DFN et à Martin et son équipe pour mener des recherches ayant un réel impact clinique positif pour les patients. L’essai OPTIMUM/MUK Nine est révolutionnaire à plusieurs niveaux, notamment parce qu’il a été conçu en partenariat avec des patients. Les résultats de l’essai ont un impact à l’échelle mondiale, car ils permettent de découvrir et de partager de nouvelles connaissances essentielles sur la manière de traiter le myélome à haut risque. Chez Myeloma UK, nous nous engageons totalement à faire tout notre possible pour élargir l’accès à l’association d’essais afin qu’un plus grand nombre de patients puissent en bénéficier.
La recherche a été rendue possible grâce au financement du philanthrope David Forbes Nixon et de sa fondation caritative, la Fondation DFN, qui a soutenu le programme de recherche sur le myélome de cinq ans à l’Institute of Cancer Research de Londres dirigé par le Dr Martin Kaiser par le biais du Jacquelin Forbes Nixon Research. Camaraderie. Jacquelin Forbes-Nixon, la mère de David, est décédée d’un myélome en 2008.
Ma mère est décédée en 2008, deux ans seulement après avoir reçu un diagnostic de myélome à haut risque. Son décès m’a brisé le cœur, mais j’ai été déterminé à faire tout mon possible pour empêcher d’autres de souffrir de ce terrible cancer. L’essai est prolifique et d’une excellente valeur. Au lieu de dépenser des centaines de millions dans un essai clinique, cette recherche a conduit à des résultats incroyables et à la capacité de sauver des vies avec un investissement bien moindre. Je suis immensément fier de ce que le Dr Kaiser et son équipe ont accompli. Cependant, je sais que nous avons encore besoin de changements supplémentaires. Sans l’engagement de l’ensemble du NHS et d’autres organismes de santé nationaux, nous ne pourrons pas faire avancer ces résultats et aider les patients à accéder au traitement combiné dont ils ont besoin.
David Forbes-Nixon, fondateur, Fondation DFN
