Syntax Bio, une société de biologie synthétique programmant la prochaine génération de thérapies cellulaires, a annoncé aujourd'hui la publication d'une nouvelle recherche dans Science Advances détaillant la technologie Cellgorithm™ basée sur CRISPR de la société, qui jette les bases du contrôle programmable de l'activité des gènes dans les cellules souches humaines et offre une alternative aux processus manuels lents et variables que les chercheurs utilisent aujourd'hui.
Dans la différenciation cellulaire traditionnelle, les scientifiques exposent les cellules souches à une série de facteurs de croissance, de changements dans les milieux et de signaux environnementaux pendant des mois pour les amener à une lignée souhaitée. Chaque étape est très sensible au timing et aux conditions des réactifs, ce qui conduit à des résultats incohérents difficiles à reproduire ou à mettre à l'échelle. Syntax Bio vise à relever ce défi.
Nos recherches montrent que nous pouvons désormais atteindre un niveau sans précédent de contrôle temporel sur la façon dont les gènes s’activent à l’intérieur des cellules souches. C'est le fondement d'un nouveau langage de programmation pour les cellules, qui, selon nous, pourra éventuellement surpasser les approches de différenciation cellulaire lentes et incohérentes sur lesquelles les chercheurs s'appuient depuis des années. Notre objectif est de rendre la programmation cellulaire aussi fiable et évolutive que l'exécution de logiciels. »
Ryan Clarke, PhD, co-fondateur de Syntax Bio, directeur de la technologie et co-auteur de l'étude
La plateforme Cellgorithm de la société répond à un besoin non satisfait de longue date en médecine régénérative : le manque de méthodes reproductibles et efficaces pour générer des types de cellules fonctionnelles. Selon une étude récente, les scientifiques du secteur biopharmaceutique et des instituts de recherche citent la reproductibilité, la variabilité des lots et les longs délais d'optimisation comme les plus grands défis en matière de différenciation et de fabrication cellulaire. Ces inefficacités limitent l’évolutivité, ralentissent la découverte et augmentent les coûts des thérapies cellulaires.
La technologie Cellgorithm automatise ce processus en codant la séquence d’activations génétiques nécessaires pour imiter le développement naturel. Un seul programme ADN déclenche les gènes dans le bon ordre, éliminant ainsi le besoin d’interventions manuelles répétées. Il a été démontré que cette approche permet la différenciation d’un large éventail de types de cellules en quelques jours ou semaines plutôt qu’en mois.
Pour les patients, ces progrès pourraient conduire à un accès plus rapide aux traitements à base de cellules souches pour le diabète, l'insuffisance cardiaque, la maladie de Parkinson, la perte de vision et d'autres maladies. En améliorant la reproductibilité et l'évolutivité, la technologie de Syntax accélère la recherche clinique et contribue à réduire le coût des thérapies régénératives de nouvelle génération.
Syntax Bio s'associe à des sociétés biopharmaceutiques pour appliquer la différenciation basée sur Cellgorithm dans le développement thérapeutique. Dans le cadre d'une collaboration, un processus qui nécessitait auparavant quatre mois a pu être réalisé en moins de deux semaines grâce à l'approche de Syntax.
