Les scientifiques du Trinity College de Dublin ont annoncé aujourd’hui un développement significatif vers un nouveau traitement thérapeutique du glaucome.
Environ 80 millions de personnes dans le monde sont touchées par le glaucome, avec une augmentation prévue à plus de 110 millions d’ici 2040. Bien que les gouttes ophtalmiques topiques soient essentielles pour prévenir la progression de la maladie, jusqu’à 10 % des patients deviennent résistants au traitement, ce qui les expose à un risque de vision permanente. perte.
Le principal facteur de risque clinique du glaucome est une pression intraoculaire élevée ; des augmentations dangereuses de la pression dans le globe oculaire peuvent entraîner de graves dommages à la tête du nerf optique, qui transmet des signaux lumineux au cerveau pour nous permettre de voir. Cette pression élevée est causée par une accumulation de protéines indésirables provoquant un blocage dans les canaux de drainage qui, avec le temps, peut entraîner une accumulation de liquide et une augmentation de la pression.
Ici, l’équipe du Smurfit Institute of Genetics, en collaboration avec la société de biotechnologie Exhaura Ltd, a montré qu’une approche basée sur la thérapie génique peut diminuer la pression intraoculaire dans des modèles précliniques de glaucome.
Une seule injection d’un vecteur viral – essentiellement un virus que les scientifiques ont détourné dans le but de l’utiliser pour donner des instructions spécifiques aux cellules du corps – peut augmenter le débit de liquide aqueux de l’avant de l’œil et ainsi diminuer la pression dans le œil. Les instructions clés sont que les cellules produisent une matrice enzymatique (métalloprotéinase-3 ou MMP-3) qui aide à accélérer ce processus.
Ce projet passionnant nous a permis de combler le fossé entre le milieu universitaire et l’industrie et de travailler en étroite collaboration avec une société de thérapie génique pour développer une thérapie de pointe qui, selon nous, est extrêmement prometteuse pour les patients à l’avenir. »
Professeur Matthew Campbell, professeur de génétique à Trinity
Fait important, le travail a utilisé plusieurs modèles de maladie ainsi que l’utilisation d’yeux humains de donneurs pour dépister l’efficacité thérapeutique de l’approche de thérapie génique. Cela rend les résultats impressionnants d’autant plus prometteurs.
Des maladies rares aux maladies courantes
Les thérapies géniques ont connu une avancée spectaculaire ces dernières années, avec plusieurs médicaments désormais approuvés par la FDA et l’EMA. Cependant, à ce jour, toutes les thérapies géniques approuvées sont destinées au traitement de maladies rares ou ultra-rares. Alors que notre compréhension du mécanisme sous-jacent des maladies courantes est de plus en plus évoluée, le concept d’utilisation de la thérapie génique pour les maladies courantes est désormais possible.
Le Dr Jeffrey O’Callaghan, chercheur postdoctoral à Trinity et premier auteur de l’étude, a ajouté : « Notre nouvelle approche de traitement du glaucome par thérapie génique est l’aboutissement de plus de sept années de recherche. Nous espérons maintenant que cette thérapie ouvrira la voie au développement de traitements pour d’autres formes de maladies oculaires cécitantes. »
Une équipe multidisciplinaire de généticiens, d’ophtalmologistes et de biologistes translationnels a entrepris l’étude. L’étroite collaboration avec Exhaura Ltd a également permis à l’équipe d’orienter tous les résultats expérimentaux vers la traduction des résultats en un programme clinique axé sur la réglementation.
La recherche, publiée cette semaine dans la revue internationale, Les avancées scientifiques, a été soutenu par le programme SFI-EYE-D de la Science Foundation Ireland, le Conseil européen de la recherche (ERC), Enterprise Ireland et Exhaura Ltd.
