La recherche à l’Université du Queensland pourrait éventuellement aider à développer des traitements viables – et finalement un remède – pour la maladie du motoneurone (MND).
Dr Adam Walker et co-auteurs Dr Rebecca San Gil, Le Dr Wei Luan et le doctorant Sean Keating du Le Queensland Brain Institute a identifié des changements biochimiques dans une protéine affectée par la MND.
« Le TDP-43 est une protéine présente dans chaque cellule du corps, mais il est particulièrement important pour la santé des motoneurones, les cellules cérébrales qui contrôlent les mouvements musculaires volontaires », a déclaré le Dr Walker.
« Nous avons mené deux projets de recherche, examinant comment les protéines TDP-43 deviennent dysfonctionnelles dans les motoneurones.
« Nous avons découvert que les versions malades de TDP-43 peuvent endommager les versions saines de la protéine, ce qui peut créer un cycle de dysfonctionnement et de dégénérescence des protéines au fil du temps.
« Nous avons également découvert que les voies biochimiques qui contrôlent la mort des neurones sont déclenchées tôt, avant même que les symptômes MND ne commencent.
« Pour changer le cours de la maladie, nous avons besoin de médicaments pharmaceutiques capables de prévenir la mort des neurones et ce dysfonctionnement de la protéine TDP-43. »
La recherche a utilisé une technologie de génie génétique appelée CRISPR, qui est un outil d’édition de gènes.
Cela nous a permis de voir le TDP-43 dans des cellules vivantes pour la première fois. »
Dr Adam Walker, Institut du cerveau du Queensland
Le co-auteur Sean Keating a déclaré que la recherche a également révélé que les voies neuronales changent à mesure que MND progresse, indiquant le besoin potentiel de différents traitements à différentes phases de la maladie.
« Nous traitons actuellement des souris génétiquement modifiées atteintes de MND avec différents médicaments pharmaceutiques qui ciblent spécifiquement les causes sous-jacentes de la maladie et corrigent le mécanisme de la maladie », a déclaré M. Keating.
« Notre objectif est d’arrêter le cycle dégénératif TDP-43 et de stopper la progression de la maladie.
« Cette recherche améliore notre compréhension de la MND, et nous espérons qu’elle jouera un rôle important dans la lutte contre la maladie. »
La recherche a été financée par des subventions et des investissements de CombatMNDla famille Maclean, la Fondation Thornton, MND Research Australia et le Brazil Family Program for Neurology.
La recherche a été publiée dans Psychiatrie moléculaire et CSciences de la vie ellulaires et moléculaires.
