Des chercheurs de l'Université de Californie San Diego School of Medicine ont développé une thérapie génique pour la maladie d'Alzheimer qui pourrait aider à protéger le cerveau contre les dommages et à préserver la fonction cognitive. Contrairement aux traitements existants pour Alzheimer qui ciblent les dépôts de protéines malsains dans le cerveau, la nouvelle approche pourrait aider à aborder la cause profonde de la maladie d'Alzheimer en influençant le comportement des cellules cérébrales elles-mêmes.
La maladie d'Alzheimer affecte des millions de personnes dans le monde et se produit lorsque des protéines anormales s'accumulent dans le cerveau, entraînant la mort de cellules cérébrales et diminue dans la fonction cognitive et la mémoire. Bien que les traitements actuels puissent gérer les symptômes d'Alzheimer, la nouvelle thérapie génique vise à arrêter ou même à inverser la progression de la maladie.
En étudiant les souris, les chercheurs ont constaté que la fourniture du traitement au stade symptomatique de la mémoire préservée de la mémoire de l'hippocampe, un aspect critique de la fonction cognitive qui est souvent altérée chez les patients d'Alzheimer. Par rapport aux souris saines du même âge, les souris traitées avaient également un schéma d'expression génique similaire, ce qui suggère que le traitement a le potentiel de modifier le comportement des cellules malades pour les restaurer à un état plus sain.
Bien que d'autres études seront nécessaires pour traduire ces résultats en essais cliniques humains, la thérapie génique offre une approche unique et prometteuse pour atténuer le déclin cognitif et favoriser la santé du cerveau.
L'étude, publiée dans Transduction du signal et thérapie cibléea été dirigé par l'auteur principal Brian Head, MD, professeur d'anesthésiologie à la UC San Diego School of Medicine and Veterans Affairs Research Career Scientist, et co-Senior Auteur Shanshan Wang, MD Ph.D., professeur adjoint d'anesthésiologie à l'UC San Diego School of Medicine. La technologie de thérapie génique a été autorisée par UC San Diego à Eikonoklastes Therapeutics en 2021. Eikonoklastes a obtenu la désignation de médicaments orphelins (impair) par la FDA pour l'utilisation de la thérapie génique brevetée dans la maladie de Lou Gehrig.
