La petite taille idiopathique (ISS) décrit les enfants dont la taille est nettement inférieure à la plage attendue pour leur âge et leur sexe sans aucune cause médicale identifiable. Le traitement par l’hormone de croissance recombinante (GH) est souvent utilisé pour soutenir la croissance, mais les réponses varient considérablement. Alors que certains enfants connaissent une croissance de rattrapage significative, d’autres affichent une amélioration plus limitée, ce qui rend difficile pour les cliniciens et les familles d’anticiper les bénéfices du traitement et de définir des attentes réalistes.
Pour relever ce défi, les chercheurs dirigés par le professeur Jung-woo Chae ont étudié les changements du percentile de taille au fil du temps chez les enfants atteints d’ISS recevant un traitement à la GH. Mis à disposition en ligne dans le Valeur en santé journal du 21 juillet 2026, l’étude a utilisé des percentiles de taille ajustés selon l’âge et le sexe plutôt que le gain de taille en centimètres uniquement. Cette approche capture les changements dans le centile de taille par rapport aux pairs du même âge et du même sexe, fournissant ainsi une mesure cliniquement intuitive de la croissance de rattrapage.
L’étude rétrospective monocentrique a analysé 91 enfants coréens prépubères avec des garçons et 50 filles ISS-41, qui ont reçu de la GH humaine recombinante (somatropine) entre juillet 2020 et décembre 2023. La GH a été administrée par voie sous-cutanée six à sept fois par semaine, avec des doses ajustées au cours des soins de routine. Les chercheurs ont collecté des données démographiques, de croissance, de taille des parents, de laboratoire et de traitement à partir des dossiers médicaux. L’exposition cumulative à la GH a été incorporée dans un modèle non linéaire à effets mixtes de Gompertz pour caractériser les trajectoires de croissance et les différences dans la réponse individuelle au traitement.
Sur une période de traitement moyenne de 619 ± 307 jours, le percentile moyen de la taille est passé de 1,26 au départ à 9,16 au suivi. Le modèle a estimé un paramètre croissance-réponse total d’environ 17,2 points centiles, bien que les réponses différaient considérablement selon les patients. Le professeur Chae explique : « Trois caractéristiques de base étaient associées à une réponse prédite plus importante : un indice de masse corporelle (IMC) plus élevé, des taux de protéine 3 de liaison au facteur de croissance analogue à l’insuline (IGFBP-3) plus faibles et une taille paternelle plus courte.l’IMC montrant l’association la plus forte« .
Des simulations sur deux ans ont en outre illustré comment les résultats prévus pouvaient différer selon le profil du patient et le régime d’exposition à la GH. Les percentiles médians de taille prévus variaient de 4,0 % dans les profils à réponse faible à 31,0 % dans les profils à réponse plus élevée, en fonction de l’IMC, de l’IGFBP-3, de la taille paternelle et de l’exposition à la GH. Ces résultats soulignent l’intérêt potentiel de prendre en compte les caractéristiques individuelles lors de l’évaluation de la réponse attendue au traitement par la GH.
L’équipe a également développé GrowCast, un outil Web qui génère des trajectoires de taille et de centile prédites individualisées en utilisant l’âge, le sexe, la taille, le poids, la taille paternelle, le niveau d’IGFBP-3 et la dose de GH. Le professeur Chae dit : « GrowCast permet aux cliniciens de comparer des scénarios de traitement modélisés et de communiquer les trajectoires de croissance potentielles aux patients et à leurs familles. » La plateforme peut prendre en charge les discussions clinicien-famille et la planification du traitement, mais il ne s’agit pas encore d’un outil de prescription de dosage validé. Des études prospectives et multicentriques plus vastes sont nécessaires avant la mise en œuvre clinique de routine.
Dans l’ensemble, l’étude offre un cadre prometteur pour un traitement plus personnalisé par la GH dans l’ISS. En combinant les caractéristiques de base avec l’exposition cumulative à la GH, le modèle peut aider les cliniciens à estimer les trajectoires de croissance individuelles et à prendre en charge une planification de traitement plus éclairée.
