Un nouveau médicament s’est avéré bénéfique dans le traitement d’un trouble du mouvement couramment associé à la maladie de Huntington, selon une récente étude internationale menée par Erin Furr Stimming, MD, chercheuse à UTHealth Houston, qui a été chercheuse principale au nom du groupe d’étude KINECT-HD Huntington.
Furr Stimming, professeur de neurologie à la McGovern Medical School de l’UTHealth Houston, a présenté les résultats de l’étude KINECT-HD de phase III, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour la première fois la semaine dernière lors de la réunion annuelle 2022 de l’American Academy of Neurology à Seattle, Washington.
Elle a rapporté que la valbénazine, un inhibiteur sélectif du transporteur vésiculaire de la monamine 2 (VMAT2) qui n’est pas encore approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis spécifiquement pour la maladie de Huntington, était sûr et efficace lorsqu’il était administré une fois par jour pour le traitement de la chorée chez les patients atteints de la maladie de Huntington. maladie. La chorée est un mouvement involontaire et irrégulier, et la caractéristique motrice cardinale de la maladie de Huntington.
Nous sommes ravis que cette étude ait donné des résultats positifs. Nous avons constaté une diminution statistiquement significative de la chorée liée à la maladie de Huntington chez les patients prenant de la valbénazine par rapport au placebo. Bien que la chorée ne soit pas le seul symptôme ressenti par nos patients atteints de la maladie de Huntington, elle peut être assez problématique et peut contribuer à une altération des activités quotidiennes comme manger et boire, et peut même entraîner des chutes fréquentes.. »
Furr Stimming, directeur du Centre d’excellence de la Huntington’s Disease Society of America, Centre des sciences de la santé de l’Université du Texas à Houston
Fait intéressant, une majorité de personnes atteintes de chorée ne reçoivent pas de médicament destiné au symptôme, selon un résumé séparé également présenté par Furr-Stimming, qui a analysé rétrospectivement les données de l’ensemble de données Enroll-HD, une étude observationnelle mondiale qui comprend plus de 20 000 participants sur quatre continents.
La chorée a été documentée chez près de 97 % des participants ; cependant, seuls 36% de ces participants se sont vu prescrire des médicaments pour la chorée, malgré la disponibilité de médicaments approuvés par la FDA, tels que les inhibiteurs de VMAT2 et les médicaments hors AMM comme les antipsychotiques et les benzodiazépines.
Furr Stimming a déclaré que des recherches continues sont nécessaires pour mieux comprendre les schémas de traitement optimaux de la chorée chez les patients atteints de la maladie de Huntington.
« Nous n’avons pas encore de traitement modificateur de la maladie de Huntington, et par conséquent, nous devons continuer à nous concentrer sur l’optimisation des traitements symptomatiques pour les symptômes moteurs et non moteurs de cette maladie », a-t-elle déclaré.
La maladie de Huntington est une maladie héréditaire rare qui débute généralement dans la trentaine ou la quarantaine, provoquant la dégradation des cellules nerveuses du cerveau au fil du temps. Environ 40 000 Américains sont atteints de la maladie mortelle, tandis que 200 000 autres risquent d’hériter de la maladie. Il n’existe aucun remède, mais les médicaments et la physiothérapie, l’orthophonie et l’ergothérapie peuvent aider à gérer les symptômes.
