Un nouveau médicament développé par des professeurs de l’École de pharmacie et des sciences pharmaceutiques de l’Université de Binghamton a reçu l’approbation de la Food and Drug Administration (FDA) pour le traitement des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique courante qui touche principalement les jeunes garçons.
La DMD est la maladie génétique la plus courante. Cela entraîne une perte de la protéine dystrophine dans les tissus musculaires, avec une faiblesse progressive et des difficultés dans les activités quotidiennes. Le gène DMD est le plus gros gène du génome humain, couvrant 2 300 000 paires de bases (lettres du code ADN) sur le chromosome X. Comme le gène se trouve sur le chromosome X, ce sont principalement les jeunes garçons qui sont touchés.
Kanneboyina Nagaraju, professeur de sciences pharmaceutiques et doyenne de l’École de pharmacie et des sciences pharmaceutiques ; et Eric Hoffman, professeur de sciences pharmaceutiques et doyen associé à la recherche et au développement de la recherche, ont passé 13 ans à développer la vamorolone.
Agamree a été conçu pour dissocier le bénéfice de la classe de médicaments glucocorticoïdes de certains des principaux effets secondaires, tels que les troubles osseux et de croissance associés à ces médicaments.
Kanneboyina Nagaraju, professeur de sciences pharmaceutiques et doyenne de l’École de pharmacie et des sciences pharmaceutiques, Université de Binghamton
Son laboratoire a testé la vamorolone sur des modèles murins de DMD il y a plus de 10 ans, ce qui a fourni les données précliniques nécessaires pour faire progresser le médicament vers les essais sur l’homme.
L’approbation de la FDA fait suite à l’annonce d’un « avis positif du CHMP » de l’Association européenne des médicaments (EMA), indiquant qu’elle prévoit d’approuver ce premier « anti-inflammatoire stéroïdien dissociatif » en tant que premier médicament à recevoir une approbation complète pour la DMD en Europe.
Hoffman, qui travaille sur la recherche translationnelle sur la DMD depuis 1985, a créé le Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) pour permettre des essais cliniques robustes sur la DMD. La vamorolone est devenue l’un des premiers médicaments testés par le réseau international d’essais cliniques du CINRG. Dans un essai en double aveugle contrôlé par placebo mené auprès de 121 garçons DMD âgés de 4 à 7 ans, il a été constaté que la vamorolone augmentait la force et la mobilité par rapport au placebo. L’essai clinique en double aveugle contrôlé par placebo ayant abouti à l’approbation réglementaire a été réalisé dans 32 hôpitaux universitaires de 11 pays.
Nagaraju et Hoffman sont de proches collaborateurs et amis depuis qu’ils ont uni leurs forces au Children’s National Medical Center à Washington, DC. Avec le chimiste médicinal John McCall, vice-président de la chimie chez ReveraGen, ils ont lancé la société dérivée ReveraGen BioPharma pour amener la vamorolone dans le processus de développement de médicaments. .
« J’ai initialement proposé la vamorolone comme stabilisateur de membrane pour contrecarrer le déficit en dystrophine dans les muscles des patients atteints de DMD », a déclaré McCall. « Au fur et à mesure que Raju, Eric et moi en avons appris davantage sur la vamorolone, nous avons découvert qu’il s’agissait d’un stéroïde dissociatif présentant de multiples nouvelles relations structure/activité par rapport aux anti-inflammatoires glucocorticoïdes traditionnels, et un candidat sérieux pour passer aux essais cliniques sur la DMD. »
L’équipe a exploité plusieurs sources de soutien scientifique et de recherche du gouvernement (États-Unis et UE) et de fondations à but non lucratif, « réduisant efficacement » les risques liés à la vamorolone grâce à un examen approfondi par les pairs à plusieurs étapes du processus de développement du médicament.
« Nous sommes fiers de la recherche préclinique et clinique particulièrement solide qui sous-tend l’approbation du médicament vamorolone », a déclaré Hoffman, « rendue possible uniquement grâce à des réseaux cliniques universitaires collaboratifs internationaux ».
