Selon une étude publiée aujourd’hui dans le Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre.
Les résultats contrastent avec les résultats de petits essais dans lesquels l’érythropoïétine semblait sûre et efficace, a noté le Dr Sandra « Sunny » Juul, auteur principal de l’étude. Professeur de pédiatrie doté d’Alan Hodson à la faculté de médecine de l’UW, Juul est également le chef de la médecine néonatale de l’UW (soins médicaux des nouveau-nés) et pratique à Seattle Chldren’s.
L’encéphalopathie ischémique hypoxique survient lorsque trop peu d’oxygène va au cerveau et à d’autres organes vitaux au moment de la naissance ou à l’approche de celle-ci. L’essai multicentrique de 500 nourrissons atteints d’encéphalopathie ischémique hypoxique modérée ou sévère a révélé un risque égal de décès ou de troubles du développement neurologique à l’âge de 2 à 3 ans pour le groupe placebo recevant uniquement un traitement par hypothermie et le groupe hypothermie plus érythropoïétine.
De plus, l’étude a montré une découverte inattendue. Le groupe érythropoïétine a eu plus d’événements indésirables graves pendant la période néonatale que le groupe placebo.
C’est un résultat négatif, mais il est important que les cliniciens le sachent. Cette étude démontre l’importance des grands essais contrôlés randomisés prospectifs. Ces études de phase III plus vastes ont suffisamment de puissance statistique pour répondre véritablement à une question clinique. La plus grande taille de l’étude a également pu démontrer le problème de sécurité inattendu. »
Dr Sandra « Sunny » Juul, auteur principal de l’étude
Cela ne signifie pas que l’érythropoïétine, ou communément appelée « epo », n’a pas de possibilités en tant que thérapeutique pour l’encéphalopathie ischémique hypoxique, a-t-elle déclaré. Le médicament peut être bénéfique dans le traitement de l’encéphalopathie ischémique hypoxique dans les comtés à faibles ressources, sans l’utilisation de l’hypothermie comme traitement, ou lorsque les thérapies de refroidissement ne sont tout simplement pas disponibles, a-t-elle déclaré.
L’Epo est une hormone naturelle qui favorise la production de globules rouges. Il est également important dans le développement du cerveau pendant la gestation. Dans le cas de cette étude de cinq ans, les effets de l’epo et de l’hypothermie peuvent s’être annulés, a noté Juul.
Les hôpitaux aux États-Unis et à l’étranger qui associent actuellement l’érythropoïétine à une thérapie de refroidissement pour les nourrissons nés avec une encéphalopathie ischémique hypoxique devraient reconsidérer cette pratique, ont convenu Juul et Wu.
L’essai à double insu et contrôlé par placebo a randomisé des nourrissons pour recevoir 1000 U par kilogramme d’érythropoïétine ou un volume égal de placebo salin par voie intraveineuse avant l’âge de 26 heures et à l’âge de 2, 3, 4 et 7 jours. Environ la moitié des nourrissons des deux groupes sont décédés ou ont subi des troubles du développement neurologique entre 22 et 36 mois.
L’encéphalopathie ischémique hypoxique touche plus de 10 000 nourrissons chaque année et représente 22 % des décès néonatals dans le monde.
« C’est une maladie terrible, et sans traitement, le risque d’un mauvais résultat (dommage neurologique ou décès) pour les nourrissons atteints est de 65 % », a déclaré Juul.
Des essais à grande échelle indiquent que l’hypothermie thérapeutique améliore la survie et les résultats du développement neurologique, mais jusqu’à 50 % des nourrissons qui reçoivent cette thérapie meurent encore ou souffrent d’incapacités à long terme telles que la paralysie cérébrale ou l’épilepsie. Les chercheurs continuent donc de rechercher des thérapies supplémentaires pour améliorer encore les résultats.
L’étude portait sur 500 nouveau-nés atteints d’encéphalopathie ischémique hypoxique sévère à modérée, impliquait 17 sites médicaux à travers les États-Unis et était une étude conjointe avec l’Université de Californie à San Francisco.
L’étude a été soutenue par l’Institut national des troubles neurologiques et des accidents vasculaires cérébraux sous les numéros de prix U01NS092764 et U01NS092553. Juul a codirigé cet essai avec le Dr Yvonne Wu, professeur de neurologie et de pédiatrie à l’Université de Californie à San Francisco.
