La US Food and Drug Administration (FDA) a approuvé Vimseltinib (RomvimzaTM) pour les patients adultes avec une affection rare appelée tumeur à cellules géantes de ténosynovial (TGCT). TGCT est une tumeur du tissu qui tapisse les articulations.
Le sarcome oncologue William Tap, MD, chef du Sarcoma Medical Oncology Service au Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK), a dirigé le procès de mouvement international de phase 3 qui a abouti à l'approbation du médicament. Le vimseltinib est un type de thérapie ciblée appelée inhibiteur de la kinase et est considéré comme une pilule.
Cette approbation est une avance passionnante pour les patients atteints de TGCT, qui ont besoin de meilleures options de traitement. Le TGCT peut être une maladie très difficile. Bien qu'il ne soit généralement pas mortel, il peut avoir des effets dévastateurs sur la qualité de vie de quelqu'un. Après avoir été diagnostiqué, les gens doivent vivre avec cette maladie le reste de leur vie, et cela peut provoquer beaucoup de douleur et de handicap. »
William Tap, MD, chef du Sarcoma Medical Oncology Service, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Le TGCT, qui est également appelé synovite villonodulaire pigmentée (PVN), n'est pas considéré comme un cancer car il ne se propage pas à d'autres parties du corps. Certaines personnes atteintes de la maladie nécessitent plusieurs chirurgies, voire des amputations. Il est généralement diagnostiqué chez les personnes dans la vingtaine et la trentaine et est plus fréquent chez les femmes que chez les hommes.
Vimseltinib profite plus des deux tiers des patients
Le Dr Tap avait précédemment présenté les résultats de l'essai de mouvement en juin 2024 lors de la réunion annuelle de l'American Society of Clinical Oncology. La recherche a également été publiée dans Le lancet Au moment de sa présentation, et il a co-corréné auteur du journal.
Cette étude comprenait 123 patients, dont 83 ont obtenu du vimseltinib et 40 dont un placebo. Les enquêteurs ont rapporté que 67% des patients recevant du vimseltinib avaient réduit de façon mesurable le volume tumoral, par rapport à aucun dans le groupe placebo.
De plus, les patients de l'essai qui ont reçu du vimseltinib ont signalé une amélioration de plusieurs mesures importantes, notamment:
- Éventail
- Fonction physique
- Raideur
- Douleur
- Santé globale
Vimseltinib a moins d'effets secondaires que le pexidartinib
Le Dr Tap avait précédemment dirigé des essais cliniques pour un autre médicament pour TGCT, appelé Pexidartinib (Turalio®). Ce médicament a reçu l'approbation de la FDA en 2019. Mais parce qu'il peut causer des lésions hépatiques chez certains patients, les enquêteurs ont demandé des options supplémentaires.
Cet essai a révélé que le vimseltinib avait beaucoup moins d'effets secondaires que le pexidartinib. Les plus courants étaient les gonflements, les éruptions cutanées, les maux de tête et les sentiments fatigués, mais aucun n'était sévère.
Surtout, le médicament ne semble pas causer des lésions hépatiques chez les patients qui l'ont reçu. Ceci est important car les patients doivent rester sur ces médicaments à long terme pour garder leurs tumeurs sous contrôle.
« Nous pensons que Vimseltinib est une autre merveilleuse option à considérer dans le traitement des personnes atteintes de TGCT », explique le Dr Tap.
Le procès en mouvement a été financé par Decipihera Pharmaceuticals.
