Dans une recherche menée par une endocrinologue pédiatrique de l'Université de Buffalo, un médicament appelé golimumab a montré qu'il préservait la fonction des cellules bêta chez les enfants et les jeunes adultes atteints de diabète de type 1 nouvellement diagnostiqué, selon les résultats d'une étude de phase 2.
L'étude a également démontré que le golimumab, un traitement anti-facteur de nécrose tumorale (TNF), réduisait la quantité d'insuline injectée requise par les enfants et les jeunes adultes atteints de diabète de type 1 nouvellement diagnostiqué en préservant leur capacité à produire de l'insuline par eux-mêmes, appelée insuline endogène. L'accélérateur mondial sans maladie, par l'intermédiaire de Janssen Research & Development, LLC, a financé l'étude.
Golimumab, commercialisé sous le nom de Simponi®, est actuellement utilisé dans le traitement de la polyarthrite rhumatoïde, de la colite ulcéreuse et d'autres affections auto-immunes, mais il n'est pas approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour le traitement du diabète de type 1.
Les résultats ont été présentés le 13 juin à la réunion annuelle de l'American Diabetes Association par l'investigatrice principale, Teresa Quattrin, MD, UB Professeur émérite au Département de pédiatrie, doyen associé principal pour l'intégration de la recherche à la Jacobs School of Medicine and Biomedical Sciences à UB et fréquentant endocrinologue pédiatrique au Diabetes Center à UBMD Pediatrics et John R. Oishei Children's Hospital.
Cette étude montre que le golimumab est un agent modificateur potentiel de la maladie pour les patients nouvellement diagnostiqués atteints de diabète de type 1. L'objectif principal de l'étude était de voir si le golimumab pouvait préserver la fonction des cellules bêta chez ces patients nouvellement diagnostiqués. «
Teresa Quattrin, MD, UB Professeur émérite au Département de pédiatrie, doyenne associée principale pour l'intégration de la recherche à la Jacobs School of Medicine and Biomedical Sciences de l'UB
Mesurer l'efficacité du pancréas
Cela a été évalué en mesurant la quantité de peptide C dans le sang des patients au cours d'un test de tolérance mixte de quatre heures sur les repas. Étant donné que le peptide C ne reflète que l'insuline produite par le corps et non pas l'insuline injectée, les niveaux de peptide C révèlent à quel point le pancréas produit de l'insuline.
Les patients traités par le golimumab avaient un taux de peptide C plus élevé à la semaine 52 par rapport au placebo. « C'était statistiquement significatif, donc l'étude a atteint son objectif principal », a déclaré Quattrin, « en fait, 41,1% des participants recevant du golimubab avaient une augmentation ou moins de 5% de diminution du peptide C, contre seulement 10,7% dans le groupe placebo. . «
Bon contrôle avec moins d'insuline
Près de 43% de ceux qui ont reçu du golimumab étaient en rémission partielle du diabète (également connue sous le nom de phase de lune de miel) contre 7,1% de ceux recevant un placebo. La définition de la rémission partielle était basée sur la dose d'insuline et les niveaux de contrôle de la glycémie, comme indiqué par l'hémoglobine A1C, une mesure de la glycémie moyenne sur trois mois.
Quattrin a expliqué qu'un enfant atteint de diabète de type 1 a besoin d'environ 1 unité d'insuline par kilogramme de poids corporel par jour. Cela signifie qu'un enfant pesant environ 65 livres a généralement besoin d'environ 30 unités d'insuline injectée par jour une fois qu'il est hors de la période de rémission partielle, environ 3 à 6 mois après le diagnostic.
« Dans cette étude, les groupes golimumab et placebo ont tous deux obtenu un bon contrôle de la glycémie, mais les patients traités par golimumab l'ont atteint avec moins d'insuline », a déclaré Quattrin. « Au cours des 52 semaines, la dose d'insuline n'a augmenté que légèrement pour ceux sous golimumab, 0,07 unité par kilogramme par jour, contre 0,24 unité par kilogramme par jour pour ceux sous placebo. De plus, dans une analyse post-hoc, une analyse réalisée après la conclusion de l'essai clinique, ceux qui avaient moins de 18 ans ont eu 36% d'épisodes en moins où la glycémie était inférieure à 54 mg par décilitre, désigné par l'American Diabetes Association comme hypoglycémie de niveau 2 « , a déclaré Quattrin.
Ceci est important sur le plan clinique car les réactions d'hypoglycémie sont dangereuses et peuvent même être fatales si elles ne sont pas traitées. Une glycémie basse nécessite une attention immédiate, ce qui entraîne souvent le retrait de l'enfant des cours ou des activités de loisirs compromettant la qualité de vie.
Le médicament est auto-administré en injection sous-cutanée toutes les 2 semaines. Aucun effet secondaire grave lié au médicament à l'étude, comme des infections graves, n'a été signalé.
L'essai clinique contrôlé randomisé a été mené dans 27 centres à travers les États-Unis, y compris au Diabetes Center de l'UBMD Pediatrics et à l'hôpital pour enfants Oishei de Buffalo. Elle a concerné 84 patients âgés de 6 à 21 ans, les deux tiers recevant du golimumab et un tiers recevant un placebo à partir de 100 jours après le diagnostic.
Tout au long de trois décennies en tant que chercheur de premier plan en endocrinologie pédiatrique, Quattrin s'est intéressée à trouver des moyens de préserver la fonction des cellules bêta chez les patients nouvellement diagnostiqués atteints de diabète de type 1.
L'étude actuelle a été réalisée sur la base de résultats positifs dans des modèles animaux, ainsi que du travail de Quattrin avec des patients traités au Diabetes Center de l'UBMD Pediatrics et de l'Oishei Children's Hospital. Cela confirme les résultats publiés par son équipe en 2009 où, dans une étude pilote randomisée, 10 patients ont reçu un autre inhibiteur du TNF et 8 ont reçu un placebo à partir de 28 jours après le diagnostic. Les résultats de cette petite étude de preuve de concept suggèrent fortement que cette classe de médicaments pourrait être en mesure de préserver la fonction des cellules bêta chez les patients nouvellement diagnostiqués atteints de diabète de type 1.
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