Le Critical Path Institute (C-Path) a annoncé aujourd'hui que son consortium de diabète de type 1 (T1D) a reçu une lettre de soutien de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour faciliter le développement et la validation de la qualification réglementaire proposée des auto-anticorps contre les îlots pancréatiques couramment utilisé dans la pratique clinique pour diagnostiquer le DT1: autoanticorps anti-insuline, acide glutamique décarboxylase 65 et auto-anticorps anti-insulinome antigène-2 comme biomarqueurs d'enrichissement pour les essais cliniques T1D.
Dans sa réponse à la lettre d'intention (LOI) et à la trousse d'information du consortium T1D, l'EMA a déclaré: « (Les thérapies qui préservent la fonction endogène des cellules β et peuvent prévenir, arrêter ou ralentir la progression de la maladie T1D d'une manière cliniquement significative constitueraient une l'avancement des soins T1D.
En cas de succès, les outils quantitatifs proposés par ce consortium ont le potentiel de faciliter la conception, l'exécution et l'examen rationalisés des essais cliniques ciblant cet objectif.). «
D'ici 2050, le nombre de personnes diagnostiquées avec le DT1 aux États-Unis devrait quadrupler, passant d'environ 1,6 million en 2020 à 5 millions en 2050.
La capacité de dépister des sujets présentant des stades précoces de DT1 avant l'apparition de symptômes cliniques est une occasion précieuse de retarder et éventuellement de prévenir le DT1 symptomatique.
Les auto-anticorps des îlots fournissent un moyen d'identifier les patients à risque de progresser vers un diagnostic clinique de DT1.
Le consortium T1D de C-Path obtiendra la qualification réglementaire des auto-anticorps des îlots actuellement utilisés dans la pratique clinique pour diagnostiquer le DT1 en employant les ressources de tous ses membres et en collaborant avec les organismes de réglementation à chaque étape du processus avec le financement et la contribution de Leona M. et Harry B. Helmsley Charitable Trust, Janssen Research & Development, LLC, JDRF International, Novo Nordisk A / S et Provention Bio. Leona M. et Harry B. Helmsley Charitable Trust, Janssen Research & Development, LLC, FRDJ International, Novo Nordisk A / S et Provention Bio.
« FRDJ est ravie que le T1DC ait reçu une lettre de soutien de l'EMA », a déclaré Jessica Dunne, Ph.D., directrice principale, FRDJ et codirectrice du T1DC. « Il s'agit d'un exemple de collaboration entre les régulateurs et les chercheurs, dans les secteurs public et privé, travaillant ensemble pour accélérer la livraison des thérapies entre les mains des patients. »
Cette qualification basée sur un modèle fournira un outil approuvé par l'EMA et la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) qui utilise le statut d'auto-anticorps des îlots, ainsi que d'autres caractéristiques pertinentes des patients, pour identifier et sélectionner les patients susceptibles de passer à un DT1 diagnostic clinique.
Cette approbation réglementaire donnera aux promoteurs la confiance nécessaire pour utiliser des auto-anticorps contre les îlots dans l'optimisation des essais cliniques évaluant de nouvelles thérapies axées sur le retard et / ou la prévention du DT1.
« Nous sommes ravis que l'EMA soutienne fortement le développement d'outils quantitatifs qui peuvent accélérer le développement de médicaments dans le DT1 », a déclaré le directeur exécutif de C-Path du T1D Consortium Inish O'Doherty, PhD. «
Ce travail a été rendu possible grâce à la collaboration de la communauté T1D et au partage des données au niveau des patients. Nous sommes ravis d'aller de l'avant avec cet important projet qui aidera à ouvrir la voie à de futures thérapies capables de traiter les premiers stades du DT1 et de retarder ou de prévenir le stade clinique, actuellement irréversible, de la maladie. «
Le consortium travaille actuellement sur les prochains jalons réglementaires: l'exécution du plan d'analyse de modélisation pour informer le dossier d'information complet à soumettre à l'EMA et l'élaboration d'un plan de qualification à soumettre à la FDA.
