Les comités consultatifs de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis jouent un rôle clé dans l'évaluation de l'efficacité et de la sécurité des nouveaux médicaments. Elles comprennent des séances d'audience publiques ouvertes, au cours desquelles les patients, les cliniciens et les défenseurs partagent leurs commentaires. Pour évaluer les expériences et les perspectives des orateurs publics, les chercheurs de Mass General Brigham ont examiné les procès-verbaux et les transcriptions de 161 réunions du comité consultatif sur les médicaments à usage humain de la FDA tenues de 2015 à 2023 et ont constaté que la plupart des orateurs publics soutiennent l'approbation des médicaments – en particulier les patients ou les membres de la famille ayant une expérience personnelle de l'utilisation du médicament et ceux qui ont signalé des conflits d'intérêts (COI). Les résultats sont publiés dans JAMA Médecine Interne.
L'étude a révélé que 96 % des réunions incluaient des conférenciers publics. En évaluant les 1 481 témoignages de 1 217 individus uniques, les chercheurs ont découvert que les patients et les membres de leur famille représentaient le pourcentage le plus élevé de témoignages (48 %), suivis par les cliniciens (21 %), les défenseurs de la santé publique qui ne provenaient pas d'organisations représentatives de maladies spécifiques (13 %) et les défenseurs des patients (10 %).
Dans l'ensemble, 82 % des intervenants ont soutenu l'approbation d'un médicament et 43 % ont divulgué un conflit d'intérêts, généralement selon lequel eux-mêmes ou l'organisation qu'ils représentent ont reçu un soutien financier d'un fabricant de médicaments. Les auteurs notent que la déclaration des conflits d’intérêts n’est pas obligatoire et que ce nombre peut constituer une sous-représentation. Les locuteurs ayant un conflit d’intérêt étaient 11 % plus susceptibles de soutenir le médicament que ceux qui n’avaient pas signalé de conflit d’intérêt. Pour la plupart des types d’orateurs, la majorité était en faveur de l’approbation ; la seule exception était que 72 % des témoignages des défenseurs de la santé publique ne soutenaient pas l’approbation des médicaments. Le soutien était le plus élevé parmi les patients et les membres de leur famille ayant une expérience personnelle de l’utilisation du médicament – souvent dans le cadre d’essais cliniques. De ce groupe, 99 % étaient en faveur de l’approbation.
« Les voix des patients et des défenseurs sont essentielles, mais pour garantir une contribution plus équilibrée, la FDA devrait rechercher des contributions d'un plus large éventail de perspectives et renforcer ses efforts pour surveiller et atténuer les conflits d'intérêts parmi les participants du public », a déclaré l'auteur principal Leah Rand, DPhil, chercheur scientifique à la Division de pharmacoépidémiologie et de pharmacoéconomie du département de médecine Mass General Brigham.
Les auteurs ont recommandé des mesures de transparence plus robustes, telles que la divulgation obligatoire des conflits d'intérêts et des méthodes permettant d'évaluer de manière indépendante les conflits potentiels, comme par le biais de la plateforme Open Payments pour les cliniciens ou les déclarations de revenus des organisations. Ils ont également appelé la FDA à envisager des stratégies pour solliciter l’avis d’un plus large éventail de parties prenantes.
L'étude n'a pas été conçue pour déterminer dans quelle mesure les commentaires publics influencent les votes des comités ou les décisions de la FDA.
