Une étude menée par des chercheurs de Cambridge a mis en lumière la façon dont les greffes de cellules souches neurales pourraient aider à restaurer la myéline dans le système nerveux central. Les résultats suggèrent que les thérapies à base de cellules souches neurales sont prometteuses comme traitement potentiel pour les troubles démyélinisants chroniques, en particulier la sclérose en plaques progressive.
La sclérose en plaques (SEP) est une maladie auto-immune où le système immunitaire du corps attaque par erreur le système nerveux central, conduisant à la destruction de la myéline, la gaine protectrice entourant les fibres nerveuses. Ces dommages sont une cause principale de handicap neurologique chez les jeunes adultes.
Dans les premiers stades de la SEP, certaines cellules possèdent la capacité de réparer partiellement ces dommages en générant une nouvelle myéline. Cependant, cette capacité de régénération réduit considérablement au stade progressif chronique de la maladie. Cette baisse de la réparation contribue à des dommages causés aux neurones et à l'augmentation de l'invalidité chez les personnes atteintes de SEP progressive.
Malgré les progrès des traitements, les thérapies actuelles se concentrent principalement sur la gestion des symptômes mais n'arrêtent pas ou n'inversent pas les dommages et la neurodégénérescence causés. Cela montre le besoin critique d'une compréhension plus profonde de la progression de la SEP et pour explorer comment les technologies des cellules souches pourraient aider le traitement de la SEP.
L'étude, publiée dans la revue Brain, a été menée par le scientifique de l'Université de Cambridge, le Dr Luca Peruzzotti-Jametti et offre des informations cruciales sur le potentiel de la transplantation de cellules souches neurales dans PWPM (sclérose en plaques progressive). Alors que les greffes de cellules souches neurales présentent une voie prometteuse pour réparer le système nerveux central endommagé, les limites de leur capacité à réparer sont étudiées par les chercheurs.
Cette étude s'est concentrée sur l'utilisation de cellules souches neurales induites (INSC) dans un modèle de souris pour évaluer leur capacité à favoriser la remyélinisation. La recherche a montré, pour la première fois, que les greffes de cellules souches neurales induites peuvent mûrir en oligodendrocytes, les cellules responsables de la production de myéline. Plus important encore, l'étude a fourni des preuves soutenant la sécurité de la transplantation de cellules souches neurales induites par l'homme.
Cette recherche fournit des preuves critiques que les greffes de cellules souches neurales induites peuvent se transformer efficacement en cellules productrices de myéline dans le système nerveux central endommagé, suggérant une nouvelle façon potentielle de traiter la SEP progressive. «
Dr Luca Peruzzotti-Jametti, Département des neurosciences cliniques, Université de Cambridge, premier auteur de l'étude
L'équipe de recherche étudie les mécanismes sous-jacents de la SEP dans le système nerveux central et explore comment les traitements à base de cellules souches neuronaux peuvent influencer les processus neuroprotecteurs et anti-inflammatoires. Le but de cette recherche est de voir comment ces thérapies peuvent atténuer l'atrophie du cerveau et ralentir la progression de la SEP.
« Nos résultats représentent un pas en avant significatif dans la compréhension de la façon dont les thérapies sur les cellules souches peuvent être exploitées pour lutter contre les troubles démyélinistes chroniques », a déclaré Stefano Pluchino, professeur clinique de neuroimmunologie régénérative au Département de neurosciences cliniques, l'auteur principal de l'étude. «Nous sommes particulièrement enthousiasmés par le potentiel de développer des thérapies dirigées par le système nerveux central qui non seulement gérent les symptômes mais abordent également les processus neurodégénératifs sous-jacents de la SEP progressive.
« Nous avons montré que nous pouvons fabriquer une nouvelle myéline avec des cellules souches, et démontré qu'il est possible de cibler les lésions avec des greffes. Il s'agit d'une étape majeure dans la recherche vers les thérapies dirigées pour les troubles démyélinisants chroniques tels que la sclérose en plaques progressive. »
Recherche et restauration futures
Cette preuve convaincante démontrant la capacité des greffes de cellules souches neurales à générer une nouvelle myéline in vivo Au sein des animaux de laboratoire présentant des lésions de type MS, des implications importantes pour la recherche en cours et le développement d'essais cliniques.
Un groupe dédié au développement de thérapies innovantes sur les cellules souches pour les personnes atteintes de SEP progressive est Restore, un consortium européen et américain collaboratif qui comprend un certain nombre de scientifiques de premier plan de l'Université de Cambridge, y compris le professeur Pluchino et le Dr Peruzzotti-Jametti. Soutenu par l'International Progressive MS Alliance – Experimental Medicine Development Award 2025, la mission de Restore est de passer un essai clinique d'efficacité révolutionnaire en utilisant une thérapie basée sur les cellules souches neurales pour la SEP progressive. Un objectif principal de l'approche du groupe consiste à placer les patients au cœur de la recherche, impliquant activement et engageant les personnes avec la SEP pour s'assurer que le travail répond à leurs besoins, valeurs et perspectives.
Le succès de cette étude aidera à soutenir le consortium de restauration dans leur objectif de poursuivre les thérapies au profit des patients atteints de SEP progressive, et montre que la transplantation de cellules souches neurales peut conduire à une remyélinisation significative et à améliorer les résultats neurologiques chez les patients. On espère que cela pourrait potentiellement ouvrir la voie à des conceptions d'essais cliniques plus efficaces et, finalement, une thérapie modifiant entièrement biologique.
« Nous travaillerons avec nos chercheurs partenaires du monde entier dans le consortium Research Research pour mettre directement les résultats de cette étude dans la pratique et explorer le potentiel d'un essai clinique de greffe de cellules souches neuronaux à l'avenir », a déclaré le professeur Pluchino.
Le Dr Catherine Godbold, directeur principal des communications de la recherche à la MS Society, a déclaré: « Plus de 150 000 personnes vivent avec la SEP au Royaume-Uni et cela peut être débilitante, épuisant et imprévisible. La thérapie de cellules souches neurales pour la SEP est encore aux premiers stades de la recherche, mais ces résultats avec les souris sont inestimables. Ils nous aident à comprendre comment les cellules souches neurales pourraient un jour être en mesure de débloquer désespéré MS. »
Financement
Ce travail a reçu un financement du Medical Research Council, du Bascule Charitable Trust, de la National MS Society, Fism – Fondazione Italiana Sclerosi Multipla, du Comité européen pour le traitement et la recherche en sclérose en plaques (Ectrims) et le UK MS Society Center of Excellence.
