L'Université Carlos III de Madrid (UC3M), Almirall, S.A. (ALM) et la Fondation MEDINA ont lancé un projet pour trouver de nouveaux traitements pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive et d'autres maladies génétiques causées par des mutations non-sens. Le projet est partiellement financé par le Centre de développement industriel et technologique (CDTI) du ministère espagnol des Sciences et de l'Innovation.
Le projet TRIDs4DEB (Translational Read-Through Inducers for (4) Dystrophic Epidermolysis Bullosa) a pour objectif de cribler les cellules dérivées de patients dans une plateforme de criblage phénotypique afin d'identifier les points de départ chimiques qui pourraient conduire à des thérapies candidates pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive bullosa et d'autres maladies génétiques causées par des mutations non-sens.
L'épidermolyse bulleuse dystrophique est une maladie congénitale rare causée par des mutations du gène COL7A1. Selon l'intensité de la maladie, les patients peuvent présenter une peau fragile, des cloques, des ulcères, une inflammation de la peau et des muqueuses et d'autres conséquences telles que des infections, de la malnutrition et un risque accru de cancer de la peau. Les mutations non-sens représentent aujourd'hui 11% des mutations sous-jacentes aux maladies génétiques humaines.
Il est essentiel de pouvoir trouver de nouveaux composés plus puissants et moins toxiques que ceux actuellement utilisés. Nous avons les outils et les capacités pour identifier parmi le grand nombre de composés à tester certains qui répondront à cette exigence. «
Dr Fernando Larcher, chercheur principal pour le projet, Génie tissulaire et groupe de médecine régénérative (TERMeG) au Département de bioingénierie et de génie aérospatial de l'UC3M
«Nous pensons que des approches innovantes sont essentielles pour trouver de nouvelles opportunités de traitement pour les patients souffrant de maladies graves ayant des besoins médicaux non satisfaits. Nous sommes convaincus que ce projet de recherche collaboratif apportera une valeur substantielle à nos efforts de recherche en cours pour trouver des traitements pour cette maladie génétique et d'autres graves. « , a commenté Thomas Huber, directeur de recherche chez Almirall.
Olga Genilloud, directrice des sciences à la Fondation MEDINA a souligné qu ' »une approche de projet multidisciplinaire est une occasion unique de contribuer à nos bibliothèques de produits naturels pour l'identification de points de départ possibles pour le développement de nouveaux produits pour traiter cette maladie. »
Almirall dirigera le projet, apportant sa bibliothèque de composés, de solides capacités dans le développement de tests et sa vaste expérience dans la recherche et le développement de nouveaux médicaments. La Fondation MEDINA donne accès à sa bibliothèque unique d'extraits microbiens et à sa plateforme à haute capacité de criblage ainsi qu'à sa vaste expérience dans la découverte de médicaments. Le CDTI finance ce programme collaboratif dans le cadre de son initiative de financement de projets de R&D individuels, créée pour poursuivre sa mission de promotion de la recherche innovante en Espagne. Le groupe de bio-ingénierie d'UC3M apporte à la collaboration son expertise éprouvée dans les maladies génétiques et dans la génération de modèles in vitro d'épidermolyse bulleuse dérivés du patient.
La source:
Université Carlos III Madrid (UC3M)
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